多發(fā)性骨髓瘤(MM)是一種血液系統(tǒng)惡性漿細胞腫瘤，骨痛是其常見癥狀。由于很多患者對現(xiàn)有獲批治療方法會產(chǎn)生抗性，發(fā)展創(chuàng)新治療方法治療多發(fā)性骨髓瘤十分重要。近日，《新英格蘭醫(yī)學雜志》(NEJM)上發(fā)表了一項有關多發(fā)性骨髓瘤治療方法的研究論文。研究稱，Karyopharm Therapeutics公司宣布其創(chuàng)新治療方法Xpovio(selinexor)2b期臨床試驗取得積極的結果，用于治療復發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤。

Xpovio是一種“first-in-class”口服劑型的選擇性核輸出抑制劑，可與核輸出蛋白XPO1結合并抑制其功能，由此阻斷腫瘤抑制因子、生長調節(jié)蛋白以及抗炎蛋白的核輸出，導致其在細胞核中積累，重新啟動或增強其腫瘤抑制功能。這種抑制劑在引發(fā)腫瘤細胞特異性凋亡的同時不會對正常細胞產(chǎn)生嚴重的影響。今年7月，Xpovio還獲得了美國FDA的加速批準。這種創(chuàng)新治療方法可與地塞米松(dexamethasone)聯(lián)用治療復發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤患者。

▲選擇性核輸出抑制劑的作用機制(圖片來源：Karyopharm公司官網(wǎng))

Xpovio(selinexor)2b期臨床試驗共招募了122名患有三級復發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤的患者，這些患者前期平均接受過七種治療方法，并對多種治療方法產(chǎn)生抗性，且病情發(fā)展迅速?；颊咴诮邮躕povio與地塞米松聯(lián)合給藥治療后，39%(48名)的患者病情趨于穩(wěn)定，總緩解率為26%，中位總生存期為8.6個月。

這一臨床試驗結果進一步證實了口服劑型Xpovio對治療復發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤具有潛在的功效?？诜┬蚗povio的加速批準意味著人們將找到新的方案，來治療對多種治療方法產(chǎn)生抗性的多發(fā)性骨髓瘤患者。

多發(fā)性骨髓瘤小百科

多發(fā)性骨髓瘤(MM)是一種惡性漿細胞病，其特征為骨髓漿細胞異常增生，并伴有單克隆免疫球蛋白或輕鏈過度生成。腫瘤細胞起源于骨髓中的漿細胞，而漿細胞是B淋巴細胞發(fā)育到較終功能階段的細胞。因此多發(fā)性骨髓瘤可以歸到B淋巴細胞淋巴瘤的范圍。

異常漿細胞在骨髓中聚集，可在體內多處骨組織形成腫瘤。多發(fā)性骨髓瘤常伴有多發(fā)性溶骨性損害、高鈣血癥、貧血、腎臟損害。由于正常免疫球蛋白的生成受抑，因此容易出現(xiàn)各種細菌性感染。發(fā)病率估計為2～3/10萬，男女比例為1.6：1。

多發(fā)性骨髓瘤有哪些特征?

多發(fā)性骨髓瘤的臨床表現(xiàn)一般有骨骼破壞，骨髓瘤細胞在骨髓腔內大量增生可引起骨骼疼痛，骨骼腫塊和病理骨折。髓外浸潤，肝、脾、淋巴結及腎臟等受累器官腫大。一般情況下也有口腔潰瘍，聲帶血管瘤這種癥狀出現(xiàn)的。

靠前，骨痛、骨骼變形、骨折。骨痛是多發(fā)性骨髓瘤較常見較早出現(xiàn)的癥狀，約占70%，患者骨痛主要是骨髓瘤細胞破壞骨骼所致，嚴重者可導致病理性骨折。

第二，貧血較常見，為早前癥狀，早期貧血輕，后期貧血嚴重。

第三，腎功能損害，50-70%患者有腎功能改變，常表現(xiàn)為夜尿增多、尿液泡沫較多，尿液檢查有蛋白、紅細胞、白細胞、管型等，以易誤診為腎病。

第四，易發(fā)生細菌性肺炎和尿路感染，如發(fā)熱、咳嗽、咳痰、咽痛、尿路感染等。

第五，多發(fā)性骨髓瘤患者血液粘稠度增高，容易引起血栓，可出現(xiàn)頭暈、眼花、視力減退、突然暈厥、意識障礙、肢體活動障礙、動靜脈血栓等。

第六，腎功能損害，出現(xiàn)慢性腎功能衰竭、高磷酸血癥、高鈣血癥、高尿酸血癥，可形成尿酸結石。

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