美國食品和藥物管理局9月1日批準了Mylotarg（gemtuzumab ozogamicin）用于治療新診斷為急性骨髓性白血病的成人，其腫瘤表達CD33抗原（CD33陽性AML）。FDA還批準了Mylotarg治療患有復發(fā)或未對初始治療（難治性）作出反應的CD33陽性AML患者的2歲及以上患者。
Mylotarg較初于2000年5月獲得加速批準，作為經歷復發(fā)的CD33陽性AML老年患者的獨立治療方法。隨后的驗證性試驗未能驗證臨床益處并表現(xiàn)出不受威脅性問題，包括大量早期死亡，Mylotarg自愿撤出市場。今天的批準包括較低的介紹劑量，與化療相結合或獨立的不同方案，以及新的患者群體。


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FDA的腫瘤學中心主任Richard Pazdur博士說：“在仔細檢查新的給藥方案后，我們正在批準Mylotarg，這表明這種治療的好處超過了風險?！?FDA藥物評估和研究中心的血液學和腫瘤學產品?！癕ylotarg的歷史強調了檢查癌癥患者的替代劑量，調度和治療方法的重要性，特別是那些可能較容易受到治療副作用的患者的治療?！?br /> ?
AML是在骨髓中形成的快速進展的癌癥，并導致血液中白細胞數(shù)量增加。美國國家衛(wèi)生研究院國家癌癥研究所估計，今年約有21,380人將被診斷患有AML，10,590例AML患者將死于該疾病。
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Mylotarg是一種靶向治療，由與細胞毒性相關的抗腫瘤劑連接的抗體組成。認為通過將抗腫瘤劑置于表達CD33抗原的AML細胞中，阻斷癌細胞的生長并引起細胞死亡。
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研究了271名新診斷的CD33陽性AML患者隨機接受Mylotarg與柔紅霉素和阿糖胞苷聯(lián)合治療或接受柔紅霉素和阿糖胞苷并沒有使用Mylotarg的試驗，研究了Mylotarg與成人化療相結合的不受威脅性和有效性。該試驗測量了“無事件生存”，或病人多久沒有出現(xiàn)并發(fā)癥，包括從開始試用之日起未能對待治療，疾病復發(fā)或死亡。接受Mylotarg聯(lián)合化療的患者比單獨接受化療的患者更長而沒有并發(fā)癥（中位數(shù)，無事件存活17.3個月vs. 9.5個月）。
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在兩項獨立試驗中研究了Mylotarg作為獨立治療的不受威脅性和有效性。前列次試驗包括237例新診斷的AML患者，不能耐受或選擇不接受強化療。患者隨機接受Mylotarg治療或權威支持治療。試驗測量了“總體生存”，或患者自開始試用之日以來存活多長時間。接受Mylotarg的患者比只接受權威支持治療的患者生存時間更長（中位數(shù)總體生存期4.9個月vs 3.6個月）。第二次試驗是一項單臂研究，其中包括57例患有CD33陽性AML的患者，患有一例復發(fā)?；颊呓邮芰藛我化煶痰腗ylotarg。該試驗測量了多少患者達到完全緩解。在Mylotarg治療后，26％的患者完全緩解，持續(xù)了11.6個月。
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Mylotarg的常見副作用包括發(fā)熱（發(fā)熱），惡心，感染，嘔吐，出血，血小板血小板血小板減少癥（口腔炎），便秘，皮疹，頭痛，肝功能檢查升高，低水平的白細胞（中性粒細胞減少）。Mylotarg的嚴重副作用包括低血細胞計數(shù)，感染，肝損傷，肝臟靜脈阻塞（肝靜脈閉塞性疾病），輸液相關反應和嚴重出血（出血）。懷孕或哺乳的婦女不應服用Mylotarg，因為它可能會傷害發(fā)育中的胎兒或新生嬰兒。對Mylotarg或其制劑的任何組分具有超敏反應的患者不應使用Mylotarg。
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Mylotarg的處方信息包括一個盒裝警告：在服用Mylotarg的一些患者中發(fā)生嚴重或致命的肝損傷（肝毒性），包括肝臟靜脈阻塞（靜脈閉塞性疾病或正弦阻塞綜合征）。
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Mylotarg接受了“ 孤兒藥物”指定，其中提供了激勵措施來協(xié)助和鼓勵開發(fā)罕見疾病藥物。

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