近些年，新藥研發(fā)愈發(fā)困難，不僅僅是單純的投資成本浩大，F(xiàn)DA對(duì)新藥申請(qǐng)的越加嚴(yán)格更是全球各大藥企所要面臨的共性問題。能獲得FDA的青睞與支持，對(duì)于任何一家企業(yè)來說都是一種奢求，而業(yè)界內(nèi)似乎找到了一種較為實(shí)用的途徑，那就是“突破性治療方法”的認(rèn)定。

“突破性治療方法”在近幾年可謂風(fēng)頭正勁，不論哪家企業(yè)的產(chǎn)品一旦進(jìn)入該認(rèn)定當(dāng)中，無疑相當(dāng)于一劑強(qiáng)心針，激勵(lì)著企業(yè)的發(fā)展?！巴黄菩灾委煼椒ā币沧屨c企業(yè)之間的溝通更為緊密，與此同時(shí)，也更利于市場(chǎng)亟待需要的藥物的上市。

處于研發(fā)階段的“新藥”如若獲得美國FDA“突破性治療方法”的認(rèn)定，往往預(yù)示著該藥物較高的上市可能性以及各種利好政策的接踵而至。美國FDA自實(shí)施“突破性治療方法”認(rèn)定政策至今，已有眾多“新藥”從中獲益，該政策的實(shí)施加速了美國FDA對(duì)具有一定“特殊條件”的研究中的藥物上市。

“突破性治療方法”的由來

起初，“突破性治療方法”認(rèn)定是由專利保護(hù)組織“癌癥研究之友”(Friends of Cancer Research，F(xiàn)CR)倡議并提出的。

在美國，F(xiàn)CR作為一種聲音來倡導(dǎo)“即不受威脅又快速”的疾病治療方式。在與癌癥抗?fàn)幍牡缆飞?，F(xiàn)CR在公共和私立部門之間建立了更加開放式的環(huán)境為癌癥的治療掃清障礙。FCR通過與領(lǐng)頭的學(xué)術(shù)研究中心、專業(yè)學(xué)會(huì)以及其他倡導(dǎo)型組織的合作來加速藥品創(chuàng)新，近距離的與政府部門(如FDA、NCI、NIH、HHS)以及國會(huì)領(lǐng)導(dǎo)人的合作來促進(jìn)癌癥的治療，與此同時(shí)，每年投入大量資金支持癌癥研發(fā)。

2012年7月9日，《美國食品藥品管理局不受威脅和創(chuàng)新法案》(FDASIA)簽署成為法律，其中第902條提出一項(xiàng)新指定：新藥物的“突破性治療方法認(rèn)定”。由此，“突破性治療方法”以“合法”的身份進(jìn)入新藥審批當(dāng)中，并在近些年得到長足發(fā)展。

受益于“突破性治療方法”的藥物分布

從2012年7月至2015年2月，F(xiàn)DA共收到275份“突破性治療方法認(rèn)定”(BTD)申請(qǐng)，其中授權(quán)77項(xiàng)，否決144項(xiàng);共有20個(gè)新藥經(jīng)該通道上市，其中13個(gè)為初次獲批的新穎藥物。按治療類別，可劃分為：癌癥(42.9%)、感染性疾病(15.9%)、罕見遺傳性疾病(14.3%)、心血管疾病(4.8%)、其他疾病(22.2%)。

腫瘤藥物相比于其他類藥物更多受益于“突破性治療方法”，F(xiàn)CS通過仔細(xì)研究2013至2015三年之間獲批的29個(gè)腫瘤藥發(fā)現(xiàn)，其中41%獲得“突破性治療方法認(rèn)證”，其獲批時(shí)間比FDA承諾的決定時(shí)間平均提前了2.9個(gè)月。

“突破性治療方法”的具體內(nèi)容

所謂“突破性治療方法”是指那些“被開發(fā)單用或與一種或多種其他藥物聯(lián)用于治療嚴(yán)重或危及生命的疾病，且初步臨床試驗(yàn)表明，在一個(gè)或多個(gè)有臨床意義的終點(diǎn)指標(biāo)上，該藥較現(xiàn)有治療方法有顯著改善，如臨床開發(fā)早期觀察到的明顯效果。

研發(fā)中的新藥一旦被確認(rèn)具”突破性治療方法認(rèn)定“資格便能享受一系列優(yōu)惠待遇，包括快速通道認(rèn)定的特權(quán)、FDA 官員的悉心指導(dǎo)(早在Ⅰ期臨床開發(fā)階段便可開始，以推進(jìn)一項(xiàng)高效藥物開發(fā)計(jì)劃的實(shí)施)以及有vip管理者和老牌評(píng)審人員參與對(duì)開發(fā)計(jì)劃進(jìn)行積極協(xié)作性的跨學(xué)科評(píng)審。對(duì)于臨床開發(fā)早期便呈現(xiàn)顯著活性的治療藥物予以加速評(píng)審，并鼓勵(lì)開發(fā)商在不晚于Ⅱ期臨床開發(fā)階段就去申請(qǐng)突破性治療方法認(rèn)定。但若藥物在開發(fā)后期未能達(dá)到早期期望值，F(xiàn)DA 則可撤銷其候選藥資格。

”突破性治療方法認(rèn)定“可授予針對(duì)同一適應(yīng)證的多個(gè)在研藥品，但當(dāng)用于此適應(yīng)證的藥物獲批后，用于同一適應(yīng)證的任何其他藥物都將失去突破性治療方法資格，除非藥物開發(fā)公司或資助者能證明其產(chǎn)品優(yōu)于獲批藥品。

具有”突破性治療方法“認(rèn)定資格藥物的審批與FDA長期建立的快速通道、加速審批、優(yōu)先審評(píng)程序相類似。

如何證明“在臨床有意義的終點(diǎn)方面實(shí)質(zhì)性改善”

為支持突破性治療藥品認(rèn)定，初步臨床試驗(yàn)證據(jù)必須顯示，與現(xiàn)有治療藥品相比，在一個(gè)或多個(gè)”臨床有意義“ 的終點(diǎn)上，可證明藥品具備”實(shí)質(zhì)性改善“，即確定與現(xiàn)有治療藥品相比，改善是否是實(shí)質(zhì)性的是一個(gè)判斷問題，取決于治效果果的程度和觀察到的臨床結(jié)果的重要性，治效果果的程度可包括效果的持續(xù)時(shí)間。

一般來講，初步臨床證據(jù)應(yīng)顯示出超過現(xiàn)有治療藥品的明顯優(yōu)越性。在沒有現(xiàn)有治療藥品，或者現(xiàn)有治療藥品僅顯示出適度的響應(yīng)，以及新治療藥品顯示出對(duì)重要臨床結(jié)果的影響情況下，這種改善將是清晰的。在存在有效的現(xiàn)有治療藥品的情況下，顯示具有實(shí)質(zhì)性改善更具挑戰(zhàn)性。

比較美國4種新藥加快審批途徑

美國主要有4種新藥加快審批途徑，分別是快速通道、突破性治療方法、加速批準(zhǔn)和優(yōu)先審評(píng)。

“快速通道”針對(duì)的是用于治療嚴(yán)重疾病且臨床或非臨床數(shù)據(jù)顯示具有填補(bǔ)臨床用藥空缺的新藥或是被認(rèn)定為抗感染的新藥申請(qǐng)。

“突破性治療方法”針對(duì)的是用于治療嚴(yán)重疾病且初步臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)顯示對(duì)現(xiàn)有治療方法具有明顯改善重要臨床終點(diǎn)表現(xiàn)的新藥。

“加速批準(zhǔn)”針對(duì)的是用于治療嚴(yán)重疾病且對(duì)現(xiàn)有治療方法具有優(yōu)勢(shì)且顯示具有改善代理終點(diǎn)表現(xiàn)的新藥。

“優(yōu)先審評(píng)”針對(duì)的是用于治療嚴(yán)重疾病且一旦獲得批準(zhǔn)，對(duì)現(xiàn)有治療方法的不受威脅性或有效性具有顯著改善的新藥，可以是初次新藥申請(qǐng)，也可以是已上市藥品的效果補(bǔ)充申請(qǐng)或是開展兒科用藥研究而修訂說明書的補(bǔ)充申請(qǐng)、被認(rèn)定為抗感染的新藥、治療某些熱帶疾病的新藥。

厚樸方舟2012年進(jìn)入海外醫(yī)療領(lǐng)域，總部位于北京，建立了由全球權(quán)威醫(yī)學(xué)專家組成的美日名醫(yī)集團(tuán)，初個(gè)擁有日本政府官方頒發(fā)的海外醫(yī)療資格的企業(yè)。如果您有海外就醫(yī)的需要，請(qǐng)撥打免費(fèi)熱線400-086-8008進(jìn)行咨詢！

本文由厚樸方舟編譯，版權(quán)歸厚樸方舟所有，轉(zhuǎn)載或引用本網(wǎng)版權(quán)所有之內(nèi)容須注明"轉(zhuǎn)自厚樸方舟官網(wǎng)（wyaoyao.cn）"字樣，對(duì)不遵守本聲明或其他違法、惡意使用本網(wǎng)內(nèi)容者，本網(wǎng)保留追究其法律責(zé)任的權(quán)利。

上一篇：藥不能停？美國前總統(tǒng)卡特與PD-1抑制劑愉快說再見 下一篇：FDA發(fā)布警告，將限制阿片類止痛藥使用！