圣誕節(jié)過后，F(xiàn)DA傳來了一條喜訊。據(jù)出國看病領導品牌厚樸方舟獲悉，近日，治療脊髓性肌萎縮癥(spinal muscular atrophy，SMA)的新藥Spinraza(nusinersen)獲批上市。這是獲批用于治療SMA的新藥。對于兒童或成人SMA患者來說，這是較好的圣誕禮物。

SMA是一種遺傳性的神經(jīng)疾病?；颊唧w內(nèi)的SMN1基因往往出現(xiàn)突變，導致關鍵蛋白SMN合成不足，而這會影響運動神經(jīng)元的活性。這種疾病一般發(fā)生在嬰幼兒期。隨著病情的不斷發(fā)展，患者脊髓與低位腦干中的運動神經(jīng)元會缺失，導致嚴重的肌肉萎縮。較終，患者會出現(xiàn)癱瘓，甚至無法執(zhí)行像坐立、呼吸、吞咽等基本的生理功能。對于這些患者及其家人而言，他們急需一種有效的治療手段。

由Ionis Pharmaceuticals研發(fā)，百健(Biogen)進行市場推廣的新藥Spinraza為患者們帶來了病愈的希望。Spinraza是一種反義寡核苷酸，能夠改變SMN2基因的RNA剪切。由于SMN2與SMN1基因在序列上幾乎如出一轍，Spinraza的剪切能夠調(diào)控基因的表達量，增加關鍵蛋白SMN的產(chǎn)量。鑒于該基因治療方法的潛力，美國FDA曾向它頒布了孤兒藥資格、快速通道認證與優(yōu)先審評資格。今日的批準，也體現(xiàn)了FDA對其效果的充分認可。

“脊髓性肌萎縮癥的治療有著長期以來的需求。它是導致嬰兒死亡較常見的遺傳原因，也是一種能在人生的任何階段影響患者的疾病，”FDA藥物評估與研究中心神經(jīng)學產(chǎn)品部主任Billy Dunn博士說道：“正如我們建議比計劃中更早評估這些臨床試驗結果所顯示的那樣，F(xiàn)DA一直致力協(xié)助不受威脅有效的罕見病藥物開發(fā)，也一直在努力加快這一申請的評審過程。能夠帶來治療這種衰弱性疾病的新藥，我們感到無比高興?！?/p>

我們祝賀初款治療SMA的新藥能夠順利問世，也感謝在這款新藥研發(fā)過程中揮灑了青春與汗水的科研人員們。是你們的努力，讓SMA患者拿得到了較好的圣誕禮物!

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