近日，美國蓋倫基金會(The Galien Foundation)宣布了2020年蓋倫獎(Prix Galien Awards)的獲獎名單。被譽為“醫(yī)藥界的諾貝爾獎”的蓋倫獎被大家一致認為為是醫(yī)藥和生物醫(yī)療行業(yè)的高榮譽，它表彰為改善人類健康做出的杰出科學創(chuàng)新。今年是蓋倫獎創(chuàng)立50周年，自1970年創(chuàng)建以來，已經(jīng)有268個生物醫(yī)藥產(chǎn)品獲獎，涵蓋18個治療領(lǐng)域。

▲圖源：蓋倫基金會官網(wǎng)

蓋倫獎由包含多名諾貝爾獎得主的評委會選出，獎項包括藥品獎(Best Pharmaceutical Product)，生物技能產(chǎn)品獎(Best Biotechnology Product)和醫(yī)療技能獎(Best Medical Technology)。它們均為近5年內(nèi)獲得FDA批準上市，并且有潛力對人類健康產(chǎn)生重大影響的產(chǎn)品。今年蓋倫基金會還初次推出了數(shù)字健康產(chǎn)品獎(Best Digital Health Product)，表彰數(shù)字健康解決方案在醫(yī)療健康系統(tǒng)中不可或缺的作用。今年的獲獎者為：

藥品獎：Pretomanid, 全球結(jié)核病藥物開發(fā)聯(lián)盟(TB Alliance)

Pretomanid是由非盈利組織全球結(jié)核病藥物開發(fā)聯(lián)盟(TB Alliance)開發(fā)的新分子實體，與貝達喹啉(bedaquiline)和利奈唑胺(linezolid)聯(lián)用，治療特定高度耐藥肺結(jié)核(TB)患者。它在2019年獲得FDA批準上市，是近40年來FDA批準的第三款抗肺結(jié)核新藥，也是靠前款由非盈利組織開發(fā)并且上市的肺結(jié)核新藥。

由于細菌耐藥性的不斷增加，多藥耐藥TB(multidrug-resistant TB)和廣泛耐藥TB(extensively drug-resistant TB)已經(jīng)成為威脅人類健康的重大隱患。根據(jù)世界衛(wèi)生組織的統(tǒng)計，在2016年，世界范圍內(nèi)有49萬名新多藥耐藥TB患者，其中一小部分為廣泛耐藥TB患者。這些患者對多種治療方法不耐受或者產(chǎn)生耐藥性，因此治療選擇非常有限。目前大多數(shù)廣泛耐藥TB患者可能需要接受多達8種抗生素的治療，療程長達18個月或更長。根據(jù)WHO的估計，對廣泛耐藥TB患者治療的完成率大約為34%。

▲Pretomanid分子結(jié)構(gòu)式(圖源：Fvasconcellos 18:28, 3 June 2007 (UTC) [Public domain])

在一項關(guān)鍵性臨床試驗中，109名廣泛耐藥性TB患者，和對已有治療方法不耐受或無反應的多重耐藥性患者接受了Pretomanid與貝達喹啉(bedaquiline)和利奈唑胺(linezolid)構(gòu)成的組合治療方法的治療。試驗結(jié)果表明，在接受治療6個月之后，這一組合治療方法的完成率達到89%，顯著高于治療廣泛耐藥TB患者的歷史完成率。

醫(yī)療技能獎：MitraClip經(jīng)導管二尖瓣修復系統(tǒng)，雅培(Abbott)

MitraClip是世界上靠前個經(jīng)導管二尖瓣修復(TMVr)治療系統(tǒng)，可為某些原發(fā)性或繼發(fā)性二尖瓣關(guān)閉不全的患者提供治療選擇，而這些患者否則將無法接受治療。MitraClip已在世界范圍內(nèi)用于治療超過80000例患者。

▲圖源：雅培官網(wǎng)

生物技能產(chǎn)品獎：

Tegsedi, Akcea Therapeutics和Ionis Pharmaceuticals;

Onpattro, Alnylam Pharmaceuticals;

Vyndaqel，Pfizer

遺傳性轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性(hATTR)是一種致命的進行性遺傳病，它是由于患者體內(nèi)轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白(TTR)折疊異常，導致淀粉樣TTR在身體的各種組織和器官中沉積而造成的。TTR沉積的組織包括外周神經(jīng)、心臟、腸道，眼睛，腎臟，中樞神經(jīng)系統(tǒng)，甲狀腺和骨髓。TTR在這些組織和器官中的沉積造成多種感覺，運動和植物性功能異常，會導致患者在癥狀出現(xiàn)后3-5年內(nèi)去世。據(jù)估計，世界上有大約5萬名hATTR患者。

今年并列獲獎的三款產(chǎn)品從不同的角度治療治療這一疾病。Tegsedi是一種抑制人類TTR合成的反義寡核苷酸藥物，它通過與編碼TTR蛋白的mRNA相結(jié)合，能夠?qū)е耺RNA的降解，從而降低TTR蛋白(野生型和突變型)的水平。它是一種每周一次的皮下注射針劑，患者在家中就可以自我給藥。

由Alnylam開發(fā)的Onpattro是一種靶向轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白(transthyretin，TTR)的RNAi治療方法，這類藥物通過沉默一部分參與致病的mRNA起作用。Onpattro是將siRNA包裹在脂質(zhì)納米顆粒中，在輸注治療中將藥物直接遞送至肝臟，通過與編碼異常TTR的mRNA相結(jié)合，阻止TTR的產(chǎn)生，Onpattro可以幫助減少周圍神經(jīng)中淀粉樣沉積物的積累，改善癥狀，并幫助患者更好地控制病情。它也是FDA批準的初款RNAi治療方法。

輝瑞開發(fā)的Vyndaqel則是一款口服TTR穩(wěn)定劑，它通過與TTR的特異性結(jié)合，穩(wěn)定TTR的四聚體形態(tài)，從而延緩淀粉樣蛋白沉積的產(chǎn)生。它被FDA批準用于治療因為野生型或遺傳性轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白介導的淀粉樣變性引起的心肌病。

數(shù)字健康產(chǎn)品：Somryst，Pear Therapeutics

Pear Therapeutics公司開發(fā)的Somryst是初款獲得FDA批準用于治療失眠的處方數(shù)字治療方法(PDT)。Somryst旨在為患者提供個體化的神經(jīng)行為干預措施，主要是用由算法驅(qū)動的失眠認知行為治療方法(CBTi)來改善失眠癥狀，為患者提供一線治療。

此外，Somryst還提供了一個臨床醫(yī)生使用的指示板，允許醫(yī)療保健提供者跟蹤患者的治療和疾病進展。臨床醫(yī)生指示板可以顯示患者使用Somryst的信息，包括失眠嚴重程度指數(shù)(ISI)、患者健康問卷(PHQ-8)、以及由夜間睡眠日記得出的睡眠指標。

我們祝賀所有的獲獎者，也祝愿這些創(chuàng)新產(chǎn)品能夠為更多患者造福。

參考資料：

[1] The Galien Foundation. Retrieved October 29, 2020, from https://www.galienfoundation.org/

[2] The Galien Foundation Introduces 2020 Prix Galien USA Nominees in "Best Biotechnology Product," "Best Pharmaceutical Agent," and "Best Medical Technology" Categories. Retrieved October 29, 2020, from https://www.prnewswire.com/news-releases/the-galien-foundation-introduces-2020-prix-galien-usa-nominees-in-best-biotechnology-product-best-pharmaceutical-agent-and-best-medical-technology-categories-301099587.html?tc=eml_cleartime

[3] The Galien Foundation Debuts 2020 Prix Galien Nominees in New Category for "Best Digital Health Product". Retrieved October 29, 2020, from https://www.prnewswire.com/news-releases/the-galien-foundation-debuts-2020-prix-galien-nominees-in-new-category-for-best-digital-health-product-301143986.html

[4] MitraClip. Retrieved October 29, 2020, from https://www.cardiovascular.abbott/us/en/hcp/products/structural-heart/mitraclip.html

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