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美國(guó)看病:美國(guó)肺動(dòng)脈高壓新藥-Uptravi(selexipag)

【本文為疾病百科知識(shí),僅供閱讀】  2017-09-08  作者:厚樸方舟  

美國(guó)食品和藥物管理局批準(zhǔn)了Uptravi(selexipag)片劑治療成人的肺動(dòng)脈高壓(PAH),這是一種慢性,進(jìn)行性和虛弱的罕見(jiàn)肺部疾病,可導(dǎo)致死亡或需要移植。

FDA的藥物評(píng)估和研究中心藥物評(píng)估局局長(zhǎng)Ellis Unger說(shuō):“Uptravi為肺動(dòng)脈高壓患者提供額外的治療方案?!癋DA支持繼續(xù)努力為罕見(jiàn)疾病提供新的治療方案?!?br />

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PAH是在將心臟連接到肺部的動(dòng)脈中發(fā)生的高血壓。它使心臟的右側(cè)比正常工作更加努力,這可能導(dǎo)致運(yùn)動(dòng)能力和呼吸短促等方面的限制,以及其他更嚴(yán)重的并發(fā)癥。
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Uptravi屬于一類稱為口服IP前列環(huán)素受體激動(dòng)劑的藥物。藥物通過(guò)放松血管壁中的肌肉來(lái)擴(kuò)張(打開(kāi))血管并降低向肺部供血的血管中的升高的壓力。
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Uptravi的不受威脅性和有效性是在長(zhǎng)期臨床試驗(yàn)中建立的1,156名PAH參與者。與安慰劑相比,Uptravi被證明可有效減少PAH住院和降低疾病進(jìn)展的風(fēng)險(xiǎn)。參與者在本次試驗(yàn)中暴露于Uptravi,中位數(shù)為1.4年。 ?
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在試驗(yàn)中用Uptravi治療的患者觀察到的常見(jiàn)副作用包括頭痛,腹瀉,下巴疼痛,惡心,肌肉疼痛(肌痛),嘔吐,肢體疼痛和潮紅。
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Uptravi被授予孤兒藥物指定。孤兒藥物指定提供獎(jiǎng)勵(lì)措施,如稅收抵免,用戶費(fèi)用豁免和排他性資格,以協(xié)助和鼓勵(lì)開(kāi)發(fā)罕見(jiàn)疾病藥物。
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Uptravi由位于舊金山的Actelion Pharmaceuticals US Inc.公司銷售

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