神經母細胞瘤(Neuroblastoma)是一種在神經細胞中形成的實體瘤，多發(fā)于兒童，目前的基礎治療包括誘導化學治療方法、高劑量化學治療方法鞏固+干細胞移植，但是根據兒童癌癥組(CCG)數據，采用上述方法治療高危神經母細胞瘤，從診斷到四年的無病生存率約為40%。因此，近些年來，研究人員正在參與神經母細胞瘤的臨床試驗來開發(fā)新型的治療方法，提高高危神經母細胞瘤的生存率。

▲圖源：acco.org

兒童腫瘤協(xié)作組(COG)開展的神經母細胞瘤研究

兒童腫瘤學協(xié)作組(COG)由美國國家癌癥研究所(NCI)設立，是世界上較大的專門致力于兒童癌癥研究機構。COG針對嬰兒，兒童，青少年和年輕人進行了一系列的臨床研究和轉化研究試驗。COG進行的III期臨床試驗有助于建立先進的癌癥治療方法。

目前COG開展了2項針對高危神經母細胞瘤的 III 期試驗，這兩個試驗將招募同一組患者，因為兩次試驗本質是有順序的，這意味著參與靠前個研究的患者(稱為A3973)可以但并不強制要求參與第二個研究(稱為ANBL0032)。但是，沒有參加A3973研究的患者將沒有資格參加ANBL0032研究。

A3973研究

A3973研究于2001年2月10日開始，采用了多藥誘導化療，化療過程中，研究人員盡量在2個化療周期后收集患者的PBSC。此次臨床試驗的主要研究問題是：從PBSC中選擇性清除腫瘤細胞是否可以改善干細胞移植患者的無瘤生存率?

為了解決這個問題，患者被隨機分為兩組，采用磁性微球處理清除PBSC中的腫瘤細胞，針對另一半患者則將未處理的干細胞儲存?zhèn)溆谩３晒Υ嬉褍艋蛭磧艋腜BSC后，所有患者將接受4個周期化療(共6個周期)，然后進行清髓預處理和PBSC回輸。之后患者接受局部放射治療，隨后進行6個月的維甲酸治療。參與A3973研究的患者才有資格參加ANBL0032研究。

ANBL0032研究

ANBL0032研究正在測試一種單克隆抗體(ch14.18)，該抗體附著在神經母細胞瘤細胞上，該細胞的表面具有一種稱為GD2的分子?？贵w一旦附著在GD2上，就可以幫助破壞腫瘤細胞。之前的實驗室研究和小型臨床試驗表明，ch14.18可以幫助人體自身的免疫細胞破壞神經母細胞瘤。這些免疫細胞包括被GM-CSF激活的細胞(單核細胞和嗜中性粒細胞)和被IL-2激活的細胞(淋巴細胞)。ch14.18 + GM-CSF或IL-2抗體將在PBSC輸注(A3973治療)支持的強化治療完成后給予。

此外，13-順式視黃酸(Accutane)也將在ch14.18 + GM-CSF或IL-2的治療周期之間給藥。給予抗體治療和13-順式視黃酸的目的是更大限度地消除強化治療(如A3973中給予的治療)可能殘留的腫瘤細胞。

復發(fā)性或進行性神經母細胞瘤的臨床試驗

除了以上研究之外，COG也正在進行一些復發(fā)性或進行性高危神經母細胞瘤的I或II期臨床試驗，以測試新的治療方法。此外，英國大奧蒙德街兒童醫(yī)院(GOSH)的約翰·安德森教授及其團隊研發(fā)了一種新的免疫治療方法方法，以提高神經母細胞瘤治療的有效性，降低其毒性，讓更多兒童獲得生存的機會。具體內容可通過點擊《效果更好、毒性更低的神經母細胞瘤治療方法指日可待!》了解。

臨床試驗

臨床試驗是對新治療方法進行測試的研究，III期臨床試驗主要針對特定疾病提出特定的科學問題，其長期目標是通過將一種治療方法與另一種治療方法進行比較來定義理想的治療方法。這些大型研究通過使用隨機分配來確定與當前標準治療相比，哪種方法在效果和不受威脅性方面提供了改善，從而測試新治療方法的效果。參加臨床實驗可以幫助患者獲得針對該疾病的新治療方法，并且有機會率先受益于可能更有效的新治療方法。

雖然目前針對神經母細胞瘤的治療方法進行了優(yōu)化，但是高危組神經母細胞瘤仍然是難以病愈的兒童癌癥之一，在美國也僅有40%至50%的患兒獲得五年生存率(該數據來源美國國家癌癥中心)，因此這項新的臨床試驗或許可以幫助人們找到攻克神經母細胞瘤的新方向，提高治療高危神經母細胞瘤的效果。如希望了解有關神經母細胞瘤的更多內容，或該臨床試驗的更多內容，可以通過400-086-8008聯(lián)系我們。

參考來源：

【1】TREATING HIGH-RISK NEUROBLASTOMA AT THE TURN OF THE CENTURY

https://www.acco.org/treating-high-risk-neuroblastoma-at-the-turn-of-the-century/

【2】Spring 2001 CCCF Newsletter

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