近年來，醫(yī)學水平不斷進步，癌癥患者的痊愈率逐年提升。乳腺癌是一種困擾我國女性的常見癌癥，在女性中發(fā)病率排第二名，僅次于宮頸癌。隨著年齡升高，乳腺癌發(fā)病率也會跟著增大。乳腺癌前期沒有太明顯的表現(xiàn)，并不容易被發(fā)現(xiàn)。后期發(fā)現(xiàn)后就要進行切除手術(shù)，非常影響患者的身心健康。今日，美國FDA批準了兩款治療乳腺癌的新藥，我們一起來了解一下吧。
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美國FDA批準諾華（Novartis）的Kisqali（ribociclib）與芳香酶抑制劑（aromatase inhibitor， AI）聯(lián)合作為初始內(nèi)分泌治療，用于罹患激素受體（HR）陽性、人表皮生長因子受體2（HER2）陰性晚期或轉(zhuǎn)移性乳腺癌的絕經(jīng)前或后女性。FDA還批準Kisqali與氟維司群（fulvestrant）聯(lián)合作為初始內(nèi)分泌治療或疾病進展后內(nèi)分泌治療，用于罹患HR陽性、HER2陰性晚期或轉(zhuǎn)移性乳腺癌的絕經(jīng)后女性。

值得一提的是，這是FDA作為在今年早些時候宣布的兩個新試點項目的一部分而授予的批準。這兩個試點項目為實時癌癥審評（Real-Time Oncology Review）和新的模板化評估援助（Assessment Aid）。前者使FDA在臨床試驗結(jié)果正式提交前即開始審評；后者則方便申請公司用結(jié)構(gòu)化的格式進行提交，加快FDA的審評。這些措施旨在使癌癥藥物的研發(fā)和審評更加有效，同時改進FDA評估效果和不受威脅性的嚴格標準。通過這種實時審評，F(xiàn)DA能夠在試驗結(jié)果出現(xiàn)后立即開始評估臨床數(shù)據(jù)，使FDA能夠在提交正式申請時做好批準的準備。

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乳腺癌是美國較常見的癌癥形式。美國國立衛(wèi)生研究院（NIH）的國家癌癥研究所（NCI）估計，今年將有大約266,120名女性被診斷為乳腺癌，其中40,920名將死于該病。大約72％的乳腺癌患者具有HR陽性和HER2陰性的腫瘤。她們需要有效的治療來緩解疾病。

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Kisqali是一種選擇性細胞周期蛋白依賴性激酶抑制劑，是一類通過抑制兩種細胞周期蛋白依賴性激酶4和激酶6（CDK4/6）來幫助減緩癌癥進展的藥物。當這些蛋白被過度激活時，可使癌細胞生長和分裂得太快。以較高的精準度靶向CDK4/6有望避免癌細胞不受控制地復制。該藥物于2017年3月初次獲批與芳香酶抑制劑聯(lián)合治療罹患HR陽性、HER2陰性晚期或轉(zhuǎn)移性乳腺癌的絕經(jīng)后女性。

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Kisqali（ribociclib）是一種CDK4/6抑制劑

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Kisqali與芳香酶抑制劑聯(lián)合治療絕經(jīng)前或后女性的效果在包含495名患者的臨床試驗MONALEESA-7中得到證實。該研究中的所有患者均接受了戈舍瑞林（goserelin）的卵巢抑制。結(jié)果顯示，與接受安慰劑加芳香酶抑制劑的患者相比，接受Kisqali加芳香酶抑制劑的患者的中位無進展生存期（PFS）更長（13.8個月比27.5個月）。

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Kisqali聯(lián)合氟維司群治療晚期或轉(zhuǎn)移性乳腺癌的效果也在包含726名患者的臨床試驗MONALEESA-3中得到驗證。結(jié)果顯示，與接受安慰劑加氟維司群的患者相比，接受Kisqali加氟維司群的患者的中位PFS更長（12.8個月比20.5個月）。

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“通過這項批準，我們已經(jīng)證明了我們正在試用的審評癌癥藥物新項目的一些好處，可以提高監(jiān)管效率，同時加強數(shù)據(jù)評估的過程。這表明，通過智能政策的方法，我們可以在提高效率的同時提高流程的嚴謹性。這些新項目旨在減少一些可能增加審評時間和成本的行政問題，包括FDA的人員配置負擔。例如，通過在正式提交給FDA之前更早地分析數(shù)據(jù)，以及在結(jié)構(gòu)化模板中評估提交的數(shù)據(jù)，我們可以更容易地更早識別在申請中缺少的可能延遲審評的關(guān)鍵分析或信息，“FDA局長Scott Gottlieb博士表示：“經(jīng)過今天的批準，F(xiàn)DA使用這些新方法使審核小組在實際提交申請之前開始分析數(shù)據(jù)，并幫助指導公司對頂線數(shù)據(jù)的分析，以梳理出較相關(guān)的信息。這使我們在6月28日提交后不到一個月就批準了該治療方法，比目標日期提前了幾個月?！?br />
FDA審批的改革，不僅僅的加快了速度，并且提高了監(jiān)管效率，同事加強了數(shù)據(jù)評估的過程。提前幾個月審批結(jié)束，那么患者就能提前幾個月吃上藥，這將挽救無數(shù)的生命。