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美國(guó)治療Duchenne型肌營(yíng)養(yǎng)不良癥新藥Emflaza
【本文為疾病百科知識(shí),僅供閱讀】 2017-08-30 作者:厚樸方舟
Duchenne肌營(yíng)養(yǎng)不良癥(DMD),也被稱為杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥,是一種兒童罕見(jiàn)遺傳性疾病,導(dǎo)致進(jìn)行性肌肉退化和虛弱。美國(guó)食品和藥物管理局2017年2月批準(zhǔn)了Emflaza(deflazacort)片劑和口服懸浮液,用于治療5歲以上的Duchenne肌營(yíng)養(yǎng)不良癥患者。此前,Emflaza還獲得了FDA授予的孤兒藥資格和優(yōu)先審查資格。
圖源:美國(guó)FDA
Duchenne肌營(yíng)養(yǎng)不良癥是較常見(jiàn)的進(jìn)行性肌營(yíng)養(yǎng)不良癥之一。據(jù)統(tǒng)計(jì)大約世界上平均每3500個(gè)新生男嬰中就有一人患此病。大部分DMD患者在3-5歲發(fā)病,因骨骼肌不斷退化出現(xiàn)肌肉無(wú)力或萎縮,導(dǎo)致不便行走,7-12歲徹底喪失行走能力,隨著疾病進(jìn)展患者可能在20歲左右會(huì)因?yàn)樾募 ⒎渭o(wú)力死亡。
Emflaza獲批是基于一項(xiàng)多中心III期臨床研究的數(shù)據(jù)。數(shù)據(jù)顯示,與安慰劑組相比,Emflaza治療組患者的平均肌力從基線實(shí)現(xiàn)顯著更大幅度的增加。此外,在第12周所觀察到的肌力增加,在研究的整個(gè)52周均能夠持續(xù),證明了Emflaza治療效果的持久性。
在另一項(xiàng)針對(duì)29位男性患者的研究中,研究持續(xù)了104周,在評(píng)估平均肌肉力量方面,相比于安慰劑,Emflaza在數(shù)值上具有優(yōu)勢(shì)。
Emflaza引起的副作用與其他皮質(zhì)類(lèi)固醇相似,較常見(jiàn)的副作用包括面部浮腫,體重增加,食欲增加,上呼吸道感染,咳嗽,白天排尿頻率異常,多毛癥和胃周?chē)倪^(guò)多脂肪(中樞性肥胖) 。
Duchenne肌營(yíng)養(yǎng)不良癥的治療方面,日本國(guó)立精神·神經(jīng)醫(yī)療研究中心醫(yī)院的肌肉疾病中心對(duì)肌萎縮癥治療和研究有著豐富的經(jīng)驗(yàn),聯(lián)合兒童神經(jīng)病學(xué)、神經(jīng)內(nèi)科、吞咽困難研究中心為患者提供先進(jìn)專業(yè)的多學(xué)科診療,包括遺傳咨詢、呼吸康復(fù)、家庭護(hù)理支持等。
期待Emflaza等新藥的不斷問(wèn)世,以及對(duì)Duchenne肌營(yíng)養(yǎng)不良癥研究更加深入,能夠?yàn)镈uchenne肌營(yíng)養(yǎng)不良癥患者帶來(lái)更多更有效的治療途徑。想要了解更多Duchenne肌營(yíng)養(yǎng)不良癥的治療新進(jìn)展,或有需求赴日就醫(yī)的患者,可以在線咨詢醫(yī)學(xué)顧問(wèn)或撥打咨詢熱線400-086-8008。
參考來(lái)源:
[1]https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-drug-treat-duchenne-muscular-dystrophy
[2]https://www.ncnp.go.jp/hospital/patient/disease11.html
厚樸方舟2012年進(jìn)入海外醫(yī)療領(lǐng)域,總部位于北京,建立了由全球權(quán)威醫(yī)學(xué)專家組成的美日名醫(yī)集團(tuán),初個(gè)擁有日本政府官方頒發(fā)的海外醫(yī)療資格的企業(yè)。如果您有海外就醫(yī)的需要,請(qǐng)撥打免費(fèi)熱線400-086-8008進(jìn)行咨詢!
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