新研究證實，針對A型血友病的突破性基因治療方法可提供長期的益處，已經(jīng)改變了英國13名男性的生活。倫敦女王瑪麗大學的約翰·帕西教授領(lǐng)導的臨床研究人員于2017年初次宣布，接受單次缺失基因輸注治療的男性中，85%的人在一年后顯示出正?；蚪咏５哪鞍?factor VIII)水平。

在《新英格蘭醫(yī)學雜志》上發(fā)表的一篇新論文中，帕西教授(也是Barts Health NHS Trust血友病中心主任)證實，參與該試驗的所有患者仍從獲益率的大幅下降中受益，接受治療三年后出血。在此期間，這13例患者均未需要常規(guī)VIII因子預防出血。

缺乏VIII因子會導致A型血友病，約占所有血友病病例的80%。由于血液無法凝結(jié)，即使受到輕微的傷害，患者也有可能發(fā)生大量出血，甚至可能危及生命?；颊呙恐鼙仨氝M行三次或更多次靜脈注射，以控制和預防出血。消除這些常規(guī)注射可以大大減輕保持出血的治療負擔。

帕西教授說：“我們在2017年發(fā)表的論文表明，基因治療方法可以顯著提高A型血友病男性的VIII因子水平。我們的新數(shù)據(jù)對于幫助科學和醫(yī)學界了解這項開創(chuàng)性技能至關(guān)重要。這項新研究證實了治療的不受威脅性和長期有益效果。長期治療有效地結(jié)束了常規(guī)注射的終生治療方案，可以改變護理并大幅度改善成千上萬患有這種具有挑戰(zhàn)性的遺傳病的人的生活質(zhì)量?！?/p>

在難以獲得凝血產(chǎn)品的發(fā)展中國家，這種治療可能特別重要。

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