美國食品和藥物管理局昨天批準加速批準Vitrakvi（larotrectinib），這是一種治療癌癥具有特定遺傳特征的成人和兒童患者（生物標志物）。
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這是該機構第二次批準基于不同類型腫瘤的常見生物標志物的癌癥治療，而不是腫瘤起源的身體部位。該批準標志著“組織不可知”的癌癥藥物開發(fā)的新范例。它遵循FDA在今年早些時候發(fā)布的指導文件中制定的政策。
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Vitrakvi適用于治療患有實體腫瘤的成人和兒童患者，這些患者具有神經(jīng)營養(yǎng)性受體酪氨酸激酶（NTRK）基因融合而沒有已知的獲得性抗性突變，是轉移性的或手術切除可能導致嚴重的發(fā)病率并且沒有令人滿意的替代治療或治療后進展。
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利用我們突破性的治療指定和加速的批準程序，我們支持精準腫瘤藥物開發(fā)的創(chuàng)新以及針對癌癥患者的更有針對性和有效治療的發(fā)展。在兒科癌癥方面尤其如此。我們致力于繼續(xù)推進更現(xiàn)代化的臨床試驗設計框架，支持基于我們對癌癥等疾病潛在生物學的日益了解，支持跨疾病類型的更有針對性的創(chuàng)新。
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研究表明，編碼TRK蛋白的NTRK基因可以異常地與其他基因融合，從而產(chǎn)生支持腫瘤生長的生長信號。NTRK融合很罕見，但發(fā)生在身體許多部位出現(xiàn)的癌癥中。在今天批準之前，對于經(jīng)常表達這種突變的癌癥，例如乳腺類似物分泌癌，細胞或混合先天性中胚層腎瘤和嬰兒纖維肉瘤，沒有治療方法。
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在三項臨床試驗中研究了larotrectinib的效果，其中包括55名患有實體腫瘤的兒科和成人患者，這些患者具有已鑒定的NTRK基因融合而沒有抗性突變并且是轉移性的或者手術切除可能導致嚴重的發(fā)病率。這些患者沒有令人滿意的替代治療方法或治療后患有癌癥。
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Larotrectinib在不同類型的實體瘤中表現(xiàn)出75％的總體反應率。這些反應是持久的，73％的反應至少持續(xù)6個月，而當時的結果分析為39％，持續(xù)一年或更長時間。具有響應于larotrectinib的NTRK融合的腫瘤類型的實例包括軟組織肉瘤，唾液腺癌，嬰兒纖維肉瘤，甲狀腺癌和肺癌。
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Vitrakvi獲得加速批準，使FDA能夠批準用于嚴重疾病的藥物，以使用被認為可預測患者臨床益處的臨床試驗數(shù)據(jù)來滿足未滿足的醫(yī)療需求。需要進一步的臨床試驗來確認Vitrakvi的臨床益處，并且贊助商正在進行或計劃進行這些研究。
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在臨床試驗中接受Vitrakvi的患者報告的常見副作用包括疲勞，惡心，咳嗽，便秘，腹瀉，頭暈，嘔吐以及肝臟中AST和ALT酶血液水平升高。建議衛(wèi)生保健提供者在治療的靠前個月內(nèi)每兩周監(jiān)測患者的ALT和AST肝臟檢查，然后按月和臨床指示進行監(jiān)測。孕婦或哺乳期婦女不應服用Vitrakvi，因為它可能對正在發(fā)育的胎兒或新生兒造成傷害。患者應報告神經(jīng)系統(tǒng)反應的跡象，如頭暈。
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FDA批準了此申請優(yōu)先審查和突破性治療指定。Vitrakvi還獲得了Orphan Drug的稱號，該獎學金提供獎勵，以協(xié)助和鼓勵開發(fā)用于罕見疾病的藥物。
FDA批準Vitrakvi批準Loxo Oncology。
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