體外條件下增殖血液干細胞能較大程度地改善血液癌癥(如白血病)和多種遺傳性血液疾病的治療選擇。不久前，美國利福尼亞大學的科學家們發(fā)現(xiàn)了一種特殊蛋白可影響血液干細胞自我更新。激活該蛋白或能促進血液干細胞在實驗室條件下大量更新。研究成果刊登在國際雜志Nature上。

　　造血干細胞存在于骨髓中，在骨髓中其能進行自我更新并分化成為多種類型的血液細胞。骨髓移植被用來治療血液或免疫系統(tǒng)疾病，然而骨髓移植存在著明顯的局限性，尋找合適的骨髓供體很困難，且患者自身的免疫系統(tǒng)也會排斥外源性細胞，這導致移植的干細胞數(shù)量有時也并不足以成功治療患者疾病。

　　當干細胞置于實驗室培養(yǎng)皿中時，會快速失去自我更新的能力，要么死亡，要么就會分化成其它血液細胞。研究者的目標就是在可控的實驗室條件下使得血液干細胞能夠進行自我更新，這或許有望開啟治療多種血液疾病的新方法，同時也能幫助科學家們通過多能干細胞來制造血液干細胞。

　　研究發(fā)現(xiàn)，MLLT3基因的表達與血液干細胞自我更新聯(lián)系緊密。MLLT3基因所表達的蛋白能使血液干細胞維持自我更新的能力，其能通過與其它調(diào)節(jié)性蛋白協(xié)同作用來保持血液干細胞的重要部分在細胞分類時正常發(fā)揮作用。通過利用一種病毒載體，研究人員將活性的MLLT3基因插入到血液干細胞中，同時功能性的血液干細胞會在實驗室培養(yǎng)皿中的繁殖速率增長了至少12倍。

　　研究者Mikkola說道，治療一個病人需要的血液干細胞的數(shù)量可能很大;但需要關注的不僅是數(shù)量，還要確保在實驗室中產(chǎn)生的血液干細胞能夠制造移植所需要的所有血液細胞類型來持續(xù)發(fā)揮功能。此前有研究人員鑒別出了一類用于制造醫(yī)療用藥的有機分子，能在實驗室中促進血液干細胞增殖，其能夠改善血液干細胞自我更新的能力。但細胞并不能夠維持合適的MLLT3的水平，而且在移植到小鼠體內(nèi)后也無法正常發(fā)揮功能。

　　該研究中，研究人員開發(fā)的新方法能將血液干細胞暴露在這種小分子中，并插入了活性的MLLT3基因。這種新方法或許能夠制造出更好整合到小鼠骨髓中的血液干細胞，從而能有效產(chǎn)生所有血液細胞類型并維持其自我更新的能力。更重要的是，MLLT3基因能以不受威脅速率來維持血液干細胞的更新，這些血液干細胞無法獲得任何危險特性，比如大量增殖、突變或產(chǎn)生誘發(fā)白血病風險的異常細胞等。

　　后期研究人員還將繼續(xù)深入研究哪些特殊蛋白和干細胞DNA中的哪些元件會影響MLLT3基因的開關，以及如何在實驗室培養(yǎng)皿中利用特殊制劑來控制這一過程，研究者有信心開發(fā)出新型策略，在不使用病毒載體的情況下開啟或關閉MLLT3基因的表達，以便其能在臨床條件下不受威脅使用。

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