? ? 肌萎縮性側(cè)索硬化(ALS)是一種與運(yùn)動神經(jīng)元相關(guān)的進(jìn)行性神經(jīng)變性疾病，患者上下運(yùn)動神經(jīng)元皆受累，導(dǎo)致神經(jīng)元支配的肌肉出現(xiàn)肌無力、肌萎縮、震顫、痙攣等相關(guān)臨床癥狀，病程多呈進(jìn)行性發(fā)展，之后常由于呼吸麻痹而致死亡。
? ? 多年來，美國麻省總醫(yī)院一直走在國際ALS研究的前沿：
? ? 1993年，醫(yī)學(xué)博士羅伯特·H·布朗領(lǐng)導(dǎo)的國際團(tuán)隊(duì)發(fā)現(xiàn)了頭個(gè)與ALS相關(guān)的基因;
? ? 1995年，麻省總醫(yī)院是東北ALS(Neals)聯(lián)盟的創(chuàng)始成員之一，此后該聯(lián)盟已發(fā)展到全球130多個(gè)學(xué)術(shù)研究中心;
? ? 如今，麻省總醫(yī)院的希利中心啟動了頭個(gè)適應(yīng)性ALS臨床試驗(yàn)平臺，將該框架推向了新的高度。該中心由神經(jīng)科主任兼神經(jīng)臨床研究所主任MERITCudkowicz醫(yī)學(xué)博士領(lǐng)導(dǎo)，與全球ALS科學(xué)家合作，共同致力于研究新治療方法。
圖 | 來源MGH
? ? 傳統(tǒng)上，每個(gè)臨床試驗(yàn)每次只評估一種試驗(yàn)性治療方式。而新的臨床試驗(yàn)平臺使用相同的基礎(chǔ)架構(gòu)和專門的統(tǒng)計(jì)工具，可以同時(shí)測試多種試驗(yàn)性治療方法。每當(dāng)有新的治療方法推出市場，他們便可立刻在該平臺上加入該方法。這種做法可以縮短測試的時(shí)間間隔，幫助研究人員更快地測試更多的途徑，而且使用更少的資源。
? ? 除了提高運(yùn)營效率外，平臺方法還具有多種科學(xué)效率。因?yàn)椴煌闹委熓鞘褂霉蚕淼幕A(chǔ)設(shè)施和共同的主方案進(jìn)行測試的，所以所有安慰劑組的參與者的數(shù)據(jù)可以匯集在一起，從而產(chǎn)生高效的統(tǒng)計(jì)能力，雖然每個(gè)參與者服用安慰劑的機(jī)會比傳統(tǒng)試驗(yàn)低得多，但可以看到每個(gè)治療和匯集的安慰劑組之間的治療的效果。
? ? “肌萎縮側(cè)索硬化癥的科學(xué)有驚人的進(jìn)步，”Cudkowicz博士說，“這種設(shè)計(jì)可以將找到有效治療方法的時(shí)間縮短一半，還可以將成本降低三分之一甚至更多。另外它對患者也確實(shí)有好處，因?yàn)樗梢愿蟪潭鹊靥岣呋颊攉@得藥物的機(jī)會，更快地提供答案，并幫助我們不斷了解這種疾病。我們希望加快將這些進(jìn)展轉(zhuǎn)變?yōu)槿澜鏏LS患者的治療方法。”
? ? 希利中心的內(nèi)科科學(xué)家和教員SabrinaPaganoni博士說：“我們很高興能夠測試ALS的幾種候選治療方法，同時(shí)促進(jìn)生物標(biāo)記物的開發(fā)，這些生物標(biāo)記物可以更快地預(yù)測并且成功治療。在這種新的模式下，更多的患者將有機(jī)會獲得更好、更新的治療方法，這項(xiàng)試驗(yàn)將為我們了解ALS做出重要貢獻(xiàn)?！?/div>
麻省總醫(yī)院希利中心的研究人員與阿蒂努拉·A·馬蒂諾斯生物醫(yī)學(xué)成像中心密切合作，開發(fā)ALS的成像標(biāo)記物。同時(shí)，希利中心的研究人員還在血液、尿液和脊髓液中尋找生物標(biāo)記物。
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圖 | 來源MGH
? ? Cudkowicz博士說：“患上ALS，患者通常會去看好幾個(gè)醫(yī)生，確診的過程大約需要12個(gè)月。但這是沒有任何臨床干預(yù)的12個(gè)月，為此我們進(jìn)行了多項(xiàng)研究，以開發(fā)更早的診斷標(biāo)志物。”
? ? 生物標(biāo)記物可以縮短診斷ALS的時(shí)間。通過一個(gè)簡單的實(shí)驗(yàn)室測試或成像研究，初級保健醫(yī)生將獲得他們需要的信息，將他們的病人轉(zhuǎn)介給神經(jīng)科醫(yī)生進(jìn)行專門護(hù)理。
? ? 生物標(biāo)記物還能幫助研究人員識別每個(gè)ALS患者的特定生物學(xué)，以及這種生物學(xué)如何在疾病的不同階段發(fā)生變化。隨后，在疾病進(jìn)展過程中針對個(gè)體生物學(xué)差異，研究人員可以開發(fā)新藥。
? ? 此外，研究人員還能夠使用替代生物標(biāo)志物更快地篩選治療方法，以衡量疾病的進(jìn)展和治療的效果。使用替代標(biāo)志物可以縮短FDA藥物審批所需的時(shí)間。
? ? Cudkowicz博士和其團(tuán)隊(duì)與來自世界各地的ALS研究人員合作。希利中心的科學(xué)咨詢委員會由一個(gè)全球研究團(tuán)隊(duì)組成，就其支持在加速ALS治療上市方面真正發(fā)揮作用的領(lǐng)域向該中心的領(lǐng)導(dǎo)層提供建議。
? ? Cudkowicz博士說：“我們與科學(xué)咨詢委員會成員討論了新的研究領(lǐng)域，在這些領(lǐng)域，我們的支持將加速ALS患者的治療，關(guān)于授予機(jī)制的想法，在ALS平臺試驗(yàn)中提出的治療建議，以及關(guān)于與其他資助組織的伙伴關(guān)系的建議。”
? ? “能成為我們患者生活的一部分，我感到很幸運(yùn)，”Cudkowicz博士說，“作為一名ALS醫(yī)生，我與患者和他們的家人真的非常投入。這種研究和臨床護(hù)理的融合，改變了未來的面貌，每天都激勵(lì)著我。”
? ? ? ? 對于部分患者來說，去美國參加臨床試驗(yàn)也是一條可行的希望之路，如果您或者您身邊的朋友有相關(guān)需求，不妨將此消息轉(zhuǎn)給他/她，因?yàn)橐粭l信息，真的可以救命。
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