每年診斷為癌癥的21,000名美國人中，約有三分之一患有AML，一種罕見且侵略性的血液和骨髓疾病。Dana-Farber癌癥研究所的Richard Stone，領(lǐng)導(dǎo)的靶向藥物已經(jīng)成為25年來新診斷的急性骨髓性白血病(AML)的初個(gè)新治療方法。該藥物midostaurin(Rydapt?)被美國食品和藥物管理局(FDA)批準(zhǔn)為化學(xué)治療方法，用于新診斷為AML的成年患者，該疾病的基因FLT3中攜帶突變。

“在RATIFY試驗(yàn)中看到的midostaurin加化療的總體生存優(yōu)勢(shì)對(duì)于新診斷的FLT3突變的AML患者來說具有顯著的改善，”Stone說?！艾F(xiàn)在有助于在這個(gè)高風(fēng)險(xiǎn)患者人群中建立新的護(hù)理標(biāo)準(zhǔn)。

Midostaurin對(duì)這組患者的好處在RATIFY試驗(yàn)中得到證實(shí)，該試驗(yàn)是由Stone領(lǐng)導(dǎo)的國際3期臨床試驗(yàn)，他Dana-Farber成人白血病計(jì)劃主任。該試驗(yàn)包括717例以前未經(jīng)治療的FLT3突變的AML患者，發(fā)現(xiàn)用midostaurin和化療治療的患者生活時(shí)間明顯更長，死亡風(fēng)險(xiǎn)比單獨(dú)使用化療的患者降低23%。

FLT3是一種在增加某些血細(xì)胞數(shù)量方面起作用的細(xì)胞表面的蛋白質(zhì)。與其他形式的AML相比，F(xiàn)LT3基因突變可導(dǎo)致疾病進(jìn)展更快，復(fù)發(fā)率更高，生存率更低。在獲得midostaurin的批準(zhǔn)之前，AML的治療方式25年以上相對(duì)不變。

在試驗(yàn)中，接受midostaurin加化療的患者較常見的副作用包括低白細(xì)胞計(jì)數(shù)，惡心，疼痛或潰瘍，嘔吐，頭痛，瘀傷，肌肉骨骼疼痛，鼻出血，器械相關(guān)感染，血糖升高和上呼吸道感染。

美國丹娜-法伯癌癥研究院成立于1947年，是美國哈佛大學(xué)醫(yī)學(xué)院的癌癥?？聘綄籴t(yī)院，美國聯(lián)邦丹娜-法伯癌癥研究院政府指定的綜合性癌癥治療中心，產(chǎn)生了1位諾貝爾醫(yī)學(xué)獎(jiǎng)獲得者。自成立以來一直致力于為癌癥患者提供專業(yè)、高效的醫(yī)療服務(wù)，同時(shí)通過前沿權(quán)威研究提高對(duì)癌癥及相關(guān)疾病的認(rèn)識(shí)、診斷、治療及預(yù)防等。

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