腎血管平滑肌脂肪瘤(腎錯(cuò)構(gòu)瘤)是一種常見的腎良性腫瘤，約占腎腫瘤的3%。美國(guó)對(duì)于腎血管平滑肌脂肪瘤的治療具有較大的優(yōu)勢(shì)，治療的藥物較多。目前美國(guó)已經(jīng)批準(zhǔn)Afinitor(依維莫司)用于腎血管平滑肌脂肪瘤的治療，就讓我們一起來看看腎血管平滑肌脂肪瘤是什么？Afinitor(依維莫司)對(duì)于腎血管平滑肌脂肪瘤的治療又有怎樣的效果?

什么是腎血管平滑肌脂肪瘤？
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腎血管平滑肌脂肪瘤也叫做腎錯(cuò)構(gòu)瘤，它是一種良性的腫瘤，其很多是遺傳的因素造成的，錯(cuò)構(gòu)瘤也可發(fā)生在腦、眼、心、肺、骨。腎血管平滑肌脂肪瘤早期癥狀不明顯，大多數(shù)都是在平時(shí)身體檢查時(shí)發(fā)現(xiàn)的，腎血管平滑肌脂肪瘤的體積較大則會(huì)出現(xiàn)腸胃不適，會(huì)造成腰痛，嚴(yán)重則會(huì)休克。

如果是體積較小的腎血管平滑肌脂肪瘤，發(fā)展較為緩慢，基本不會(huì)出現(xiàn)太大的問題，患者可以通過定期復(fù)查來觀察病情，如果出現(xiàn)了體積變化的情況，則應(yīng)及時(shí)就醫(yī)，讓醫(yī)生根據(jù)患者的自身情況選擇藥物或微小的創(chuàng)口手術(shù)的方法進(jìn)行治療。

腎血管平滑肌脂肪瘤治療藥物：Afinitor(依維莫司)

Afinitor(依維莫司)是PI3K / AKT途徑下游的mTOR(雷帕霉素的哺乳動(dòng)物靶標(biāo))，絲氨酸 - 蘇氨酸激酶的抑制劑。mTOR通路在幾種人類癌癥中失調(diào)。依維莫司結(jié)合細(xì)胞內(nèi)蛋白FKBP-12，導(dǎo)致抑制性復(fù)合物形成和抑制mTOR激酶活性。已經(jīng)顯示依維莫司對(duì)mTOR的抑制已經(jīng)在體外和/或體內(nèi)研究中顯示出降低細(xì)胞增殖，血管生成和葡萄糖攝取。

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Afinitor特別指出用于治療與不需要立即手術(shù)的成年人結(jié)節(jié)性硬化綜合征相關(guān)的腎血管平滑肌脂肪瘤。

Afinitor作為專門用于口服給藥的片劑提供。藥物的介紹初始劑量為每天10毫克，全部或不含食物。根據(jù)臨床情況，Afinitor劑量可以每天不超過20mg增加5mg。

腎血管平滑肌脂肪瘤治療藥物-Afinitor研究的臨床結(jié)果

Afinitor的FDA批準(zhǔn)是基于被稱為EXIST-2的雙盲安慰劑對(duì)照III期試驗(yàn)的結(jié)果。研究納入113例腎血管平滑肌脂肪瘤患者，作為結(jié)節(jié)性硬化綜合征(TSC)和5例散發(fā)性淋巴管平滑肌瘤病患者。受試者被隨機(jī)分配2：1，每天用10毫克的Afinitor或匹配的安慰劑治療，直到疾病進(jìn)展或不可接受的毒性。CT和MRI掃描評(píng)估基線時(shí)12,24和48周的疾病水平以及之后的年份。在基線和每12周檢查皮膚損傷的臨床和照相檢查，直到治療停止。

通過獨(dú)立的中央放射學(xué)檢查評(píng)估血管平滑肌脂肪瘤反應(yīng)率的主要功效終點(diǎn)，并達(dá)成。用Afinitor治療的受試者中，42%的患者經(jīng)歷血管平滑肌脂肪瘤反應(yīng)，而安慰劑組患者為0%(p <0.0001)。Afinitor組血管平滑肌脂肪瘤進(jìn)展時(shí)間也有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義(p <0.0001)。在97%的皮膚病變受試者中，Afinitor治療的受試者中有26%的反應(yīng)率，而安慰劑組為0%(p = 0.0011)。

腎血管平滑肌脂肪瘤治療藥物-Afinitor的副作用

與Afinitor相關(guān)的不良反應(yīng)可能包括但不限于以下內(nèi)容：口炎

腎血管平滑肌脂肪瘤治療藥物-Afinitor的行動(dòng)機(jī)制

Afinitor是PI3K / AKT途徑下游的mTOR(雷帕霉素的哺乳動(dòng)物靶標(biāo))，絲氨酸 - 蘇氨酸激酶的抑制劑。mTOR通路在幾種人類癌癥中失調(diào)。依維莫司結(jié)合細(xì)胞內(nèi)蛋白FKBP-12，導(dǎo)致抑制性復(fù)合物形成和抑制mTOR激酶活性。依維莫司降低S6核糖體蛋白激酶(S6K1)和真核延伸因子4E結(jié)合蛋白(4E-BP)的活性，mTOR的下游效應(yīng)因子參與蛋白質(zhì)合成。

另外，依維莫司可抑制缺氧誘導(dǎo)因子(HIF-1)的表達(dá)，降低血管內(nèi)皮生長(zhǎng)因子(VEGF)的表達(dá)。已經(jīng)顯示依維莫司對(duì)mTOR的抑制已經(jīng)在體外和/或體內(nèi)研究中顯示出降低細(xì)胞增殖，血管生成和葡萄糖攝取。

根據(jù)以上內(nèi)容，我們已經(jīng)了解到美國(guó)治療腎血管平滑肌脂肪瘤的主要治療藥物。美國(guó)對(duì)于腎血管平滑肌脂肪瘤治療的方法較多，且效果較好，因此對(duì)于腎血管平滑肌脂肪瘤患者而言，去美國(guó)治療是一個(gè)不錯(cuò)的選擇。厚樸方舟與多家美國(guó)知名醫(yī)院有著良好的合作關(guān)系，希望去美國(guó)看病的患者可以及時(shí)聯(lián)系我們。

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