急性髓性白血病（acute myelogenous leukemia,AML）是髓系腫瘤的一種,WHO將髓系腫瘤分為四類(lèi)，即AML以不成熟髓細(xì)胞在骨髓里聚集，以及骨髓造血抑制為特征。CMPD，慢性骨髓性增生疾病，常伴未分化的髓細(xì)胞數(shù)量的增加極度增生的骨髓象，以及外周血細(xì)胞的增加。MDS，骨髓異常增生綜合癥，骨髓無(wú)效造血和外周血細(xì)胞減少。MDS/MPD，骨髓異常增生/骨髓增生性疾病。美國(guó)目前AML五年總體生存率為26%；低風(fēng)險(xiǎn)AML（早期）組，五年生存率為65%。

目前急性髓性白血病治療方法主要包括：

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1.化療或其他藥物治療方法。

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2.干細(xì)胞移植，這可能與二期化療一起使用。

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3.臨床試驗(yàn)。臨床試驗(yàn)可能涉及用新藥和新藥組合進(jìn)行治療或干細(xì)胞移植的新方法。

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當(dāng)前急髓研究?jī)A向于AML表觀遺傳學(xué)是基于某些沉默基因，從而引起或維持癌癥的觀念。科學(xué)家正在努力扭轉(zhuǎn)的兩個(gè)沉默基因過(guò)程包括：

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1.甲基化：研究人員正在研究阻斷甲基化的兩種藥物：阿扎胞苷（Vidaza）和地西他濱（Dacogen?）。這些去甲基化劑FDA批準(zhǔn)用于治療骨髓增生異常綜合征（MDS)。這兩種藥物都正在作為單一藥劑或與其他藥物聯(lián)合治療新診斷和復(fù)發(fā)/難治性急髓 的研究。

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2.組蛋白去乙?；种苿?。正在處于臨床試驗(yàn)中研究中的組蛋白去乙?；敢种苿┌ū焖?，辛二酰苯胺異羥肟酸（SAHA）和香豆素。這些藥物與阿扎胞苷或地西他濱的聯(lián)合應(yīng)用正處于研究中。

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3.核苷類(lèi)似物薩卡西汀對(duì)于治療老年急髓患者試驗(yàn)顯示有較好的結(jié)果。

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4.與克拉屈濱相關(guān)的嘌呤類(lèi)似物的Clofarabine已經(jīng)顯示出作為單一藥物的效果， 當(dāng)與低劑量阿糖胞苷聯(lián)合用于治療老年急髓患者時(shí)，研究結(jié)果顯示緩解率提高。

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5.CPX-351是脂質(zhì)體載體（含阿糖胞苷和柔紅霉素），治療復(fù)發(fā)性急髓患者的研究正在進(jìn)行中。

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6.Gemtuzumab ozogamicin是將抗腫瘤抗生素加替卡西明結(jié)合于抗CD33抗體的抗體 - 藥物偶聯(lián)物。鑒于該藥物成功治療復(fù)發(fā)性AML老年患者，于2000年獲FDA批準(zhǔn)， 但隨后研究表明該藥物沒(méi)有長(zhǎng)期效果，所以又退出市場(chǎng)。但是因?yàn)樗呀?jīng)在某些患者中顯示有效，又再次納入研究中。

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7.增強(qiáng)免疫反應(yīng)對(duì)抗AML細(xì)胞的疫苗治療方法是另一個(gè)研究途徑。例如，在一項(xiàng)疫苗研究中，提取某些類(lèi)型的白細(xì)胞并暴露于許多AML細(xì)胞上發(fā)現(xiàn)的蛋白質(zhì)，稱(chēng)為Wilms腫瘤1蛋白質(zhì)或WT1。然后將這些細(xì)胞再灌注給患者，并幫助其他免疫細(xì)胞附著白血病細(xì)胞。對(duì)這種疫苗的早期研究顯示出有希望的結(jié)果，但需要進(jìn)一步的研究。

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8.CAR T細(xì)胞治療方法方法方法方法方法方法方法方法方法方法，從患者血液中提取T細(xì)胞，并在實(shí)驗(yàn)室中進(jìn)行修飾，以使其具有被稱(chēng)為“嵌合抗原受體”（CARS）的特定物質(zhì)，這種物質(zhì)可幫助其附著于白血病細(xì)胞。然后，將細(xì)胞輸給病人，這些細(xì)胞就可以靶向白血病細(xì)胞。這種技能在治療某些類(lèi)型的淋巴細(xì)胞性白血病方面表現(xiàn)出非常有希望的臨床試驗(yàn)結(jié)果，目前CAR T細(xì)胞治療方法方法方法方法方法方法方法方法方法方法急髓的研究正在進(jìn)行。

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9.另一個(gè)叫做“分化治療方法”的概念涉及研究已被批準(zhǔn)用于治療APL的全反式視黃酸（ATRA）的使用，以及一些類(lèi)型的組蛋白去乙?；敢种苿┧幬锎龠M(jìn)未成熟白血病細(xì)胞的生長(zhǎng)和分化。

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