美國(guó)食品和藥物管理局批準(zhǔn)了Spinraza（nusinersen），這是批準(zhǔn)用于治療脊髓性肌萎縮（SMA）的兒童和成人的前列種藥物，這是一種罕見(jiàn)且常致命的遺傳疾病，影響肌肉力量和運(yùn)動(dòng)。Spinraza是向脊髓周?chē)后w注射的。
“長(zhǎng)期以來(lái)一直需要治療脊髓性肌肉萎縮，嬰兒死亡的較常見(jiàn)的遺傳原因，以及可能在任何生命階段影響人類(lèi)的疾病，”Billy Dunn博士說(shuō)， FDA藥物評(píng)估和研究中心的神經(jīng)病學(xué)產(chǎn)品部門(mén)?！罢缥覀儗?duì)贊助商提出的比計(jì)劃早期分析研究結(jié)果的建議所示，F(xiàn)DA致力于協(xié)助開(kāi)發(fā)和批準(zhǔn)不受威脅有效的罕見(jiàn)疾病藥物，我們努力快速審查這一應(yīng)用; 我們不能更樂(lè)意為這種衰弱性疾病初次批準(zhǔn)治療?！?br /> ?
SMA是一種遺傳性疾病，由于運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元的運(yùn)動(dòng)喪失而導(dǎo)致肌肉疲勞和肌肉疲勞。發(fā)病年齡，癥狀和進(jìn)展速度有廣泛的變異性。Spinraza被批準(zhǔn)用于脊髓性肌萎縮患者的范圍??。


?
FDA在發(fā)展過(guò)程中與贊助商密切合作，協(xié)助設(shè)計(jì)和實(shí)施該批準(zhǔn)所基于的分析。在臨床試驗(yàn)中，121例嬰兒發(fā)病SMA患者在6個(gè)月齡時(shí)診斷出并且在前列次服藥時(shí)不到7個(gè)月大時(shí)，已經(jīng)證明了Spinraza的效果。隨機(jī)接受患者接受Spinraza注射進(jìn)入脊髓周?chē)牧黧w，或進(jìn)行模擬程序，而無(wú)需注射藥物（皮膚刺痛）。與接受過(guò)模擬程序的患者相比，接受Spinraza的患者數(shù)量翻了兩番。試驗(yàn)評(píng)估了電機(jī)里程碑改善的患者的比例，如頭部控制，坐姿，仰臥位，滾動(dòng)，爬行，站立和行走的能力。
?
FDA要求保薦人進(jìn)行中期分析，以盡早評(píng)估研究結(jié)果; 121名患者中有82人有資格進(jìn)行此項(xiàng)分析。用Spinraza治療的患者中，40％的患者在研究中確定了運(yùn)動(dòng)里程碑的改善，而對(duì)照組患者中沒(méi)有。
?
在前列次給藥時(shí)，在30天至15歲的有癥狀的患者中進(jìn)行額外的開(kāi)放標(biāo)簽的不受控制的臨床研究，在前列次給藥時(shí)在8天至42天的年齡范圍內(nèi)的癥狀前患者。這些研究缺乏對(duì)照組，因此比對(duì)照研究更難解讀，但研究結(jié)果普遍支持嬰幼兒發(fā)病患者對(duì)照臨床試驗(yàn)中所顯示的臨床效果。
?
在Spinraza臨床試驗(yàn)參與者中發(fā)現(xiàn)的較常見(jiàn)的副作用是上呼吸道感染，呼吸道感染和便秘。警告和注意事項(xiàng)包括低血小板計(jì)數(shù)和對(duì)腎臟的毒性（腎毒性）。在動(dòng)物研究中觀察到神經(jīng)系統(tǒng)的毒性（神經(jīng)毒性）。
?
FDA批準(zhǔn)該應(yīng)用程序快速指定和優(yōu)先審查。這種藥物也得到了孤兒藥物的指定，它提供了協(xié)助和鼓勵(lì)開(kāi)發(fā)稀有疾病藥物的激勵(lì)措施。
?
贊助商正在根據(jù)旨在鼓勵(lì)開(kāi)發(fā)用于預(yù)防和治療罕見(jiàn)兒科疾病的新藥和生物制劑的計(jì)劃，收到罕見(jiàn)的兒科疾病優(yōu)先審查憑證。贊助商可以在稍后的日子兌換優(yōu)惠券，以便對(duì)不同產(chǎn)品的后續(xù)營(yíng)銷(xiāo)申請(qǐng)進(jìn)行優(yōu)先審查。這是FDA自方案開(kāi)始以來(lái)發(fā)布的第八個(gè)罕見(jiàn)的兒科疾病優(yōu)先權(quán)審查憑證。
?
Spinraza由馬薩諸塞州劍橋的Biogen銷(xiāo)售，由加利福尼亞州卡爾斯巴德的Ionis Pharmaceuticals開(kāi)發(fā)。

厚樸方舟2012年進(jìn)入海外醫(yī)療領(lǐng)域，總部位于北京，建立了由全球權(quán)威醫(yī)學(xué)專(zhuān)家組成的美日名醫(yī)集團(tuán)，初個(gè)擁有日本政府官方頒發(fā)的海外醫(yī)療資格的企業(yè)。如果您有海外就醫(yī)的需要，請(qǐng)撥打免費(fèi)熱線400-086-8008進(jìn)行咨詢！

本文由厚樸方舟編譯，版權(quán)歸厚樸方舟所有，轉(zhuǎn)載或引用本網(wǎng)版權(quán)所有之內(nèi)容須注明"轉(zhuǎn)自厚樸方舟官網(wǎng)（wyaoyao.cn）"字樣，對(duì)不遵守本聲明或其他違法、惡意使用本網(wǎng)內(nèi)容者，本網(wǎng)保留追究其法律責(zé)任的權(quán)利。

上一篇：美國(guó)看?。好绹?guó)垂體瘤藥 下一篇：美國(guó)看病：美國(guó)軟組織肉瘤新藥-Lartruvo（olaratumab）