武田法規(guī)事務副總裁Melody Brown表示："美國和歐洲的監(jiān)管部門都認定，ixazomib 的申請符合加快審理的條件，這強調(diào)了新治療選擇對復發(fā)/難治多發(fā)性骨髓瘤患者的重要性，我們對此感到鼓舞。我們的ixazomib 研究項目旨在評估口服蛋白酶體抑制劑持續(xù)治療能否改善多發(fā)性骨髓瘤患者的轉(zhuǎn)歸。多發(fā)性骨髓瘤有巨大的、未獲滿足的醫(yī)療需求，我們期待著與監(jiān)管部門合作將ixazomib帶給患者。"

如果某種治療嚴重疾病的藥物獲批后有望改善不受威脅性和有效性，并顯著優(yōu)于現(xiàn)有治療藥物，F(xiàn)DA有可能將其列入優(yōu)先評審，這包括在評估申請材料時給予加快審理。ixazomib近期列入歐洲藥品管理局(EMA)人用藥品委員會(CHMP)的加速評估。

ixazomib 的NDA申請主要基于TOURMALINE-MM1試驗的初次預設(shè)中期分析結(jié)果。該項樞紐性、國際性、隨機、雙盲、安慰劑對照3期臨床試驗納入722例患者，旨在評估ixazomib聯(lián)合來那度胺和地塞米松在復發(fā)/難治多發(fā)性骨髓瘤成人患者中是否優(yōu)于安慰劑聯(lián)合來那度胺和地塞米松。本試驗中，患者接受持續(xù)治療，直至疾病進展，并將評估遠期轉(zhuǎn)歸。 (生物谷Bioon.com)

關(guān)于多發(fā)性骨髓瘤

多發(fā)性骨髓瘤是一種漿細胞癌，見于骨髓。多發(fā)性骨髓瘤中，一組漿細胞(或骨髓瘤細胞)轉(zhuǎn)化為癌細胞并增生，使?jié){細胞的數(shù)目高于正常水平。由于漿細胞在體內(nèi)廣泛游走，有可能累及體內(nèi)多數(shù)骨骼，可能導致壓縮性骨折、骨溶解性病灶和相關(guān)疼痛。多發(fā)性骨髓瘤可導致若干嚴重健康問題，累及骨骼、免疫系統(tǒng)、腎臟和個體的紅細胞計數(shù)，部分較常見癥狀包括骨骼疼痛和疲乏，疲乏是貧血的癥狀。多發(fā)性骨髓瘤屬罕見癌癥，每年新發(fā)病例在美國約為20，000人、全球約為114，000人。

關(guān)于 ixazomib

ixazomib (MLN9708)是一種研究中的口服蛋白酶體抑制劑，正在研究用于多發(fā)性骨髓瘤、全身性輕鏈(AL)淀粉樣變和其他惡性腫瘤。2011年，ixazomib在美國和歐洲被認定為用于多發(fā)性骨髓瘤的孤兒藥，2012年，在美國和歐洲被認定為用于AL淀粉樣變的孤兒藥。2014年，ixazomib被美國FDA認定為用于復發(fā)或難治AL淀粉樣變的突破性治療藥物。它還是前列種進入3期臨床試驗的口服蛋白酶體抑制劑。

ixazomib 臨床開發(fā)項目進一步鞏固了武田為全球多發(fā)性骨髓瘤患者和治療這些患者的醫(yī)療衛(wèi)生專業(yè)人士開發(fā)創(chuàng)新治療藥物的不懈承諾。5項全球性3期試驗正在進行中：

" TOURMALINE-MM1研究ixazomib 聯(lián)合來那度胺和地塞米松與安慰劑對照用于復發(fā)和/或難治多發(fā)性骨髓瘤

" TOURMALINE-MM2研究ixazomib聯(lián)合來那度胺和地塞米松與安慰劑對照用于新診斷的多發(fā)性骨髓瘤患者

" TOURMALINE-MM3研究ixazomib與安慰劑對照用于新診斷的多發(fā)性骨髓瘤患者在誘導治療和自體干細胞移植(ASCT)后的維持治療

" TOURMALINE-MM4研究ixazomib與安慰劑對照用于尚未接受ASCT的新診斷的多發(fā)性骨髓瘤患者的維持治療

" TOURMALINE-AL1研究ixazomib聯(lián)合地塞米松與醫(yī)師選用的治療方案對照用于復發(fā)或難治AL淀粉樣變

有關(guān)進行中的3期研究的進一步信息，請訪問www.clinicaltrials.gov。

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