武田法規(guī)事務(wù)副總裁Melody Brown表示："美國(guó)和歐洲的監(jiān)管部門都認(rèn)定，ixazomib 的申請(qǐng)符合加快審理的條件，這強(qiáng)調(diào)了新治療選擇對(duì)復(fù)發(fā)/難治多發(fā)性骨髓瘤患者的重要性，我們對(duì)此感到鼓舞。我們的ixazomib 研究項(xiàng)目旨在評(píng)估口服蛋白酶體抑制劑持續(xù)治療能否改善多發(fā)性骨髓瘤患者的轉(zhuǎn)歸。多發(fā)性骨髓瘤有巨大的、未獲滿足的醫(yī)療需求，我們期待著與監(jiān)管部門合作將ixazomib帶給患者。"

如果某種治療嚴(yán)重疾病的藥物獲批后有望改善不受威脅性和有效性，并顯著優(yōu)于現(xiàn)有治療藥物，F(xiàn)DA有可能將其列入優(yōu)先評(píng)審，這包括在評(píng)估申請(qǐng)材料時(shí)給予加快審理。ixazomib近期列入歐洲藥品管理局(EMA)人用藥品委員會(huì)(CHMP)的加速評(píng)估。

ixazomib 的NDA申請(qǐng)主要基于TOURMALINE-MM1試驗(yàn)的初次預(yù)設(shè)中期分析結(jié)果。該項(xiàng)樞紐性、國(guó)際性、隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照3期臨床試驗(yàn)納入722例患者，旨在評(píng)估ixazomib聯(lián)合來(lái)那度胺和地塞米松在復(fù)發(fā)/難治多發(fā)性骨髓瘤成人患者中是否優(yōu)于安慰劑聯(lián)合來(lái)那度胺和地塞米松。本試驗(yàn)中，患者接受持續(xù)治療，直至疾病進(jìn)展，并將評(píng)估遠(yuǎn)期轉(zhuǎn)歸。 (生物谷Bioon.com)

關(guān)于多發(fā)性骨髓瘤

多發(fā)性骨髓瘤是一種漿細(xì)胞癌，見(jiàn)于骨髓。多發(fā)性骨髓瘤中，一組漿細(xì)胞(或骨髓瘤細(xì)胞)轉(zhuǎn)化為癌細(xì)胞并增生，使?jié){細(xì)胞的數(shù)目高于正常水平。由于漿細(xì)胞在體內(nèi)廣泛游走，有可能累及體內(nèi)多數(shù)骨骼，可能導(dǎo)致壓縮性骨折、骨溶解性病灶和相關(guān)疼痛。多發(fā)性骨髓瘤可導(dǎo)致若干嚴(yán)重健康問(wèn)題，累及骨骼、免疫系統(tǒng)、腎臟和個(gè)體的紅細(xì)胞計(jì)數(shù)，部分較常見(jiàn)癥狀包括骨骼疼痛和疲乏，疲乏是貧血的癥狀。多發(fā)性骨髓瘤屬罕見(jiàn)癌癥，每年新發(fā)病例在美國(guó)約為20，000人、全球約為114，000人。

關(guān)于 ixazomib

ixazomib (MLN9708)是一種研究中的口服蛋白酶體抑制劑，正在研究用于多發(fā)性骨髓瘤、全身性輕鏈(AL)淀粉樣變和其他惡性腫瘤。2011年，ixazomib在美國(guó)和歐洲被認(rèn)定為用于多發(fā)性骨髓瘤的孤兒藥，2012年，在美國(guó)和歐洲被認(rèn)定為用于AL淀粉樣變的孤兒藥。2014年，ixazomib被美國(guó)FDA認(rèn)定為用于復(fù)發(fā)或難治AL淀粉樣變的突破性治療藥物。它還是前列種進(jìn)入3期臨床試驗(yàn)的口服蛋白酶體抑制劑。

ixazomib 臨床開(kāi)發(fā)項(xiàng)目進(jìn)一步鞏固了武田為全球多發(fā)性骨髓瘤患者和治療這些患者的醫(yī)療衛(wèi)生專業(yè)人士開(kāi)發(fā)創(chuàng)新治療藥物的不懈承諾。5項(xiàng)全球性3期試驗(yàn)正在進(jìn)行中：

" TOURMALINE-MM1研究ixazomib 聯(lián)合來(lái)那度胺和地塞米松與安慰劑對(duì)照用于復(fù)發(fā)和/或難治多發(fā)性骨髓瘤

" TOURMALINE-MM2研究ixazomib聯(lián)合來(lái)那度胺和地塞米松與安慰劑對(duì)照用于新診斷的多發(fā)性骨髓瘤患者

" TOURMALINE-MM3研究ixazomib與安慰劑對(duì)照用于新診斷的多發(fā)性骨髓瘤患者在誘導(dǎo)治療和自體干細(xì)胞移植(ASCT)后的維持治療

" TOURMALINE-MM4研究ixazomib與安慰劑對(duì)照用于尚未接受ASCT的新診斷的多發(fā)性骨髓瘤患者的維持治療

" TOURMALINE-AL1研究ixazomib聯(lián)合地塞米松與醫(yī)師選用的治療方案對(duì)照用于復(fù)發(fā)或難治AL淀粉樣變

有關(guān)進(jìn)行中的3期研究的進(jìn)一步信息，請(qǐng)?jiān)L問(wèn)www.clinicaltrials.gov。

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