美國(guó)生物制藥公司Intercept開(kāi)發(fā)的一款肝病新藥Ocaliva(obeticholic acid，OCA，一種鵝脫氧膽酸衍生物)近日獲得FDA加速批準(zhǔn)，聯(lián)合熊去氧膽酸(ursodeoxycholic acid，UDCA)用于對(duì)UDCA反應(yīng)不足的原發(fā)性膽汁性膽管炎(以前被稱(chēng)為原發(fā)性膽汁性肝硬化，PBC)成人患者，或作為單藥治療方法用于對(duì)UDCA不耐受的原發(fā)性膽汁性膽管炎成人患者。UDCA是目前專(zhuān)門(mén)獲批治療原發(fā)性膽汁性肝硬化(PBC)的藥物。FDA此次批準(zhǔn)并不讓人感到意外，因?yàn)樵诮衲?月初，F(xiàn)DA專(zhuān)家委員會(huì)已以17:0的結(jié)果全票支持批準(zhǔn)Ocaliva。之前，F(xiàn)DA也已授予Ocaliva優(yōu)先審查資格。

此次批準(zhǔn)，使Ocaliva成為近20年來(lái)獲批治療PBC的新藥。Intercept公司已計(jì)劃在未來(lái)7-10天內(nèi)將產(chǎn)品推向市場(chǎng)。業(yè)界對(duì)Ocaliva的商業(yè)前景非?？春?。盡管PBC是Ocaliva獲批的適應(yīng)癥，但一些分析人士表示，Ocaliva在未來(lái)將繼續(xù)獲批其他適應(yīng)癥，包括脂肪肝，而這可能撬開(kāi)了一個(gè)更大的價(jià)值數(shù)十億美元的市場(chǎng)。之前，行業(yè)知名調(diào)研機(jī)構(gòu)EvaluatePharma曾發(fā)布報(bào)告預(yù)測(cè)，Ocaliva在2020年的銷(xiāo)售額將高達(dá)30億美元。

Ocaliva(obeticholic acid，OCA)是Intercept開(kāi)發(fā)的一款創(chuàng)新藥物法尼酯X受體(FXR)激動(dòng)劑，這是一種人類(lèi)膽汁酸模擬物，目前正開(kāi)發(fā)用于原發(fā)性膽汁性肝硬化、非酒精性脂肪性肝炎及其他肝臟疾病和腸道疾病的治療。FXR是表達(dá)于肝臟和小腸中的一種核受體，是膽汁酸、炎癥、纖維化、代謝通路中的關(guān)鍵調(diào)節(jié)因子。

原發(fā)性膽汁性膽管炎是一種罕見(jiàn)的肝臟疾病，主要是因膽管(功能為將膽汁運(yùn)出肝臟)遭到自身免疫性破壞，導(dǎo)致膽汁淤積。該病主要是一種女性疾病，在40歲以上女性群體中的發(fā)病率約為千分之一。在美國(guó)，原發(fā)性膽汁性膽管炎是導(dǎo)致女性肝臟移植的首要病因。在歐洲，該病約占膽汁郁積性疾病所致肝移植病例的一半左右，約占所有肝移植病例的6%。

Intercept是一家美國(guó)生物制藥公司，專(zhuān)注于開(kāi)發(fā)和商業(yè)化創(chuàng)新治療方法，用于慢性肝臟疾病的治療。該公司的先導(dǎo)候選藥物OCA是一種法尼酯X受體(FXR)激動(dòng)劑，目前正開(kāi)發(fā)用于多種慢性肝臟疾病的治療，包括原發(fā)性膽汁性肝硬化(PBC)、非酒精性脂肪性肝炎(NASH)、原發(fā)性硬化性膽管炎(PSC)、膽道閉鎖。此前，F(xiàn)DA已授予OCA治療伴有肝纖維化的NASH的突破性藥物資格、治療PBC的快車(chē)道地位、治療PBC和PSC的孤兒藥地位。Intercept擁有OCA在日本、中國(guó)、韓國(guó)以外地區(qū)的全球權(quán)力;在日中韓地區(qū)，Intercept已將OCA授權(quán)給了日本住友制藥。

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