慢性骨髓性白血病（CML）
慢性骨髓性白血病也稱為慢性骨髓性白血病或CML，是一種在骨髓，軟骨，長骨海綿中心發(fā)育的白血病（血癌）。CML是稱為“成髓細(xì)胞”的白細(xì)胞亞型的癌癥。正常成肌細(xì)胞生長，分裂成熟成能夠抵抗感染的白細(xì)胞。該過程由身體通過復(fù)雜的信令網(wǎng)絡(luò)控制。在患有CML的患者中，骨髓使異常的成髓細(xì)胞對這些正常信號無反應(yīng)，結(jié)果以不受控制的方式產(chǎn)生大量的異常白細(xì)胞。這些異常細(xì)胞不能抵抗感染，而是大量涌入血液，造成各種嚴(yán)重問題。
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CML在兒童中非常罕見。美國約有150名兒童每年診斷出CML。
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慢性骨髓性白血病（CML）如何診斷？
進(jìn)行CML診斷的測試可能包括：
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完成病史和身體檢查
骨髓抽吸和活檢以去除和測試骨髓。在抽吸活檢中，從骨髓中取出流體標(biāo)本。在針活檢中，移除一小塊骨髓。
全血細(xì)胞計數(shù)。一個大小，數(shù)量和不同的血細(xì)胞的成熟度在你的孩子的血比容的測量。
額外的血液檢查，可能包括血液化學(xué)，肝腎功能評估和遺傳研究。
脊髓/腰椎穿刺。將特殊的針頭放置在孩子的下背部的椎管內(nèi)，以測量孩子的脊柱和腦中的壓力。少量的腦脊髓液（稱為CSF-沐浴您孩子的大腦和脊髓的液體）可以被去除并測試感染或其他問題。
您的醫(yī)生可能會根據(jù)您孩子的個人情況與您進(jìn)行其他診斷測試。在我們完成所有必要的測試后，我們的專家會面會議，審查和討論他們了解到您孩子的狀況。然后，我們將與您和您的家人會面，討論結(jié)果并概述權(quán)威治療方案，包括臨床試驗（如適用）。
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什么是慢性骨髓性白血病（CML）治療？
CML治療取決于您孩子的個人情況，包括疾病的具體階段。
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慢性期CML
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診斷為慢性期CML的兒童較常用酪氨酸激酶抑制劑（TKIs）治療。慢性期CML患兒不接受化學(xué)治療方法，很少進(jìn)行干細(xì)胞移植。
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酪氨酸激酶抑制劑（TKI）是靶向已知導(dǎo)致CML的特定基因改變的藥物。這些藥物類型包括伊馬替尼（Gleevec），達(dá)沙替尼，尼羅替尼，Bosutinib和Ponatinib。（大多數(shù)患有CML的兒童將服用伊馬替尼，但如果您的小孩具有不符合伊馬替尼的遺傳改變，可能會嘗試達(dá)沙替尼或尼羅替尼，Bosutinib和Ponatinib很少用于兒童。
干細(xì)胞移植曾經(jīng)是慢性期CML患者的專門治療方案，但今天干細(xì)胞移植在這一階段已經(jīng)變得罕見，并且主要保留給耐藥或不耐受TKI治療的患者。干細(xì)胞移植涉及到更換您孩子的干細(xì)胞 - 一種特定類型的血細(xì)胞發(fā)育細(xì)胞 - 來自另一人的健康干細(xì)胞。當(dāng)您的小孩的干細(xì)胞被替換為健康和相容的供體的干細(xì)胞時，稱為同種異體移植。治療可能開始于大劑量化療（可能與放射治療聯(lián)合），以破壞您孩子身體的所有骨髓，干細(xì)胞和癌細(xì)胞。然后，來自另一個人的健康的干細(xì)胞（其組織必須相同，
加速階段和爆炸危機CML
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診斷為加速期CML或爆發(fā)性危機的患者將需要用TKI和化療進(jìn)行初步治療。然而，如果您的小孩疾病繼續(xù)發(fā)展，下一階段的治療將是干細(xì)胞移植。
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酪氨酸激酶抑制劑（TKI）（見上文說明）
化療 是一種通過干擾癌細(xì)胞生長或繁殖能力起作用的藥物治療。不同組別的化療藥物以不同的方式工作。您的小孩可以口服接受化療，作為吞咽的藥丸; 皮下注射，作為皮下注射; 靜脈注射，直接注入血液，或IV; 或鞘內(nèi)，作為通過針直接注入脊柱。
干細(xì)胞移植（見上文說明）
支持護(hù)理
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CML治療可引起各種副作用。將提供支持性護(hù)理，使您的孩子在整個治療過程中盡可能健康和強壯。
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通常給予輸血來替代或補充您孩子的紅細(xì)胞和血小板。
您的小孩可能會給予抗生素以預(yù)防或治療感染。
可能會采取其他藥物來預(yù)防或治療由白血病治療引起的您孩子身體其他系統(tǒng)的損害，或治療惡心和副作用。
當(dāng)然，您孩子的醫(yī)生團(tuán)隊將根據(jù)以下一些因素幫助確定您孩子獨特情況的權(quán)威方法：
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你孩子的年齡，整體健康和病史
疾病的程度
您孩子對某些藥物，程序或治療方法的容忍度
你的孩子的醫(yī)生如何期待這種疾病的進(jìn)展
您的意見和偏好

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