美國(guó)食品和藥物管理局（FDA）批準(zhǔn)了癌癥具有特定遺傳特征(生物標(biāo)志物)的患者的治療。這是該機(jī)構(gòu)初次批準(zhǔn)的基于共同生物標(biāo)志物的癌癥治療，而不是腫瘤起源于身體的位置。

Keytruda(pembrolizumab)用于治療已被鑒定為具有稱(chēng)為微衛(wèi)星不穩(wěn)定性高(MSI-H)或錯(cuò)配修復(fù)缺陷(dMMR)的生物標(biāo)志物的不可切除或轉(zhuǎn)移性實(shí)體瘤的成人和兒科患者。該指征涵蓋實(shí)施腫瘤的患者，其在先前治療后進(jìn)展并且沒(méi)有令人滿意的替代治療選擇，并且在用某些化療藥物治療后已進(jìn)展的結(jié)腸直腸癌患者。

FDA的藥物評(píng)估和研究中心的血液和腫瘤學(xué)產(chǎn)品辦公室主任Richard Pazdur博士說(shuō)：“這是癌癥社區(qū)的重要前列?！盕DA腫瘤學(xué)中心主任。“到目前為止，F(xiàn)DA已經(jīng)根據(jù)癌癥開(kāi)始的身體(例如肺癌或乳腺癌)批準(zhǔn)了癌癥治療。我們現(xiàn)在已經(jīng)批準(zhǔn)了一種基于腫瘤生物標(biāo)志物的藥物，而不考慮腫瘤的原始位置。

MSI-H和dMMR腫瘤含有影響細(xì)胞內(nèi)DNA正確修復(fù)的異常。具有這些生物標(biāo)志物的腫瘤較常見(jiàn)于結(jié)直腸癌，子宮內(nèi)膜癌和胃腸癌，而且在乳腺癌，前列腺癌，膀胱癌，甲狀腺腺癌和其他地方出現(xiàn)的癌癥也較少見(jiàn)。大約5%的轉(zhuǎn)移性結(jié)腸直腸癌患者有MSI-H或dMMR腫瘤。

Keytruda通過(guò)靶向稱(chēng)為PD-1/PD-L1的細(xì)胞途徑(在身體的免疫細(xì)胞和一些癌細(xì)胞上發(fā)現(xiàn)的蛋白質(zhì))起作用。通過(guò)阻止這一途徑，Keytruda可能有助于身體的免疫系統(tǒng)與癌細(xì)胞相抗衡。FDA以前批準(zhǔn)了Keytruda用于治療某些轉(zhuǎn)移性黑色素瘤，轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞肺癌，復(fù)發(fā)性或轉(zhuǎn)移性頭頸部癌，難治性經(jīng)典霍奇金淋巴瘤和尿路上皮癌的患者。

Keytruda已被批準(zhǔn)使用加速認(rèn)可途徑進(jìn)行這種新的適應(yīng)癥，根據(jù)該途徑，F(xiàn)DA可能會(huì)批準(zhǔn)藥物用于未滿足醫(yī)療需求的嚴(yán)重情況，并且藥物顯示具有可能預(yù)測(cè)患者臨床益處的某些效果。需要進(jìn)一步研究來(lái)驗(yàn)證和描述Keytruda的預(yù)期臨床益處，并且贊助者目前正在對(duì)另外的MSI-H或dMMR腫瘤患者進(jìn)行這些研究。

在五個(gè)不受控制的單臂臨床試驗(yàn)之一的MST-H或dMMR實(shí)體瘤患者中研究了Keytruda對(duì)該指征的不受威脅性和有效性。在一些試驗(yàn)中，患者被要求具有MSI-H或dMMR癌癥，而在其他試驗(yàn)中，通過(guò)在治療開(kāi)始后測(cè)試腫瘤樣本，將亞組患者鑒定為具有MSI-H或dMMR癌癥。在這五項(xiàng)臨床試驗(yàn)中，149名患者中共鑒定了15種癌癥。較常見(jiàn)的癌癥是結(jié)腸直腸癌，子宮內(nèi)膜癌和其他胃腸癌。Keytruda對(duì)這種適應(yīng)癥的綜述是基于患者的腫瘤完全或部分收縮(總體反應(yīng)率)和多長(zhǎng)時(shí)間(反應(yīng)的耐久性)的百分比。在接受Keytruda試驗(yàn)的149名患者中，39人。6%的人有完全或部分的反應(yīng)。對(duì)于78%的患者，反應(yīng)持續(xù)了六個(gè)月或更長(zhǎng)時(shí)間。

Keytruda的常見(jiàn)副作用包括疲勞，瘙癢皮膚(瘙癢)，腹瀉，食欲不振，皮疹，發(fā)燒(發(fā)熱)，咳嗽，呼吸困難(呼吸困難)，肌肉骨骼疼痛，便秘和惡心。Keytruda可引起嚴(yán)重的免疫介導(dǎo)的副作用，包括肺部炎癥(肺炎)，結(jié)腸炎(結(jié)腸炎)，肝臟(肝炎)，內(nèi)分泌腺(內(nèi)分泌腺病)和腎臟(腎炎)等。使用Keytruda后，與異體造血干細(xì)胞移植相關(guān)的并發(fā)癥和死亡發(fā)生。

患有嚴(yán)重或危及生命的輸液相關(guān)反應(yīng)的患者應(yīng)停止服用Keytruda。懷孕或母乳喂養(yǎng)的婦女不應(yīng)該服用關(guān)鍵傳染病，因?yàn)樗赡軙?huì)傷害發(fā)育中的胎兒或新生兒。Keytruda對(duì)MSI-H中樞神經(jīng)系統(tǒng)癌癥兒科患者的不受威脅性和有效性尚未確定。

FDA批準(zhǔn)了該申請(qǐng)優(yōu)先審查指定，根據(jù)該指定，F(xiàn)DA的目標(biāo)是在六個(gè)月內(nèi)對(duì)申請(qǐng)采取行動(dòng)，該機(jī)構(gòu)確定該藥物經(jīng)批準(zhǔn)后將顯著改善治療，診斷或預(yù)防嚴(yán)重的不受威脅性或有效性條件。

美國(guó)食品和藥物管理局(FDA)是美國(guó)衛(wèi)生與人類(lèi)服務(wù)部的一個(gè)機(jī)構(gòu)，通過(guò)確保人類(lèi)和獸藥，疫苗和其他人類(lèi)生物制品以及醫(yī)療器械的不受威脅性，有效性和不受威脅性來(lái)保護(hù)公眾健康。該機(jī)構(gòu)還負(fù)責(zé)我國(guó)食品供應(yīng)，化妝品，膳食補(bǔ)充劑，發(fā)出電子輻射的產(chǎn)品和煙草制品的不受威脅和保障。

原文鏈接：https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm560167.htm

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