因“冰桶挑戰(zhàn)”而被大眾知曉的漸凍癥，又被稱為肌萎縮性側索硬化癥(ALS)。漸凍癥是一種進行性神經退行性疾病，可導致大腦和脊髓中控制語音，吞咽和四肢運動的神經元死亡。全球估計有500,000人受到漸凍癥的困擾。漸凍癥患者在當前已獲批的漸凍癥藥物治療中的獲益有限，因此迫切需要可以改變這一致命性疾病進程的新治療方法。

圖源：攝圖網(wǎng)

不久前美國FDA已經批準在麻省總醫(yī)院HEALEY ALS平臺試驗中開啟三種試驗性新藥(IND)治療方案，這是初次對肌萎縮性側索硬化癥進行此類試驗，試驗藥物包括：大環(huán)肽類C5補體抑制劑Zilucoplan，髓過氧化物酶(MPO)抑制劑Verdiperstat，CNM-Au8金納米晶體(一種支持細胞生物能的細胞內納米催化劑)。

圖源：美國臨床試驗注冊中心

麻省總醫(yī)院HEALEY ALS平臺試驗是一項多中心，多方案臨床試驗，用于評估治療漸凍癥的研究藥物的安全性和有效性。

三個治療方案的主要和次要研究目標(時間范圍：24周)

主要目的

疾病進展：通過ALS功能評定量表修訂版(ALSFRS-R)衡量的疾病嚴重程度隨時間的變化。每種功能的評分從4(正常)到0(無能力)，高總分為48，低總分為0。得分越高，表明患者身體功能越好。

次要目的

1. 呼吸功能：通過緩慢肺活量(SVC)測量的呼吸功能隨時間的變化

2. 肌肉力量：使用手持式測功機(HHD)等距測量的肌肉力量隨時間的變化。

3. 生存：組間發(fā)生率比較

關于三種漸凍癥研究性藥物

Zilucoplan

Zilucoplan是一種研究性大環(huán)肽類補體C5新型抑制劑，目前正被開發(fā)用于治療全身型重癥肌無力(gMG)，免疫介導的壞死性肌病(IMNM)，肌萎縮性側索硬化(ALS)以及其他罕見的、基于組織的補體介導性疾病。

Verdiperstat

Verdiperstat是一種潛在開創(chuàng)的(first-in-class)、口服、腦滲透、不可逆的髓過氧化物酶(MPO)抑制劑。MPO是大腦病理性氧化應激和炎癥的關鍵驅動因子。在美國和歐盟，Verdiperstat均被授予了治療多系統(tǒng)萎縮(MSA)的孤兒藥資格。

CNM-Au8

CNM-Au8是一種新型的口服金納米晶體混懸劑，它可以支持細胞內產生能量的生物反應，并幫助清除細胞代謝的破壞性副產品。CNM-Au8作為一種新型研究藥物，被用于治療肌萎縮性側索硬化癥(ALS)，帕金森氏病和多發(fā)性硬化癥(MS)的患者。臨床前研究表明，CNM-Au8能夠保護運動神經元免受嚴重損傷和死亡。美國FDA已于2019年7月授予CNM-Au8孤兒藥地位，用于治療ALS。

美國麻省總醫(yī)院HEALEY ALS中心，圖源：麻省總醫(yī)院

平臺試驗方法是開發(fā)治療方法的一種更有效的途徑。麻省總醫(yī)院HEALEY ALS平臺試驗將有望改變漸凍癥治療的格局。對于部分漸凍癥患者來說，去美國參加臨床試驗也可能是一條希望之路。目前這三種研究性藥物的臨床試驗仍在進行中。有意向參與該平臺試驗的漸凍癥患者和家屬，歡迎在線咨詢醫(yī)學顧問，了解更多臨床試驗相關信息和出國看病流程。

參考來源：

[1]https://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04414345?cond=ALS&cntry=US&draw=7&rank=38

[2]https://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04436497?cond=ALS&cntry=US&draw=7&rank=39

[3]https://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04436510?cond=ALS&cntry=US&draw=7&rank=40

[4]https://www.massgeneral.org/neurology/als/news/2020-01-22-Healey-ALS-platform-trial-may-proceed

[5]https://alsnewstoday.com/cnm-au8/

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