脊肌萎縮癥是一種隱性遺傳病，在臨床上并不多見，主要發(fā)病人群是兒童，目前并沒有比較好的治療方式，只能進行預防或者治療它的并發(fā)癥：肺癌、骨骼畸形、行動障礙等。近日，一款由Scholar Rock生物技能公司開發(fā)的先導抗體候選藥物SRK-015，獲得了FDA孤兒藥地位(ODD)認定，用于治療脊髓性肌萎縮癥，這也是初款用于脊髓性肌萎縮癥治療的藥物。今天，小編就來給大家講一下這款美國治療脊肌萎縮癥新藥——SRK-015。

圖源：創(chuàng)客貼

美國治療脊肌萎縮癥新藥：關于SRK-015

SRK-015是一種首創(chuàng)的、選擇性的肌肉生長抑素激活抑制劑。肌肉生長抑素是生長因子TGF-β超家族中的一員，主要在骨骼肌細胞中表達，能夠調節(jié)和分解肌肉質量，參與介導了各種限制肌肉生長的消耗性疾病，可導致發(fā)生肌肉萎縮癥。

SRK-015通過在超細胞水平抑制肌肉生長抑制素的降解功能，從而可以使更多的肌肉生長。Scholar Rock公司認為，SRK-015有望成為 能逆轉或防止SMA患者肌肉萎縮的肌肉靶向治療方法，該藥具有作為單藥或與現行標準護理聯合用藥的潛力。

Scholar Rock總部位于美國馬薩諸塞州劍橋市，專注于圍繞生長因子生物學機理開發(fā)新型抑制劑類藥物。該公司表示，將計劃在2018年第二季度推動SRK-015進入 人體I期臨床研究。

美國治療脊肌萎縮癥新藥：什么是孤兒藥?

“孤兒藥”，又稱為罕見藥，用于預防、治療、診斷罕見病的藥品，由于罕見病患病人群少、市場需求少、研發(fā)成本高，很少有制藥企業(yè)關注其治療藥物的研發(fā)，因此這些藥被形象地稱為“孤兒藥”。

在美國，罕見病是指患病人群少于20萬的疾病類型。開發(fā)罕見病藥物的制藥公司將獲得相關激勵措施，包括各種臨床開發(fā)激勵措施，如臨床試驗費用相關的稅收抵免、FDA用戶費減免、臨床試驗設計中FDA的協助，以及藥物獲批上市后為期7年的市場獨占期。

美國治療脊肌萎縮癥新藥：什么是脊髓性肌萎縮癥

脊髓性肌萎縮癥(SMA)是一類由脊髓前角運動神經元變性導致肌無力、肌萎縮的疾病，又稱脊肌萎縮癥。該病癥分為SMA-Ⅰ型、SMA-Ⅱ型、SMA-Ⅲ型，即嬰兒型、中間型及少年型。共同特點是脊髓前角細胞變性，臨床表現為進行性、對稱性、肢體近端為主的廣泛性弛緩性麻痹與肌萎縮。

肌萎縮患者由于肌肉萎縮、肌無力而長期臥床，易并發(fā)肺炎、褥瘡等，加之大多數患者出現延髓麻痹癥狀，給患者生命構成極大的威脅。至今本病尚無特異的有效治療，主要治療措施為預防或治療嚴重肌無力產生的各種并發(fā)癥，如肺炎、營養(yǎng)不良、骨骼畸形行動障礙和精神社會性問題等。

看了上述有關SRK-015的介紹，大家對這一美國治療脊肌萎縮癥新藥的信息是不是有所了解了呢。SRK-015獲得孤兒藥認定，對脊肌萎縮癥患者來說，是一種新的希望，小編也在這里希望SRK-015能夠早日上市，為廣大脊肌萎縮癥患者帶去福音。

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