11月10日下午，美國FDA毫無懸念地批準了吉利德科學的全口服、一日一次的抗丙肝二聯(lián)復(fù)方Harvoni(復(fù)方sofosbuvir和ledipasvir)上市，用于治療基因1型的丙型肝炎感染。一個12周或8周療程的Harvoni在美國預(yù)定收費分別為94500和63000美元。因為FDA這一決定在投資人預(yù)期之內(nèi)，吉利德股票今天只有小幅上漲至每股106.88美元，增幅1%。

丙型病毒性肝炎簡稱丙型肝炎或丙肝，是一種由丙型肝炎病毒(HCV)感染引起的病毒性肝炎。據(jù)世界衛(wèi)生組織統(tǒng)計，全球HCV的感染率約為3%，共約1.8億人。在美國丙肝患者大約有320萬人。HCV感染主要包括免疫介導和HCV直接損傷兩種，感染以后導致肝臟發(fā)炎以致肝功能下降甚至衰竭，病理表現(xiàn)以肝細胞壞死和淋巴細胞浸潤為主。大多數(shù)的丙肝患者感染以后很久才發(fā)現(xiàn)肝損傷癥狀。感染20至30年有10%～20%的患者發(fā)展為肝硬化，1%-5%患者會因發(fā)生肝細胞癌(HCC)死亡。而且肝硬化一旦出現(xiàn)失代償情況，比如出現(xiàn)黃疸，腹腔積液，靜脈曲張破裂出血，肝性腦病等，其生存率會急劇下降。

Harvoni是吉利德抗丙肝重磅產(chǎn)品Sovaldi(通用名：sofosbuvir)和固定劑量的蛋白酶NS5A抑制劑ledipasvir的復(fù)方組合。Harvoni是前列個批準用于治療基因1型丙肝感染，且不需要聯(lián)合干擾素或利巴韋林的全口服抗丙肝方案。Harvoni既可以單藥使用，也可以和其它口服制劑比如利巴韋林聯(lián)合使用。

支持FDA批準Harvoni的關(guān)鍵數(shù)據(jù)主要來自3個共有1518例患者參與的3期臨床實驗。這些患者有之前未接受過治療的(treatment-nave)，也包括之前接受過治療但效果不佳并且含有肝硬化的患者。受試者隨機分為Harvoni單藥治療組或和利巴韋林聯(lián)合用藥組。一級觀察終點是治療12周后持續(xù)病毒學應(yīng)答率(SVR12)。結(jié)果發(fā)現(xiàn)，前列個3期實驗有94%的之前未接受過治療的患者在治療8周后獲得持續(xù)病毒學應(yīng)答，而且療程延長到12周后持續(xù)病毒學應(yīng)答率增加至96%。第二個含有部分肝硬化患者的3期臨床實驗在治療12周后取得99%的持續(xù)病毒學應(yīng)答率。第三個臨床實驗評價之前接受過治療但沒有應(yīng)答，并且包括一些肝硬化的患者。經(jīng)過12和24周的Harvoni治療分別有94%和99%的患者獲得持續(xù)病毒學應(yīng)答。這些實驗中較常見的副作用是疲勞和頭痛。

Harvoni獲得FDA“優(yōu)先評審”資格，也是第7個獲得“突破性藥物”資質(zhì)的藥物。雖然Sovaldi是抗丙肝藥物的頭號明星，上市后前兩個個季度的銷售額分別高達23和35億美元，但Harvoni憑借以上的誘人數(shù)據(jù)，相信一旦開始銷售很快會取代Sovaldi的霸主地位，成為抗丙肝新的標準治療方法。甚至部分醫(yī)生建議一些早期患者等待Harvoni進入藥房。

當然吉利德也不會永遠高枕無憂。艾伯維的全口服抗丙肝三聯(lián)復(fù)方預(yù)計在今年12月份能獲得美國FDA的批準，而且在披露的幾個臨床實驗中平均持續(xù)病毒學應(yīng)答率更高。默克的MK-5172/MK-8742二聯(lián)復(fù)方的二期臨床結(jié)果也引人注目，甚至部分分析師認為能直追吉利德。無論如何，短期內(nèi)Harvoni將必定紅極一時，年銷售峰值有望超過100億美元。

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