今日，美國FDA宣布，批準安斯泰來（Astellas Pharma）公司的Xospata（gilteritinib）上市，用于治療攜帶FLT3基因突變的復發(fā)/難治性急性骨髓性白血?。ˋML）成人患者（約占患者總數(shù)的三分之一）。這些患者的基因突變需要被FDA批準的伴隨診斷確認。值得注意的是，這是美國FDA今年批準的第54款新藥，打破了FDA年度批準新藥數(shù)目的歷史紀錄。

?

?

AML是一種疾病進展迅速的血液癌癥，癌變細胞不斷的增殖和積累，會導致正常細胞的生成受阻，患者需要持續(xù)接受輸血。大約25-30%的AML患者在FLT3基因上攜帶突變，這些基因突變通常與侵襲性更強的腫瘤相關(guān)，患者癌癥復發(fā)的風險更大。據(jù)美國國家癌癥研究所（NCI）統(tǒng)計，在2018年大約有19520名新確診的AML患者，大約10670名AML患者會因此去世。

?

Xospata是安斯泰來公司開發(fā)的的FLT3酪氨酸激酶抑制劑，它能夠?qū)y帶FLT3-ITD基因變異和FLT3酪氨酸激酶蛋白域基因變異的FLT3產(chǎn)生抑制作用。這兩種常見的FLT3基因變異出現(xiàn)在大約三分之一的AML患者中。而且，Xospata還能夠在AML細胞系中抑制AXL受體的活性。FDA曾授予該藥物快速通道、孤兒藥和優(yōu)先審評資格。

?

Xospata的批準是基于該藥物在一項包含138名患者的臨床試驗中的表現(xiàn)。在這些確認攜帶FLT3基因突變的AML患者中，21%接受治療的患者達到完全緩解或者完全緩解加血液學部分恢復。在接受Xospata治療前，106名患者需要接受輸入血紅細胞或者血小板，接受藥物治療白血病后，這些患者中31%至少56天內(nèi)不再需要輸血。

?

“這一批準將為高危AML患者帶來一款高度有效且耐受性良好的治療選擇。這些患者在今天之前除了化療以外，沒有有針對性的治療方法?！痹撍幬锱R床試驗負責人，賓夕法尼亞大學血液學-腫瘤學教授Alexander Perl博士說。

?

我們祝賀這款新藥順利上市，為AML白血病患者造福。2018年還剩下一個月，而美國FDA批準的新藥數(shù)目已經(jīng)突破了歷史紀錄，在接下來的一個月里，這一新紀錄還可能被不斷打破。

?

2018年至今獲批新藥簡介

來源：藥明康德（侵刪）

?

厚樸方舟2012年進入海外醫(yī)療領(lǐng)域，總部位于北京，建立了由全球權(quán)威醫(yī)學專家組成的美日名醫(yī)集團，初個擁有日本政府官方頒發(fā)的海外醫(yī)療資格的企業(yè)。如果您有海外就醫(yī)的需要，請撥打免費熱線400-086-8008進行咨詢！

本文由厚樸方舟編譯，版權(quán)歸厚樸方舟所有，轉(zhuǎn)載或引用本網(wǎng)版權(quán)所有之內(nèi)容須注明"轉(zhuǎn)自厚樸方舟官網(wǎng)（wyaoyao.cn）"字樣，對不遵守本聲明或其他違法、惡意使用本網(wǎng)內(nèi)容者，本網(wǎng)保留追究其法律責任的權(quán)利。

上一篇：FDA批準勞拉替尼Lorbrena(Lorlatinib)治療非小細胞肺癌！ 下一篇：初款Lambert-Eaton肌無力綜合征新藥美國獲批上市