丙肝是一種由病毒引起的肝臟慢性炎癥，往往會(huì)影響肝臟功能，甚至引起肝功能衰竭。根據(jù)美國(guó)疾病控制與預(yù)防中心(CDC)的數(shù)據(jù)，全美約有270萬(wàn)到390萬(wàn)人罹患有丙肝，約占美國(guó)總?cè)丝诘?%，不容忽視。而在這些患者中，大約有23000到46000名是兒童。

對(duì)于成人患者而言，目前已有較多可靠的治療方案。以Sovaldi與Harvoni為例，這兩款藥物中的活性成分sofosbuvir是一種尿嘧啶類(lèi)似物，可抑制丙肝病毒RNA聚合酶NS5B的活性。Harvoni中的另一款活性成分ledipasvir是丙肝病毒磷酸化酶NS5A的抑制劑，能夠抑制這種在病毒的復(fù)制、裝配、分泌過(guò)程中均發(fā)揮著重要作用的酶。2013和2014年，這兩款藥物分別獲得了美國(guó)FDA的批準(zhǔn)上市，治療丙肝。

▲Sovaldi的活性成分sofosbuvir為丙肝治療帶來(lái)了突破

然而由于兒童的特殊性，研究人員需要額外證實(shí)這兩款藥物的有效性和不受威脅性。在一項(xiàng)開(kāi)放標(biāo)簽、多中心的臨床研究中，研究人員們發(fā)現(xiàn)Harvoni取得了和成人患者中類(lèi)似的效果——有98%的患者在經(jīng)治的12周后，血液里檢測(cè)不到病毒的存在。這表明他們的感染已被病愈。在另一項(xiàng)研究中，Sovaldi與利巴韋林(ribavirin)聯(lián)用，在2型丙肝和3型丙肝中分別取得了滿(mǎn)分和97%的五年生存期。

▲Harvoni可治療多種丙肝亞型

在不受威脅性上，研究人員分析了藥物在人體內(nèi)的藥代動(dòng)力學(xué)和藥物暴露，并發(fā)現(xiàn)與成人中的水平類(lèi)似。基于這些數(shù)據(jù)，美國(guó)FDA批準(zhǔn)這兩款革命性的藥物治療兒童丙肝患者。

“這兩項(xiàng)批準(zhǔn)將改變丙肝治療領(lǐng)域的面貌，滿(mǎn)足兒童和青少年丙肝患者的需求?！泵绹?guó)FDA藥物評(píng)估和研究中心抗微生物產(chǎn)品辦公室主任Edward Cox博士說(shuō)道。

“Gilead的目標(biāo)是開(kāi)發(fā)治療方法，并帶給所有丙肝患者痊愈的希望，”Gilead的研發(fā)執(zhí)行副總裁兼首席科學(xué)官Norbert Bischofberger博士說(shuō)道：“有史以來(lái)前列次，美國(guó)12歲以上的，罹患6種慢性丙肝的兒童獲得了直接作用的抗病毒治療方法。這將帶來(lái)很高的丙肝五年生存期，并消除干擾素的使用。”

我們祝賀Gilead獲得的批準(zhǔn)，并祝愿人類(lèi)能早日戰(zhàn)勝和消滅丙肝，迎接更健康的未來(lái)。

來(lái)源：生物360

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