美國食品和藥物管理局(FDA)批準了Xuriden (尿苷三乙酸酯)用于治療遺傳性乳清酸尿癥，這是一種非常罕見的，全球僅有約20例報道的遺傳性代謝疾病。

遺傳性乳清酸尿癥是一種隱形遺傳疾病，是由于一種酶的缺陷或缺失導(dǎo)致病人體內(nèi)無法合成鳥苷——一個核糖核酸的必要組成部分。該疾病的癥狀包括異常血相(貧血、白細胞減少、中性粒細胞減少)、由在尿道形成乳清酸晶體導(dǎo)致的尿道梗阻、生長不良和發(fā)育延緩。

“今天(FDA)的批準和授予兒科罕見病的優(yōu)先審批批條突出了美國食品和藥物管理局對罕見病患者的承諾，”美國食品和藥物管理局審評中心藥物評審(III)辦公室副主任Amy G. Egan博士講到，“在Xuriden被批準之前，這個罕見病的病人沒有可選擇的已批準的治療方法”。

美國食品和藥物管理局授予Xuriden孤兒藥資格。孤兒藥資格認定項目提供包括臨床試驗的稅收抵免、使用費減免和市場獨占資格的優(yōu)惠政策，以促進罕見病藥物的開發(fā)。在這以前Xuriden被授予優(yōu)先審評資格--優(yōu)先審評是給治療嚴重疾病或可能導(dǎo)致醫(yī)療重大突破狀況的藥物提供快速審評通道。Xuriden的制造商被授予罕見兒童病的快速審評批條，此批條用來鼓勵開發(fā)預(yù)防和治療罕見兒童疾病的化學(xué)和生物藥。

Xuriden是一種口服藥，用來替代鳥苷。被批準的Xuriden口服顆粒可以和食物，牛奶或嬰兒奶粉混服，每天只需服藥一次。

通過一項單臂6周，開放標簽，并延伸觀察至6個月的臨床試驗對Xuriden的不受威脅性和效果進行了評估。該試驗的受試者包括四個遺傳性乳清酸尿癥患者(年紀3-19歲)。臨床試驗過程中對病人預(yù)設(shè)的血液參數(shù)的變化進行了評估，在分別服藥Xuriden6周和6個月后,所有四例患者的血液參數(shù)穩(wěn)定。已發(fā)表文獻中，鳥苷替代治療方法病例的數(shù)據(jù)進一步支持了其不受威脅性和效果。

在接受Xuriden治療長達9個月的患者中沒有發(fā)現(xiàn)副作用。

Xuriden由位于馬里蘭州蓋瑟斯堡的Wellstat Therapeutics Corporation公司上市銷售。

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