眾所周知，胃癌(Gastric Cancer)是全球較常見的惡性腫瘤之一。根據(jù)WHO提供的數(shù)據(jù)：全球有超過(guò)150萬(wàn)的胃癌患者，其死亡率在全球癌癥死亡中排名第三。

雖然胃癌是一種高發(fā)性疾病，近日據(jù)出國(guó)看病服務(wù)機(jī)構(gòu)厚樸方舟消息，美國(guó)FDA給予一個(gè)治療胃癌的藥物“孤兒藥”稱號(hào)。所謂“孤兒藥”，是指用于預(yù)防、治療、診斷罕見病的藥品，由于罕見病患病人群少、市場(chǎng)需求少、研發(fā)成本高，很少被研發(fā)企業(yè)關(guān)注的藥物。美國(guó)FDA規(guī)定，患病人數(shù)少于20萬(wàn)人就符合罕見病的定義，治療該類疾病的藥物就可被授予 “孤兒藥”稱號(hào)。

這款治療胃癌的藥物原來(lái)是一種“單抗”

這款藥物為何能獲得FDA“孤兒藥”稱號(hào)呢?原來(lái)科學(xué)家通過(guò)研究發(fā)現(xiàn)：胃癌是一種異質(zhì)性非常強(qiáng)的腫瘤，由無(wú)數(shù)的遺傳和分子亞型構(gòu)成，因此同樣是“胃癌”患者，但可能是患有不同亞型，因此在用藥策略上也有所差異。

被美國(guó)FDA授予“孤兒藥”稱號(hào)的這款胃癌藥物叫做“FPA144”，是由美國(guó)Five Prime Therapeutics公司(Nasdaq:FPRX)生產(chǎn)，它是一種人源化單克隆抗體，能夠阻斷通過(guò)成纖維細(xì)胞生長(zhǎng)因子受體2b(FGFR2b)的信號(hào)。

FPA144殺死腫瘤細(xì)胞機(jī)制的示意圖

全球因FGFR2b過(guò)度表達(dá)導(dǎo)致的胃癌占全部胃癌人群的5%，即全球每年約有8萬(wàn)余名患者是需要這種產(chǎn)品的。通俗的說(shuō)，就是這款藥物不是針對(duì)所有胃癌患者，只能作用于胃癌患者中的8萬(wàn)患者，故它可以被FDA授予“孤兒藥”稱號(hào)。

這款“單抗”藥物的作用機(jī)理

一方面，F(xiàn)GFR2作為人成纖維細(xì)胞生長(zhǎng)因子受體酪氨酸激酶受體家族成員之一，是進(jìn)展期胃癌侵襲特性的基礎(chǔ)，與胃癌的病理類型、臨床分期、淋巴結(jié)及遠(yuǎn)處轉(zhuǎn)移密切相關(guān);另一方面，過(guò)往試驗(yàn)已經(jīng)證明，對(duì)FGFR2的單克隆抗體對(duì)FGFR2高表達(dá)或活化的胃癌細(xì)胞具有明顯的抑制作用。

如圖所示，F(xiàn)PA144阻止腫瘤生長(zhǎng)表現(xiàn)為兩個(gè)不同的機(jī)制：首先，它能夠特異性結(jié)合FGFR2b片段，防止某些纖維母細(xì)胞生長(zhǎng)因子的結(jié)合使得腫瘤生長(zhǎng);其次，它已經(jīng)糖基工程化，通過(guò)補(bǔ)充自然殺傷細(xì)胞(NK cells)以增強(qiáng)抗體依賴的細(xì)胞介導(dǎo)的細(xì)胞毒性作用(ADCC)。

獲得FDA“孤兒藥”認(rèn)定的好處

“孤兒藥認(rèn)定”全稱是：Orphan Drug Designation，截止到2015年12月1日，大約有3580個(gè)藥物獲得FDA“孤兒藥”認(rèn)定，500個(gè)孤兒藥已經(jīng)批準(zhǔn)上市?！肮聝核幷J(rèn)定”的好處有：不同于傳統(tǒng)專利市場(chǎng)獨(dú)占，“孤兒藥”擁有7年研發(fā)市場(chǎng)獨(dú)占，稅務(wù)扣除標(biāo)準(zhǔn)減半，給予額外補(bǔ)助金，可上市申請(qǐng)快速通道，取消PDUFA申請(qǐng)費(fèi)等等。

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