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美國看病- 肌萎縮癥藥物獲FDA破格批準
【本文為疾病百科知識,僅供閱讀】 2016-11-01 作者:厚樸方舟
肌肉萎縮癥藥物的初步批準已被聯邦監(jiān)管機構準許。批準引發(fā)來自病人和推動這個基本上未經證實藥物的醫(yī)生們的熱烈肯定。
據出國看病服務機構厚樸方舟了解,在FDA批準近五個月后,一個外部顧問小組對藥物提出異議,說沒有一點證據表明該藥物是有幫助的。但監(jiān)管機構面臨來自病人家屬,政治家們和醫(yī)生的公眾反擊。FDA批準的Sarepta公司的Exondys 51適用于一種罕見的杜氏肌營養(yǎng)不良癥,一種影響男孩的致命遺傳疾病。這是FDA前列次批準用于退行性狀況,該病會導致肌肉無力,運動喪失和較終死亡。
該審批是基于一家公司對12個男孩的研究。該機構正要求Sarepta公司進行一個更大的研究檢測Exondys 51結果是否對患者活動和功能有改善。如果這項研究不能顯示該藥物幫助,FDA說可以撤回審批。
據美國國家衛(wèi)生研究院說:杜氏肌營養(yǎng)不良癥是一種罕見的疾病,全球約每3600個男孩中就有1個,通常在25歲致人死亡。新的藥物靶點影響約13%左右杜氏肌營養(yǎng)不良癥患者的基因突變。以前美國沒有批準過藥物來對抗疾病,盡管類固醇藥物被用于減緩肌肉力量損失。
倡導者Pat Furlong因此病失去了兩個兒子,稱此舉是“一個非凡的勝利?!?/p>
“我認為這顯示了FDA,公司和病人的協(xié)同努力,可以共同朝著一個目標,改善病人的生活,”Furlong說。他是“肌肉萎縮癥家長項目”的創(chuàng)始人和總裁,是一個非營利組織,幫助資助旅行和其他與研究相關的費用。
FDA以加速批準程序審批Sarepta的藥物,保留藥物顯示有前途的早期結果還沒有得到證實。藥物作用于一種叫做肌營養(yǎng)不良蛋白的蛋白質,在肌肉纖維的生長過程中發(fā)揮作用。12個病人研究顯示抗肌萎縮蛋白增加,FDA在其聲明表示。
“雖基于初始數據加速批準使這種藥物用于病人,但是我們熱切期待通過驗證性臨床試驗學習更多關于這種藥物的功效,“FDA藥物中心主任Janet Woodcock博士說。
FDA工作人員說在4月的一次公開會議上說他們堅決鼓勵Sarepta公司進行更大、更全面的研究,其藥物與隨機選擇的接受安慰劑的對照組患者——被認為是研究設計的黃金標準。
外部專家小組在會議上投票7:3指出此藥物并沒有顯示出治療這種疾病的有效性。FDA并不沒有遵循其顧問專家小組的意見,雖然經常是接受建議的。
華爾街分析師稱審批決定奇怪和令人驚訝和困惑?!拜^終,在我們看來,FDA屈服于來自病人倡導者和要求不受威脅、有效的可用藥物的其他人的外部壓力“Leerink Swann的分析師Joseph Schwartz在一份致投資者的注意事項中說。
Sarepta公司股價跳漲逾90%。該公司總部位于馬薩諸塞州的劍橋市。
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