美國食品和藥物管理局批準了Unituxin（dinutuximab）作為一線治療高危神經(jīng)母細胞瘤的兒科患者的一部分，這是一種較常見于幼兒的癌癥。
神經(jīng)母細胞瘤是從未成熟神經(jīng)細胞形成的罕見癌癥。它通常在腎上腺開始，但也可能在脊柱附近的腹部，胸部或神經(jīng)組織中發(fā)育。神經(jīng)母細胞瘤通常發(fā)生在5歲以下的兒童中。根據(jù)國家癌癥研究所，神經(jīng)母細胞瘤發(fā)生在10萬名兒童中的大約1名中，在男孩中更常見。每年在美國估計有650例新發(fā)神經(jīng)母細胞瘤診斷。患有高危神經(jīng)母細胞瘤的患者盡管進行了積極的治療，但長期存活的機率為40％至50％。


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單核蛋白是結(jié)合神經(jīng)母細胞瘤細胞表面的抗體。Unituxin正被批準用作多模態(tài)方案的一部分，包括對迄今為止一線多代，多模式治療至少部分反應的患者的手術，化療和放射治療。
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FDA的藥物評估和研究中心血液學和腫瘤學研究所主任Richard Pazdur博士說：“Unituxin標志著初次批準旨在治療高危神經(jīng)母細胞瘤患者的治療方案?！癠nituxin通過提供延長高危神經(jīng)母細胞瘤患兒生存的治療方案來滿足迫切需要。”
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FDA批準了Unituxin優(yōu)先審查和孤兒產(chǎn)品指定。與標準審查相比，優(yōu)先審查將藥物申請審查的時間縮短了四個月，并被授予藥物，如果獲得批準，將對治療嚴重疾病的不受威脅性或有效性提供顯著改善。孤兒產(chǎn)品名稱用于治療罕見疾病的藥物。經(jīng)過這一批準，F(xiàn)DA還向United Therapeutics發(fā)出了一項罕見的兒科疾病優(yōu)先權審查憑證，該憑證賦予后續(xù)藥物申請優(yōu)先權審查，否則不符合優(yōu)先權審查條件。這是FDA成立以來罕見的兒科疾病評估憑證計劃的第二個罕見的兒科疾病優(yōu)先審查憑證，其旨在鼓勵開發(fā)用于預防和治療某些罕見兒科疾病的新治療方法。
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在具有高危神經(jīng)母細胞瘤的226名兒科參與者的臨床試驗中評估了Unituxin的不受威脅性和有效性，其多瘤化療和手術治療后其腫瘤縮小或消失，然后進行附加的強化化療，隨后接受骨髓移植支持和放射治療。參與者被隨機分配接受口服類視黃醇藥物，異維A酸（RA）或Unituxin與白細胞介素2和粒細胞 - 巨噬細胞集落刺激因子的組合，這些因子被認為通過刺激免疫系統(tǒng)來增強Unituxin的活性， RA。
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治療三年后，接受單因素聯(lián)合治療的患者中有63％存活，無腫瘤生長或復發(fā)，而接受單獨治療的患者占46％。在更新的生存分析中，73％的接受單克隆組合的參與者仍然存活，而接受單獨RA治療的患者中有58％。
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Unituxin攜帶Boxed Warning警告患者和保健專業(yè)人員，Unituxin刺激神經(jīng)細胞，引起嚴重的疼痛，需要靜脈麻醉治療，并且還可能引起神經(jīng)損傷和危及生命的輸液反應，包括上呼吸道腫脹，呼吸困難和低血壓力，在輸液完成之后或不久之后。單核苷酸還可能引起其他嚴重的副作用，包括感染，眼睛問題，電解質(zhì)異常和骨髓抑制。
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Unituxin較常見的副作用是嚴重的疼痛，發(fā)熱，血小板計數(shù)低，輸液反應低，血壓低，血鈉水平低（低鈉血癥），肝酶升高，貧血，嘔吐，腹瀉，鉀含量低血液，毛細血管滲漏綜合征（其特征是血漿和其他血液成分從血管大量滲漏到相鄰體腔和肌肉中），低數(shù)量的感染性白血球（嗜中性白細胞減少和淋巴細胞減少），蕁麻疹和低血鈣含量。
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Unituxin由位于馬里蘭州的Silver Spring，United Therapeutics銷售。

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