2015年7月24日,美國食品和藥品監(jiān)督管理局(FDA)批準(zhǔn)Odomzo(sonidegib)治療有局部晚期基底細(xì)胞癌患者手術(shù)或放療后復(fù)發(fā)，或不是對手術(shù)或放療被選者。

皮膚癌是較常見癌而基底細(xì)胞癌約占非-黑色素瘤皮膚癌的80%?；准?xì)胞癌開始在皮膚的頂層(被稱為表皮)和通常發(fā)生在曾被經(jīng)常暴露在陽光下和紫外輻射的其他形式的區(qū)域。按照美國國家癌癥研究所，非-黑色素瘤皮膚癌的新病例數(shù)似乎每年增加。局部地晚期基底細(xì)胞皮膚癌指基底癌尚未播散至機體其他部位，但不能用局部治療根治，特別是手術(shù)和輻射。

Odomzo是一種藥丸每天服用1次。它通過抑制一種分子途徑作用，被稱為刺猬信號通路[Hedgehog pathway]，在基底細(xì)胞癌中活化。通過抑制這個通路，Odomzo可能停止或減低癌性病變的生長。

FDA的藥品評價和研究中心血液學(xué)和腫瘤室主任Richard Pazdur，M.D.說：“我們對涉及癌癥分子途徑了解的增加導(dǎo)致在難以治療疾病中許多腫瘤藥物的批準(zhǔn)其中少數(shù)治療選擇以前存在，” “感謝對刺猬信號通路的更好了解，只是在過去三年，F(xiàn)DA現(xiàn)已兩個藥物為基底細(xì)胞癌的治療。”在2012年，Erivedge(維莫德吉[vismodegib]是被批準(zhǔn)治療局部晚期和轉(zhuǎn)移基底細(xì)胞癌前列個藥物。

Odomzo攜帶一個黑框警告警示衛(wèi)生保健專業(yè)人員當(dāng)給予妊娠婦女Odomzo可能致在發(fā)育的胎兒中死亡或嚴(yán)重出生缺陷。Odomzo治療的開始前妊娠狀態(tài)應(yīng)被驗證，和男性和女性患者都應(yīng)被警告關(guān)于這些風(fēng)險和忠告使用有效避孕。

Odomzo的效果was established 在一項多中心，雙盲臨床試驗，其中66例患者有局部晚期基底細(xì)胞癌被隨機地賦予接受Odomzo 200 mg每天和128例患者被賦予接受Odomzo 800 mg每天。研究的主要終點是客觀反應(yīng)率，它是他們的腫瘤經(jīng)歷部分收縮或完全消失患者的百分比。結(jié)果顯示用Odomzo 200 mg治療患者有58%有他們的腫瘤收縮或消失。這個效應(yīng)至少持續(xù)1.9至18.6個月，和反應(yīng)腫瘤收縮患者約半數(shù)持續(xù)6個月或更長。接受Odomzo 800 mg每天患者中反應(yīng)率相似，但是在這個劑量時副作用更常見。

在劑量200mg每天時， Odomzo的較常見副作用是肌肉痙攣，脫發(fā)，味覺障礙(味覺失真)，疲乏，惡心，肌肉骨骼痛，腹瀉，體重減輕，食欲減退，肌肉痛，腹痛，頭痛，疼痛，嘔吐和瘙癢。Odomzo還有潛力致嚴(yán)重肌肉骨骼相關(guān)副作用，包括血清肌酐激酶水平增加[有罕見肌肉組織分解報告(橫紋肌溶解癥)]，肌肉痙攣，和肌肉痛。

Odomzo 是由總部在新澤西州East Hanover的Novartis Pharmaceuticals Corporation上市。Erivedge是有加州舊金山的 Genentech上市。