據(jù)出國(guó)看病服務(wù)機(jī)構(gòu)厚樸方舟消息，美國(guó)FDA近日批準(zhǔn)了Spinraza(nusinersen)用于治療兒童及成人脊髓型肌肉萎縮癥(SMA)，這是獲準(zhǔn)用于治療這一罕見但往往致命的遺傳性疾病之藥物。Spinraza為注射劑，直接注入脊髓周圍的腦脊液。

FDA藥品評(píng)價(jià)與研究中心神經(jīng)產(chǎn)品部主任Billy Dunn博士指出：對(duì)脊髓型肌肉萎縮癥治療藥物的需求由來(lái)已久，它是導(dǎo)致嬰兒死亡較常見的遺傳因素，也是一種能夠影響人們?nèi)魏文挲g段的疾病。FDA致力于加快推進(jìn)罕見病新藥的開發(fā)與審批，我們對(duì)于初次批準(zhǔn)這一退行性疾病新藥感到無(wú)比高興。

SMA是一種因控制肌肉運(yùn)動(dòng)的下位運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元減少，導(dǎo)致肌無(wú)力和肌萎縮的遺傳性疾病，患者發(fā)病年齡、癥狀以及疾病進(jìn)展速度差異很大，F(xiàn)DA批準(zhǔn)Spinraza用于各種SMA患者。

FDA與申辦方在新藥開發(fā)階段密切合作，幫助設(shè)計(jì)并實(shí)施研究結(jié)果分析，較終基于分析結(jié)果批準(zhǔn)該藥上市。Spinraza的有效性通過(guò)一項(xiàng)納入121例SAM嬰兒患者的臨床試驗(yàn)得以證實(shí)。入組者均為6個(gè)月齡前確診的SMA患兒，并在7個(gè)月齡前接受首劑治療。受試者隨機(jī)按照2:1的比例接受Spinraza治療或模擬藥物注射過(guò)程。評(píng)估患者動(dòng)作發(fā)展指標(biāo)改善百分比，包括頭部控制、坐立、仰臥踢腿能力、滾翻、爬行、站立和行走等。

在納入中期結(jié)果分析的82例患兒中，40%的Spinraza治療患兒達(dá)到預(yù)設(shè)的動(dòng)作發(fā)展指標(biāo)改善程度，而對(duì)照組無(wú)1例患兒動(dòng)作發(fā)展指標(biāo)有所改善。

此外，對(duì)首劑注射年齡30天至15歲的有癥狀患者和8天至42天的無(wú)癥狀患者進(jìn)行開放標(biāo)簽無(wú)對(duì)照組臨床研究。鑒于未設(shè)立對(duì)照組，分析結(jié)果難以解讀，但普遍對(duì)上述對(duì)照研究臨床效果提供了支持。

較常見的副作用為上呼吸道感染、下呼吸道感染及便秘。警告和注意事項(xiàng)包括低血小板計(jì)數(shù)和腎臟毒性。動(dòng)物實(shí)驗(yàn)還發(fā)現(xiàn)該藥物具有神經(jīng)毒性。

FDA授予了Spinraza快速通道和優(yōu)先審評(píng)資格以及孤兒藥資格認(rèn)定。開發(fā)者還獲得了罕見兒科疾病優(yōu)先審評(píng)券，這是FDA實(shí)施該計(jì)劃以來(lái)第8個(gè)獲此獎(jiǎng)勵(lì)券的開發(fā)商。

Spinraza由加州Ionis Pharmaceuticals公司開發(fā)，并將由麻省Biogen公司負(fù)責(zé)上市銷售。

來(lái)源：愛唯醫(yī)學(xué)網(wǎng)

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