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美國白血病新靶向藥通過靶向基因變異殺死癌細胞

【本文為疾病百科知識，僅供閱讀】 2018-12-04 作者：厚樸方舟

白血病是血液系統(tǒng)的惡性腫瘤，也屬于兒童多發(fā)病，近年來因為室內裝修，以及環(huán)境，飲食等等問題，導致該病越來越高發(fā)，美國也是白血病高發(fā)國家，但是美國白血病治療預后也比較好，相對于中國，美國白血病藥物種類多達20多種，而中國只有幾種藥物。

近日，美國食品與藥物管理局（FDA）批準了一種靶向治療新藥，用于治療有FLT3基因變異的成人復發(fā)性或難治性急性髓細胞白血病。FDA官方網(wǎng)站顯示，該藥物名為Xospata，有效成分為gilteritinib。

對腫瘤細胞進行特異性識別

白血病是造血干細胞惡性克隆性疾病，也稱“血癌”，分為急性白血病和慢性白血病。急性白血病發(fā)病急，病程短，若不接受治療，患者平均生存期僅3個月左右，甚至可能在診斷數(shù)天后死亡。
美國白血病新藥

目前，對其主要的治療手段為化療和造血干細胞移植，但臨床效果顯示，患者長期生存率低——60歲以下適合治療的急性髓細胞白血病病人5年生存率僅約40%。眾多該病患者中，僅有少部分能夠幸運存活5年以上，治療觀察中還會時刻面臨著白血病復發(fā)的風險和化療耐藥的問題，患者本身承受著痛苦的疾病折磨，其整個家庭也籠罩在難見希望的陰霾中。

常規(guī)的化療藥物無法對腫瘤細胞進行精準的特異性識別，在殺死腫瘤細胞的同時，很多身體正常細胞也被無差別攻擊，可謂“殺敵一千、自損八百”。近年，隨著科學研究不斷進步，能準確識別腫瘤細胞的“精準打擊武器”——靶向藥物問世，為白血病在內的多種惡性腫瘤治療提供了新的思路。Xospata正是以FLT3基因變異為靶點的精準治療藥物。

現(xiàn)有技能方便檢測FLT3變異

有關研究提示，約25%—30%的成人急性髓細胞白血病存在FLT3基因變異。FLT3基因屬于Ⅲ型受體酪氨酸激酶家族成員，具有促進細胞增殖、抑制細胞凋亡的作用。存在FLT3基因變異的患者治效果果、預后往往不佳，即便常規(guī)治療病情得到緩解后，其復發(fā)的可能性也比較大。

在眾多基因變異中，人們發(fā)現(xiàn)FLT3基因變異后酪氨酸激酶活性增強，因此，針對抑制其活性的精準治療藥物，自然成為白血病治療的又一新靶向藥物。Xospata的治療作用正是抑制酪氨酸激酶活性，從而抑制白血病細胞增殖，讓部分患者獲得更好的效果。

美國白血病治療在世界處于領頭地位，其白血病5年生存率高達90%，中國和美國還有一定的差距，所以現(xiàn)在很多人選擇去美國治療白血病。

厚樸方舟2012年進入海外醫(yī)療領域，總部位于北京，建立了由全球權威醫(yī)學專家組成的美日名醫(yī)集團，初個擁有日本政府官方頒發(fā)的海外醫(yī)療資格的企業(yè)。如果您有海外就醫(yī)的需要，請撥打免費熱線400-086-8008進行咨詢！

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