兒童癲癇也被稱為嬰兒嚴(yán)重集鎮(zhèn)亂癲癇，是一種罕見的癲癇綜合癥，并且也難以治療。目前并沒有找到病因，推測(cè)主要是因?yàn)榛蜻z傳導(dǎo)致的。兒童癲癇的主要表現(xiàn)很明顯，就是頻繁痙攣。治療方式可以選擇手術(shù)治療或者神經(jīng)調(diào)控等方式，不知道明確病因的可以選擇藥物治療。兒童癲癇對(duì)小孩發(fā)育和智力方面都有很大的影響，今天小編來給大家介紹一下美國(guó)FDA剛剛批準(zhǔn)的兒童癲癇新藥——Diacomit(stiripentol)，由Biocodex研發(fā)的，與氯巴占（clobazam）聯(lián)合使用，主要用于治療2歲以上患者的癲癇發(fā)作。
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目前對(duì)Dravet綜合征的治療手段非常有限，患者需要接受持續(xù)不斷的護(hù)理，這會(huì)對(duì)患者及其家庭的生活質(zhì)量產(chǎn)生嚴(yán)重影響。Dravet綜合征患者可能因?yàn)榘d癇發(fā)作時(shí)間過長(zhǎng)，癲癇導(dǎo)致的事故，或癲癇發(fā)作時(shí)的突然死亡而去世，目前患者的死亡率為15-20%。患者和他們的父母迫切需要?jiǎng)?chuàng)新治療方法來改善他們的生活質(zhì)量。
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Stiripentol是Biocodex公司研發(fā)的用于治療癲癇的抗驚厥藥物。該藥物的化學(xué)結(jié)構(gòu)與其它已知抗驚厥藥物不同。它已經(jīng)在歐盟、加拿大和日本獲得批準(zhǔn)與丙戊酸鈉（valproate）和氯巴占一起治療Dravet綜合征患者。美國(guó)FDA也在2008年授予了它用于治療Dravet綜合征的孤兒藥資格。
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在兩項(xiàng)多中心，含安慰劑對(duì)照的隨機(jī)雙盲臨床試驗(yàn)中，總計(jì)64名患者接受了stiripentol或安慰劑的治療，這些患者同時(shí)都服用丙戊酸鈉和氯巴占。這兩項(xiàng)試驗(yàn)的主要終點(diǎn)為患者的緩解率，定義為在接受8周治療后患者的全身性陣攣性或強(qiáng)直-陣攣性癲癇發(fā)作頻率與基線水平相比，降低超過50%的人數(shù)比例。
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試驗(yàn)結(jié)果表明stiripentol的效果顯著高于安慰劑。在靠前項(xiàng)臨床試驗(yàn)中，71%接受stiripentol治療的患者的癥狀得到緩解，對(duì)照組的緩解率為5%。在第二項(xiàng)臨床試驗(yàn)中，stiripentol組和對(duì)照組的緩解率分別為67%和9.1%。
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與對(duì)照組相比，stiripentol能夠?qū)⒒颊叩娜硇躁嚁佇曰驈?qiáng)直-陣攣性癲癇發(fā)作頻率降低43%，而且25%的患者在試驗(yàn)過程中沒有出現(xiàn)全身性陣攣性或強(qiáng)直-陣攣性癲癇發(fā)作。
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看了上面stiripentol的介紹，相信大家對(duì)這一美國(guó)兒童癲癇新藥已經(jīng)有所了解了。這是美國(guó)FDA批準(zhǔn)的第31款新藥。我們也期待著stiripentol能夠早日在中國(guó)獲批上市，給兒童癲癇患者帶來福音。

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