【本文為疾病百科知識(shí)，僅供閱讀】 2018-12-27 作者：厚樸方舟
白血病的發(fā)病率呈現(xiàn)逐年上升的趨勢，而且多見于兒童和青少年，在美國該病的發(fā)病率也很高，但是
美國白血病的5年生存率也很高，美國在白血病的藥物研發(fā)方面，做的世界領(lǐng)頭，而較近美國權(quán)威部門批準(zhǔn)了一種稱為Blincyto（blinatumomab）的藥物，用于治療成人和患有B細(xì)胞前體急性淋巴細(xì)胞白血?。ˋLL）的患者，?
FDA腫瘤學(xué)中心主任理查德·帕茲杜爾醫(yī)學(xué)博士說：”這是FDA批準(zhǔn)的靠前種治療MRD陽性的藥物。“因?yàn)榛加蠱RD的患者更有可能復(fù)發(fā)，因此擁有可以消除甚至非常低量的殘余白血病細(xì)胞的治療可能有助于使癌癥更長時(shí)間地緩解。我們期待著進(jìn)一步用Blincyto治療后MRD能夠大大減少，我們正在進(jìn)行研究以評估Blincyto如何改善MRD患者的長期生存結(jié)果?！?/div>
B細(xì)胞前體ALL是一種快速發(fā)展的癌癥，其中骨髓產(chǎn)生過多的B細(xì)胞淋巴細(xì)胞，這是一種不成熟類型的白細(xì)胞。美國國家癌癥研究所估計(jì)，今年美國約有5,960人將被診斷為ALL，約有1470人將死于該病。
Blincyto通過將CD19蛋白附著于在某些免疫系統(tǒng)細(xì)胞上發(fā)現(xiàn)的白血病細(xì)胞和CD3蛋白而起作用。使免疫細(xì)胞接近白血病細(xì)胞允許免疫細(xì)胞更好地攻擊白血病細(xì)胞。 FDA于2014年12月初次批準(zhǔn)Blincyto，用于治療費(fèi)城染色體（Ph）陰性復(fù)發(fā)或難治性陽性B細(xì)胞前體ALL。該適應(yīng)癥的完全批準(zhǔn)于2017年7月獲得批準(zhǔn)，并且當(dāng)時(shí)該適應(yīng)癥也擴(kuò)大到包括費(fèi)城染色體陽性ALL患者。
Blincyto在MRD陽性ALL中的效果顯示在一項(xiàng)單臂臨床試驗(yàn)中，其中包括86名患者在靠前次或第二次完全緩解中，在其骨髓中的1,000個(gè)細(xì)胞中至少有1個(gè)患者可檢測到MRD。效力是基于在檢測中實(shí)現(xiàn)不可檢測的MRD，除了患者保持存活和緩解的時(shí)間長度（血液學(xué)不會(huì)復(fù)發(fā)生存期）之外，在一個(gè)周期的Blincyto治療后可以檢測10,000個(gè)細(xì)胞中的至少一個(gè)癌細(xì)胞）?？傮w而言，70名患者達(dá)不到MRD。超過一半的患者仍然活著并且緩解至少22.3個(gè)月。
Blincyto用于治療MRD陽性B細(xì)胞前體ALL的副作用與該藥物的其他用途中所見的副作用一致。常見的副作用包括感染（細(xì)菌和病原體未詳細(xì)說明），發(fā)熱（發(fā)熱），頭痛，輸液相關(guān)反應(yīng)，低水平的某些血細(xì)胞（中性粒細(xì)胞減少癥，貧血），發(fā)熱性中性粒細(xì)胞減少癥（嗜中性細(xì)胞減少癥和發(fā)熱）和血小板水平低（血小板減少癥）。
Blincyto攜帶盒裝警告，提醒患者和醫(yī)療保健專業(yè)人員，一些臨床試驗(yàn)參與者在靠前次治療開始時(shí)出現(xiàn)低血壓和呼吸困難（細(xì)胞因子釋放綜合征）問題，經(jīng)歷短時(shí)間思考困難（腦病）或在神經(jīng)系統(tǒng)中的其他副作用。 Blincyto的嚴(yán)重風(fēng)險(xiǎn)包括感染，對驅(qū)動(dòng)和使用機(jī)器的能力的影響，胰腺炎癥（胰腺炎）以及準(zhǔn)備和管理錯(cuò)誤 - 應(yīng)嚴(yán)格遵守準(zhǔn)備和管理說明。由于苯甲醇防腐劑，小兒患者存在嚴(yán)重不良反應(yīng)的風(fēng)險(xiǎn);因此，使用不含防腐劑的鹽水制備的藥物應(yīng)該用于重量小于22千克的患者。
Blincyto的這一新指示已通過加速審批途徑批準(zhǔn)，根據(jù)該途徑，F(xiàn)DA可批準(zhǔn)藥品適用于未滿足醫(yī)療需求的嚴(yán)重情況，并顯示某種藥物具有某些合理可能預(yù)測患者臨床益處的效果。隨機(jī)對照試驗(yàn)的進(jìn)一步研究需要證實(shí)，用Blincyto檢測不到MRD可改善ALL患者的生存期或無病生存期。
美國權(quán)威部門優(yōu)先審批了這一申請，并收錄到了孤兒藥的名單中，該名單提供了激勵(lì)措施以鼓勵(lì)開發(fā)罕見疾病藥物。
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