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赴美就醫(yī)-FDA授予Napabucasin胰腺癌孤兒藥
【本文為疾病百科知識,僅供閱讀】 2016-11-22 作者:厚樸方舟
據(jù)海外醫(yī)療領(lǐng)導(dǎo)品牌厚樸方舟獲悉,這個(gè)藥物還在研發(fā)階段,不過已經(jīng)在胰腺癌、胃或者食管交界處腫瘤、三陰乳腺癌、卵巢癌和非小細(xì)胞肺癌有了初步的臨床數(shù)據(jù)。
Napabucasin是一種口服的靶向藥,抑制的靶點(diǎn)據(jù)說是STAT3,具體的作用機(jī)制據(jù)說是抑制了腫瘤組織里面的一群地位較高的細(xì)胞——腫瘤干細(xì)胞。
腫瘤干細(xì)胞是什么鬼?做個(gè)比喻,腫瘤干細(xì)胞可以簡單理解為蜂巢里面的蜂王,負(fù)責(zé)產(chǎn)生后代,如果可以殺死蜂王,這個(gè)蜂巢也就掛了。有研究認(rèn)為,腫瘤干細(xì)胞就是具有蜂王功能的腫瘤細(xì)胞,如果我們可以殺死他們,腫瘤基本也就掛了。
注意,腫瘤干細(xì)胞僅僅是一個(gè)理論,是一群研究腫瘤或者干細(xì)胞的人提出的假設(shè),曾經(jīng)火過一段時(shí)間,菠菜也曾經(jīng)癡迷過一段時(shí)間,以為找到了破解腫瘤難治的秘訣。不過,理想很豐滿,現(xiàn)實(shí)很骨感,后來這個(gè)聽起來很唬人的理論就很少有人提了,明白了吧。多說一句,科學(xué)研究有很多理論,都是一套一套的,而且聽起來很合理!
這貨就長這樣的,別問我哪里有這個(gè)藥,我也不知道,只知道可以去國外參加臨床試驗(yàn)。
撇開腫瘤干細(xì)胞的理論不說,我們更關(guān)注的是臨床數(shù)據(jù)。Napabucasin的頭銜不小,已經(jīng)獲得倆孤兒藥地位了,雖然這并不能說明啥,還是沒有上市。孤兒藥是FDA為一些罕見病設(shè)計(jì)的頭銜,可以享受不少后續(xù)研發(fā)的優(yōu)惠政策。
2016年6月份,F(xiàn)DA授予Napabucasin孤兒藥地位,針對的是胃或者食管交界處腫瘤。這個(gè)臨床招募了46名患者:對于沒有進(jìn)行過紫杉醇化療的,75%的患者腫瘤不會(huì)長大,中位生存期是39.3周,可靠數(shù)據(jù)31%;對于用過紫杉醇化療的,68%的患者腫瘤沒有長大,中位生存期是33周,可靠數(shù)據(jù)11%。
2016年11月14號,F(xiàn)DA授予Napabucasin針對胰腺癌的孤兒藥地位。胰腺癌?!你沒聽錯(cuò),是的,就是那個(gè)“萬癌之較”的胰腺癌,基本沒藥的那個(gè),五年生存率只有7%!這個(gè)臨床招募了37名胰腺癌的患者,10名患者的腫瘤縮小,可靠數(shù)據(jù)是27%,另外還是17名患者腫瘤穩(wěn)定不進(jìn)展,所以總的疾病控制率是73%。
另外,今年的ASCO年會(huì)也公布了Napabucasin針對三陰乳腺癌、卵巢癌和非小細(xì)胞肺癌的臨床數(shù)據(jù)。
針對三陰性乳腺癌。招募33位一線治療失敗的三陰乳腺癌患者,接受Napabucasin聯(lián)合紫杉醇的治療, 有13%的患者腫瘤縮小,55%的患者腫瘤不進(jìn)展。
針對鉑類治療失敗的卵巢癌。招募56名患者,接受Napabucasin聯(lián)合紫杉醇的治療, 有25%的患者腫瘤縮小,56%的患者腫瘤不進(jìn)展。
針對非小細(xì)胞肺癌。招募27名患者,接受Napabucasin聯(lián)合紫杉醇的治療, 有11%的患者腫瘤縮小,68%的患者腫瘤不進(jìn)展。
雖然腫瘤干細(xì)胞理論不一定靠譜,這個(gè)新藥Napabucasin至少展示了自己還說的過去的數(shù)據(jù),希望早日上市造福患者。
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