據(jù)出國看病領(lǐng)導(dǎo)品牌厚樸方舟獲悉，截至到今日，2016年美國FDA一共批準(zhǔn)了20款新藥。在本篇文章中，我們將對這些新藥做一次深度盤點(diǎn)。

從數(shù)量上看，今年獲批的新藥數(shù)較去年產(chǎn)生了明顯的下降。2015年，F(xiàn)DA批準(zhǔn)了45款新藥，創(chuàng)下了數(shù)十年來的新高。而2016年，這一數(shù)字則是近10年來的第二低，僅高于2007年的18款新藥。

這背后固然有研發(fā)產(chǎn)率下降的因素，也有著偶然的因素。事實(shí)上，去年獲批的5款新藥，較初預(yù)計(jì)上市時間為2016年。由于FDA工作進(jìn)度的加快，這些藥物提早在2015年獲得了批準(zhǔn)。如果加上這5款藥物，2016的上市新藥數(shù)則與過去十年的平均水平相去不遠(yuǎn)。

值得一提的是，在這20款新藥中，有7款為生物制劑，比例占新藥總數(shù)的35%。這不僅超過了去年的26.7%，更是達(dá)到了數(shù)十年來的較高值。這反映出生物制劑研發(fā)領(lǐng)域的強(qiáng)勁發(fā)展勢頭。

如果按疾病領(lǐng)域劃分，在2016年FDA批準(zhǔn)的20款新藥中，抗腫瘤藥物有5款，達(dá)到了四分之一。其中，艾伯維與基因泰克合作研發(fā)的Venclexta，以及基因泰克研發(fā)的Tecentriq需要伴隨診斷測試來找出較能夠從治療方法中獲益的患者，這也反映對患者通過生物標(biāo)記物進(jìn)行細(xì)分的精準(zhǔn)治療趨勢。腫瘤新藥之外，今年獲批的抗感染藥物有4款，排名第二。第三大領(lǐng)域是中樞神經(jīng)疾病藥物，有3款。

抗感染藥物在上世紀(jì)70年代曾占據(jù)了藥物市場近三分之一的江山。這幾十年來，由于公共衛(wèi)生的改善，以及對抗生素機(jī)理深入的研究，絕大部分的病毒性或者是細(xì)菌性疾病已經(jīng)有了非常好的治療方案。在2016年獲批的4款抗感染藥物中，有兩款針對丙型肝炎，而它們都是固定劑量的復(fù)方藥。此外，它們還可以與其它丙型肝炎治療方法進(jìn)一步組成聯(lián)合治療方法。從中我們看見，將多種抗病毒藥物組合成為聯(lián)合治療方法已是治療肝炎的發(fā)展趨勢。這些治療方法不但能夠更有效地抑制肝炎病毒，還可以減少治療所需的時間。

在今年獲批的新藥中，有一半以上的新藥獲得了至少一種來自FDA的加速措施：有13款新藥獲得了優(yōu)先審評(priority review)資格、5款新藥獲得了加速批準(zhǔn)(accelerated approval)資格、6款新藥獲得了突破性治療方法認(rèn)定(breakthrough therapy designation)、并有7款獲得了快速通道(fast track)資格，而禮來(Lilly)公司研發(fā)的Lartruvo更是將這四項(xiàng)認(rèn)定盡收囊中。這些數(shù)字表明FDA為了將創(chuàng)新藥物更快地送到病人手中而做出的努力。

值得關(guān)注的是，今年獲得加速批準(zhǔn)的新藥占總數(shù)的25%，幾乎是2015年的一倍。加速批準(zhǔn)資格是指對于醫(yī)療需求未得到滿足的嚴(yán)重疾病，F(xiàn)DA可以依據(jù)新藥臨床試驗(yàn)中的替代終點(diǎn)，批準(zhǔn)其上市。在上市后，科研人員仍然需要進(jìn)一步進(jìn)行臨床試驗(yàn)來驗(yàn)證其效果。由于加速批準(zhǔn)的依據(jù)是替代終點(diǎn)，批準(zhǔn)這些新藥上市會給FDA帶來更大的風(fēng)險(xiǎn)，這顯示出FDA盡快將新藥提供給患有嚴(yán)重疾病的患者的意愿。今年9月19日獲批的杜氏肌營養(yǎng)不良癥新藥Exondys 51，或許是這一意愿的權(quán)威注腳。

在美國于1983年通過孤兒藥法案以來，業(yè)內(nèi)諸多人士就相信，針對罕見病的藥物會慢慢成為主角之一。這一點(diǎn)在今年FDA批準(zhǔn)的新藥中也得到了體現(xiàn)。今年，有7款治療罕見病的新藥得到了FDA的批準(zhǔn)，占新藥總數(shù)的35%，它們也全都獲得了FDA頒發(fā)的孤兒藥(orphan drug)資格。這是繼2014年(41.5%)與2015年(46.7%)后，連續(xù)第三年有超過30%的新藥獲得孤兒藥資格。這說明了FDA鼓勵罕見病新藥研發(fā)的政策正在起到良好的效果。

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