美國食品和藥物管理局(FDA)批準(zhǔn)了Xuriden (尿苷三乙酸酯)用于治療遺傳性乳清酸尿癥，這是一種非常罕見的，全球僅有約20例報(bào)道的遺傳性代謝疾病。

遺傳性乳清酸尿癥是一種隱形遺傳疾病，是由于一種酶的缺陷或缺失導(dǎo)致病人體內(nèi)無法合成鳥苷——一個(gè)核糖核酸的必要組成部分。該疾病的癥狀包括異常血相(貧血、白細(xì)胞減少、中性粒細(xì)胞減少)、由在尿道形成乳清酸晶體導(dǎo)致的尿道梗阻、生長不良和發(fā)育延緩。

“今天(FDA)的批準(zhǔn)和授予兒科罕見病的優(yōu)先審批批條突出了美國食品和藥物管理局對(duì)罕見病患者的承諾，”美國食品和藥物管理局審評(píng)中心藥物評(píng)審(III)辦公室副主任Amy G. Egan博士講到，“在Xuriden被批準(zhǔn)之前，這個(gè)罕見病的病人沒有可選擇的已批準(zhǔn)的治療方法”。

美國食品和藥物管理局授予Xuriden孤兒藥資格。孤兒藥資格認(rèn)定項(xiàng)目提供包括臨床試驗(yàn)的稅收抵免、使用費(fèi)減免和市場獨(dú)占資格的優(yōu)惠政策，以促進(jìn)罕見病藥物的開發(fā)。在這以前Xuriden被授予優(yōu)先審評(píng)資格--優(yōu)先審評(píng)是給治療嚴(yán)重疾病或可能導(dǎo)致醫(yī)療重大突破狀況的藥物提供快速審評(píng)通道。Xuriden的制造商被授予罕見兒童病的快速審評(píng)批條，此批條用來鼓勵(lì)開發(fā)預(yù)防和治療罕見兒童疾病的化學(xué)和生物藥。

Xuriden是一種口服藥，用來替代鳥苷。被批準(zhǔn)的Xuriden口服顆?？梢院褪澄?，牛奶或嬰兒奶粉混服，每天只需服藥一次。

通過一項(xiàng)單臂6周，開放標(biāo)簽，并延伸觀察至6個(gè)月的臨床試驗(yàn)對(duì)Xuriden的不受威脅性和效果進(jìn)行了評(píng)估。該試驗(yàn)的受試者包括四個(gè)遺傳性乳清酸尿癥患者(年紀(jì)3-19歲)。臨床試驗(yàn)過程中對(duì)病人預(yù)設(shè)的血液參數(shù)的變化進(jìn)行了評(píng)估，在分別服藥Xuriden6周和6個(gè)月后,所有四例患者的血液參數(shù)穩(wěn)定。已發(fā)表文獻(xiàn)中，鳥苷替代治療方法病例的數(shù)據(jù)進(jìn)一步支持了其不受威脅性和效果。

在接受Xuriden治療長達(dá)9個(gè)月的患者中沒有發(fā)現(xiàn)副作用。

Xuriden由位于馬里蘭州蓋瑟斯堡的Wellstat Therapeutics Corporation公司上市銷售。

厚樸方舟2012年進(jìn)入海外醫(yī)療領(lǐng)域，總部位于北京，建立了由全球權(quán)威醫(yī)學(xué)專家組成的美日名醫(yī)集團(tuán)，初個(gè)擁有日本政府官方頒發(fā)的海外醫(yī)療資格的企業(yè)。如果您有海外就醫(yī)的需要，請(qǐng)撥打免費(fèi)熱線400-086-8008進(jìn)行咨詢！

本文由厚樸方舟編譯，版權(quán)歸厚樸方舟所有，轉(zhuǎn)載或引用本網(wǎng)版權(quán)所有之內(nèi)容須注明"轉(zhuǎn)自厚樸方舟官網(wǎng)（wyaoyao.cn）"字樣，對(duì)不遵守本聲明或其他違法、惡意使用本網(wǎng)內(nèi)容者，本網(wǎng)保留追究其法律責(zé)任的權(quán)利。

上一篇：武田骨髓瘤新藥ixazomib列入美國FDA優(yōu)先評(píng)審 下一篇：FDA批準(zhǔn)Varubi用于化療引起惡心嘔吐的治療