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美國(guó)看?。喝?罕見(jiàn)癌癥樹(shù)突狀腫瘤治療新藥獲批上市

【本文為疾病百科知識(shí)，僅供閱讀】 2019-01-14 作者：厚樸方舟

近日，美國(guó)FDA批準(zhǔn)新藥Elzonris(tagraxofusp-erzs，SL-401)用于治療2歲及以上母細(xì)胞性漿細(xì)胞樣樹(shù)突狀細(xì)胞腫瘤(BPDCN)患者，包括既往未接受治療(初治)和既往已接受治療(經(jīng)治)的BPDNC患者。

美國(guó)癌癥治療

圖片來(lái)源：FDA官網(wǎng)

值得一提的是，此次批準(zhǔn)，讓Elzonris成為獲批治療BPDCN型白血病的藥物，同時(shí)也是 獲得批準(zhǔn)的CD123靶向藥物。?Elzonris的上市是BPDCN患者臨床治療向前邁出的重要一步。

?關(guān)于BPDCN

BPDCN是一種皮膚起源，繼發(fā)累及骨髓導(dǎo)致白血病的少見(jiàn)疾病，臨床上呈現(xiàn)侵襲性，常以皮膚病損為早前癥狀，可同時(shí)累及骨髓、淋巴結(jié)、其他軟組織及中樞神經(jīng)系統(tǒng)等，60歲以上老年患者多見(jiàn)，男性多于女性（比例約3:1），預(yù)后差。

BPDCN的臨床特征與急性髓性白血病(AML)、非霍奇金淋巴瘤(NHL)、急性淋巴細(xì)胞白血病(ALL)、骨髓增生異常綜合癥相似，也有可能會(huì)被誤診這些疾病，如果一旦誤診那么患者很有可能失去更佳治療機(jī)會(huì)。

此前BPDCN的標(biāo)準(zhǔn)治療方法為高強(qiáng)度化療+骨髓移植，然而，很多BPDCN患者對(duì)強(qiáng)化治療不能耐受。Elzonris，給了患者更多選擇性。

?關(guān)于Elzonris

CD123在BPDCN和許多其他血液惡性腫瘤中表達(dá)，Elzonris是一種CD123導(dǎo)向的細(xì)胞毒素，專門(mén)針對(duì)CD123靶點(diǎn)設(shè)計(jì)，該藥由人IL-3與截短的白喉毒素(DT)進(jìn)行重組融合而成，IL-3結(jié)構(gòu)域能夠?qū)⒓?xì)胞毒性DT片段引導(dǎo)至表達(dá)CD123的腫瘤細(xì)胞。在被腫瘤細(xì)胞內(nèi)化后，Elzonris能夠不可逆地抑制蛋白質(zhì)合成并誘導(dǎo)靶細(xì)胞凋亡。

Elzonris的獲批，是基于在初治和經(jīng)治BPDCN患者中開(kāi)展的一項(xiàng)多中心、多隊(duì)列、開(kāi)放標(biāo)簽、單臂研究(STML-401-0114;NCT02113982)的數(shù)據(jù)。

第1隊(duì)列中，13例初治BPDCN患者接受了Elzonris標(biāo)簽劑量和時(shí)間表治療，7例(54%)實(shí)現(xiàn)完全緩解或臨床完全緩解(CR/CRc)，中位CR/CRc持續(xù)時(shí)間未達(dá)到(范圍：3.9個(gè)月-12.2個(gè)月)。

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第2隊(duì)列中，15例復(fù)發(fā)性或難治性BPDCN患者接受了Elzonris治療，1例實(shí)現(xiàn)完全緩解，1例實(shí)現(xiàn)臨床完全緩解。

?Elzonris首席研究員觀點(diǎn)

Elzonris臨床研究的首席研究員、哈佛醫(yī)學(xué)院和丹娜-法伯癌癥研究所助理教授Andrew Lane表示，“Elzonris代表著B(niǎo)PDCN治療從來(lái)沒(méi)有過(guò)的飛躍，這是一種迄今為止還沒(méi)有批準(zhǔn)治療方案的侵襲性惡性腫瘤。在臨床研究中，有許多患者接受Elzonris治療后經(jīng)歷了顯著的緩解，其中一部分患者在緩解后接受了干細(xì)胞移植。”

美國(guó)丹娜-法伯癌癥研究院

美國(guó)丹娜-法伯癌癥研究中心

▲圖注：美國(guó)丹娜-法伯癌癥研究院

美國(guó)丹娜-法伯癌癥研究院在國(guó)際上處于領(lǐng)頭地位，被《US News》評(píng)為兒童腫瘤治療全美排名前列醫(yī)院，2016-2017全美癌癥?？婆琶?strong style="margin: 0px; padding: 0px; max-width: 滿分; box-sizing: border-box !important; word-wrap: break-word !important;">前四。?

丹娜-法伯血液腫瘤治療中心優(yōu)勢(shì)

該中心因其專業(yè)診斷和治療各階段和類型的血液疾病而聞名世界。?

移植項(xiàng)目在血液和骨髓移植方面享有美譽(yù)，是細(xì)胞治療方法方法方法方法方法方法方法基金會(huì)授權(quán)的血液和骨髓移植中心；
基因檢測(cè)全面，更多靶向藥可供患者選擇；
與美國(guó)麻省總醫(yī)院、布列根婦女醫(yī)院平臺(tái)資源共享，可治療各階段、各類型的血液疾病，包括：急性淋巴細(xì)胞白血病、急性粒細(xì)胞性白血病、慢性淋巴細(xì)胞白血病、慢性粒細(xì)胞性白血病、毛細(xì)胞白血病、骨髓發(fā)育不良、淋巴母細(xì)胞性淋巴瘤、骨髓纖維變性等；
Joseph H. Antin，為美國(guó)血液和骨髓移植協(xié)會(huì)奠基人和主席；是干細(xì)胞移植及骨髓移植、再生障礙性貧血、陣發(fā)性夜間血紅蛋白尿等治療方面的權(quán)威專家；

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血液腫瘤治療中心——BPDCN中心

該中心是美國(guó)首批專注于BPDCN患者護(hù)理和研究的中心之一。
BPDCN中心將世界前沿的患者護(hù)理與前沿研究相結(jié)合，為罹患漿細(xì)胞漿樣樹(shù)突的患者提供高效、個(gè)性化治療選擇。
作為血液腫瘤治療中心的一部分，BPDCN中心由多學(xué)科專家組成，包括腫瘤內(nèi)科醫(yī)生，病理學(xué)家，皮膚科醫(yī)生和其他專家，致力于為患者提供優(yōu)質(zhì)護(hù)理。

Elzonris臨床研究的首席研究員、美國(guó)德克薩斯大學(xué)MD安德森癌癥中心副教授Naveen Pemmaraju也表示，“Elzonris的獲批，是BPDCN患者臨床治療向前邁出的重要一步。該藥的批準(zhǔn)將為BPDCN患者提供一種新的護(hù)理標(biāo)準(zhǔn)。”

?即將推向全球，讓更多BPDCN患者受益

在美國(guó)，Elzonris獲批之前，已被授予突破性藥物資格(BTD)、孤兒藥資格(ODD)。

在歐盟，Elzonris已被授予加速審批，預(yù)計(jì)將在2019年靠前季度獲得批準(zhǔn)。

目前，研究該藥的公司也正在評(píng)估Elzonris治療其他適應(yīng)癥，包括慢性骨髓單核細(xì)胞性白血病(CMML)、骨髓纖維化(MF)及其他適應(yīng)癥。

5?結(jié)語(yǔ)

每一款新藥的獲批對(duì)患者來(lái)說(shuō)都意味著“生”的希望，對(duì)于罕見(jiàn)病患者來(lái)說(shuō)更是如此。因此，任何時(shí)候都不要放棄，相信科學(xué)家們總有一日會(huì)將罕見(jiàn)病逐個(gè)攻破！

厚樸方舟將持續(xù)關(guān)注更多海外前沿醫(yī)療信息，幫助患者們及時(shí)獲取海外新藥物、新技能和新治療方法，為患者提供更多選擇和希望。

參考來(lái)源：

1.https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm629020.htm

2.https://www.dana-farber.org/bpdcn-center/research/

厚樸方舟2012年進(jìn)入海外醫(yī)療領(lǐng)域，總部位于北京，建立了由全球權(quán)威醫(yī)學(xué)專家組成的美日名醫(yī)集團(tuán)，初個(gè)擁有日本政府官方頒發(fā)的海外醫(yī)療資格的企業(yè)。如果您有海外就醫(yī)的需要，請(qǐng)撥打免費(fèi)熱線400-086-8008進(jìn)行咨詢！

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