帕金森?。≒arkinson’s?disease，PD）是一種常見的神經(jīng)系統(tǒng)變性疾病，老年人多見，平均發(fā)病年齡為60歲左右，40歲以下起病的青年帕金森病較少見。我國65歲以上人群PD的患病率大約是1.7%。大部分帕金森病患者為散發(fā)病例，僅有不到10%的患者有家族史。帕金森病主要的病理改變是中腦黑質(zhì)多巴胺（dopamine,?DA）能神經(jīng)元的變性死亡，由此而引起紋狀體DA含量顯著性減少而致病。這類病理變化的準確緣故仍不看清楚。基因遺傳要素、環(huán)境要素、衰退、氧化應(yīng)激等。將會參加帕金森多巴胺能神經(jīng)細胞的衰退和致死全過程。

在一種新的研究中，西北大學的研究工作人員開發(fā)設(shè)計并檢測了這種新的醫(yī)治帕金森的對策，根據(jù)應(yīng)用病人的神經(jīng)細胞緩解危害基因變異的危害。相關(guān)研究結(jié)果發(fā)表在2019年10月16日的Science?Translational?Medicine期刊上，論文標題為“A?modulator?of?wild-type?glucocerebrosidase?improves?pathogenic?phenotypes?in?dopaminergic?neuronal?models?of?Parkinson’s?disease”。畢業(yè)論文的通訊作者是Dimitri?Krainc博士，西北大學費恩伯格醫(yī)科院神經(jīng)系統(tǒng)遺傳學中心負責人。

在帕金森病人人的大腦的黑質(zhì)地域，α-突觸核蛋白免疫力體制的元素檢測顯示信息，信息內(nèi)容中樞神經(jīng)系統(tǒng)中的路易斯小體呈陽型染色(深棕色)，照片來自wiki百科。

某些遺傳性疾病的實驗室治治療方法以突然變化的膽固醇或酶為總體目標，可是某項新的科學研究選用了不一樣的方式?。Krainc和他的團隊并沒有嘗試修補忽然更改的酶，僅僅以便人體和身心健康而拓展了酶。這類方式?的取得成功緩解了小鼠實體模型中帕金森病病癥狀。

帕金森是二常用的神經(jīng)系統(tǒng)退行性病癥，關(guān)鍵危害人腦中稱之為黑質(zhì)的神經(jīng)細胞。這種神經(jīng)細胞承擔造成多巴胺，多巴胺是這種有機化學信使，用以在人腦中傳送數(shù)據(jù)信號，并承擔傳送方案和操縱身體健身運動的信息。

依據(jù)某項新科學研究，GBA1基因變異是帕金森病常用的基因遺傳風險性要素。GBA1編號這種對神經(jīng)細胞作用很關(guān)鍵的酶GCase。與帕金森有關(guān)的突然變化會造成GBA1喪失作用并造成形變酶GCase，從而導致有毒膽固醇在造成多巴胺的神經(jīng)細胞中累積。

隨著這個神經(jīng)元群體的死亡，患者會出現(xiàn)諸如震顫和運動緩慢之類的癥狀。盡管某些藥物可以緩解這些癥狀，但是沒有任何方法可以阻止或減緩這種疾病。

針對GBA1相關(guān)性帕金森病患者的藥物開發(fā)主要集中在穩(wěn)定化發(fā)生突變的GCase并限制其有害作用。但是，這些藥物僅對幾種形式的帕金森病有效。

在某項新的科學研究中，Krainc團隊開發(fā)設(shè)計了一連串新的有機化學激活劑，能夠平穩(wěn)和拓展一切正常的GCase。在其中分析化學活化劑是與葡萄糖氧化酶相結(jié)合的小分子水，其能夠改進病人神經(jīng)元細胞中與帕金森有關(guān)的生殖細胞功能障礙。

Krainc說。重要的是，這些激活劑可用于多種帕金森病形式，這表明這種策略可適用于廣泛的患者。?

2017年，由Krainc領(lǐng)導干部并發(fā)布在《科學研究》雜志期刊上的一種科學研究發(fā)覺，帕金森病的某些重要病理學特點僅在人們神經(jīng)元中觀查到，而在小白鼠實體模型中沒有觀查到(Science，2017，DOI:?10.1126/Science)。AAM?9080，見《生物谷新聞報導:科學研究:帕金森病初期的抗氧化性治治療方法即將防范神經(jīng)系統(tǒng)衰退和改進神經(jīng)元作用》，這更進一步突顯了病人來源于的神經(jīng)元在開發(fā)設(shè)計醫(yī)治帕金森病藥品中的使用價值。

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