Duchenne肌營養(yǎng)不良癥(DMD)，也被稱為杜氏肌營養(yǎng)不良癥，是一種兒童罕見遺傳性疾病，導致進行性肌肉退化和虛弱。美國食品和藥物管理局2017年2月批準了Emflaza(deflazacort)片劑和口服懸浮液，用于治療5歲以上的Duchenne肌營養(yǎng)不良癥患者。此前，Emflaza還獲得了FDA授予的孤兒藥資格和優(yōu)先審查資格。

圖源：美國FDA

　　Duchenne肌營養(yǎng)不良癥是較常見的進行性肌營養(yǎng)不良癥之一。據(jù)統(tǒng)計大約世界上平均每3500個新生男嬰中就有一人患此病。大部分DMD患者在3-5歲發(fā)病，因骨骼肌不斷退化出現(xiàn)肌肉無力或萎縮，導致不便行走，7-12歲徹底喪失行走能力，隨著疾病進展患者可能在20歲左右會因為心肌、肺肌無力死亡。

　　Emflaza獲批是基于一項多中心III期臨床研究的數(shù)據(jù)。數(shù)據(jù)顯示，與安慰劑組相比，Emflaza治療組患者的平均肌力從基線實現(xiàn)顯著更大幅度的增加。此外，在第12周所觀察到的肌力增加，在研究的整個52周均能夠持續(xù)，證明了Emflaza治療效果的持久性。

　　在另一項針對29位男性患者的研究中，研究持續(xù)了104周，在評估平均肌肉力量方面，相比于安慰劑，Emflaza在數(shù)值上具有優(yōu)勢。

　　Emflaza引起的副作用與其他皮質(zhì)類固醇相似，較常見的副作用包括面部浮腫，體重增加，食欲增加，上呼吸道感染，咳嗽，白天排尿頻率異常，多毛癥和胃周圍的過多脂肪(中樞性肥胖) 。

　　Duchenne肌營養(yǎng)不良癥的治療方面，日本國立精神·神經(jīng)醫(yī)療研究中心醫(yī)院的肌肉疾病中心對肌萎縮癥治療和研究有著豐富的經(jīng)驗，聯(lián)合兒童神經(jīng)病學、神經(jīng)內(nèi)科、吞咽困難研究中心為患者提供先進專業(yè)的多學科診療，包括遺傳咨詢、呼吸康復、家庭護理支持等。

　　期待Emflaza等新藥的不斷問世，以及對Duchenne肌營養(yǎng)不良癥研究更加深入，能夠為Duchenne肌營養(yǎng)不良癥患者帶來更多更有效的治療途徑。想要了解更多Duchenne肌營養(yǎng)不良癥的治療新進展，或有需求赴日就醫(yī)的患者，可以在線咨詢醫(yī)學顧問或撥打咨詢熱線400-086-8008。

　　參考來源：

　　[1]https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-drug-treat-duchenne-muscular-dystrophy

　　[2]https://www.ncnp.go.jp/hospital/patient/disease11.html

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