這是一種治療癌癥的歷史性新治療方法。

8月30日，F(xiàn)DA官方網(wǎng)站宣布批準諾華CAR-T細胞治療方法方法方法方法方法方法方法方法方法方法正式上市，用于治療復發(fā)性或難治性兒童、青少年B-細胞急性淋巴細胞白血病，其商品名為Kymriah（tisagenlecleucel）。

?

FDA稱其為“一項歷史性的行動，使美國前列種基因治療方法得以實現(xiàn)，從而采取了一種新的治療癌癥、其他嚴重和危及生命的疾病的方法?！?/span>

?

FDA專員Scott Gottlieb博士說：“我們正在進入一個新的醫(yī)療創(chuàng)新前沿，能夠重編病人自己的細胞來攻擊致命的癌癥，基因和細胞治療方法方法方法方法方法方法方法方法方法方法等新技能能夠在轉化醫(yī)學和治療許多難治性疾病方面創(chuàng)造拐點。FDA致力于幫助加快開發(fā)和審查有潛力挽救生命的突破性治療?！?/span>

?

今年果然是CAR-T治療方法的大年。

?

在此前兩天，吉利德Gilead與Kite制藥聯(lián)合宣布，雙方董事會已經(jīng)達成較終收購協(xié)議，吉利德將以每股180美元的現(xiàn)金價格收購Kite，溢價29%。該項交易金額約為119億美元，預計整個交易將在2017年第四季度完成。

?

吉利德巨資出手拿下了CAR-T三巨頭之一，傳統(tǒng)藥企與新興技能的結合充滿想象。

?

2017年7月12日，美國FDA腫瘤藥物專家咨詢委員會（ODAC）召開針對諾華（Novartis）CAR-T治療方法CTL-019（tisagenlecleucel）的評估會議，較終以10:0的投票結果一致介紹批準此治療方法上市，是為全球初次。

?

上述結果將促使FDA在10月3日前做出較終審批決定，其時業(yè)內(nèi)認為獲批上市基本沒有懸念，絕大多數(shù)情況下，F(xiàn)DA都會聽從專家咨詢委員會的意見。

?

“咨詢委員會小組成員一致贊成，使我們在實現(xiàn)批準的CAR-T細胞治療方法方法方法方法方法方法方法方法方法方法道路上又邁進了一步?！敝Z華腫瘤CEO Bruno Striginibiaoshi表示，“諾華開拓了癌癥治療的新領域?！?/span>

?

CAR-T是通過基因工程技能，人工改造腫瘤患者的T細胞，在體外大量培養(yǎng)后生成腫瘤特異性CAR-T細胞，再將其回輸入患者體內(nèi)用以攻擊癌細胞。

根據(jù)治療流程，CAR-T細胞免疫治療方法方法包括兩大核心環(huán)節(jié)：一是用于制備CAR-T細胞的基因修飾載體的生產(chǎn)，即生產(chǎn)CAR慢病毒載體；二是CART細胞的制備和應用，包括采集患者的免疫細胞、體外細胞培養(yǎng)、轉染、擴增和回輸?shù)戎苽浜椭委煛?/span>

?

CTL019由賓夕法尼亞大學率先研發(fā)，在其嵌合抗原受體中用4-1BB共刺激域來增強細胞反應性以及CTL019注入患者后的持續(xù)效果，可能有助于長時間緩解患者痛苦。

?

急性淋巴細胞白血病在15歲以下兒童癌癥確診病例中約占25%，是美國較常見的兒童癌。根據(jù)美國國家癌癥研究所估計，每年約有3100名年齡在20歲以下的患者被診斷為這一疾病。有效的治療選擇十分有限，在多次復發(fā)或難治性B-細胞急性淋巴細胞白血病兒童及青少年患者中，五年無病生存率低于10%-30%。

?

?

世界上前列例接受CAR-T治療方法的小女孩Emily，在接受了16個月化療后復發(fā)。2012年4月她開始接受CAR-T治療，為她治療的賓夕法尼亞大學細胞免疫治療方法方法中心主任Carl June博士曾表示：“當時我們非常懷疑培養(yǎng)的T細胞能否對抗她體內(nèi)的白血病癌細胞?！?br />

這位小女孩在5年后來到上述ODAC審評會現(xiàn)場，成為CTL019直接的效果證據(jù)。

?

諾華的成功讓業(yè)內(nèi)沸騰，并將這一日稱為“CAR-T日”，但患者和研發(fā)公司都曾面臨巨大風險。

?

CAR-T是一種高度個性化的方法，每個人的細胞和接受過的治療都不同，如同Emily一樣，許多患者在接受CAR-T治療前已經(jīng)接受過各種治療方法，如骨髓移植手術、化療、靶向治療等，所獲得的T細胞的制備和編程也會各異。

?

此次獲批公告中，F(xiàn)DA方面也表示，Kymriah的劑量是根據(jù)使用的患者自身T細胞所產(chǎn)生的定制治療。“患者的T細胞被收集并送到制造中心，在進行遺傳修飾以包括含有特異性蛋白質(zhì)（嵌合抗原受體或CAR）的新基因，其指導T細胞靶向并殺死具有表面上的特異性抗原（CD19）。一旦細胞被修飾，它們被注入到患者體內(nèi)以殺死癌細胞?！?/span>

?

而在CAR-T研發(fā)前列梯隊中，諾華一開始的卡位并不領頭。但JUNO的 JACR015在去年的臨床研究中先后出現(xiàn)5例腦水腫引起患者死亡；Kite的KTE-C19也在4月底出現(xiàn)1例患者死亡，兩家先后折戟讓諾華后來居上。

?

FDA的生物制劑評估中心總監(jiān)Peter Marks博士說：“Kymriah是一種前所未有的治療方法，可滿足兒童和年輕人對這種嚴重疾病的重要需求。Kymriah不僅為這些患者提供了一種新的治療方案，在極其有限的選擇中，這也是一種在臨床試驗中顯示出有希望緩解和生存率的治療方案?！?/span>

?

Kymriah的不受威脅性和有效性在一項多中心臨床試驗中得到證實。治療三個月內(nèi)的總體緩解率為83％。

?

?

但FDA提示用Kymriah治療有潛在的嚴重副作用。CAR-T治療過程中會釋放出很多殺傷腫瘤細胞的細胞因子，副作用通常表現(xiàn)為發(fā)燒、低血壓、腦水腫等，此前在評估會議上專家也提出諸多需要關注的問題，包括T細胞的制備、有效性，生產(chǎn)質(zhì)控和不受威脅性，癌癥復發(fā)，毒副作用等。

厚樸方舟2012年進入海外醫(yī)療領域，總部位于北京，建立了由全球權威醫(yī)學專家組成的美日名醫(yī)集團，初個擁有日本政府官方頒發(fā)的海外醫(yī)療資格的企業(yè)。如果您有海外就醫(yī)的需要，請撥打免費熱線400-086-8008進行咨詢！

本文由厚樸方舟編譯，版權歸厚樸方舟所有，轉載或引用本網(wǎng)版權所有之內(nèi)容須注明"轉自厚樸方舟官網(wǎng)（wyaoyao.cn）"字樣，對不遵守本聲明或其他違法、惡意使用本網(wǎng)內(nèi)容者，本網(wǎng)保留追究其法律責任的權利。

上一篇：出國看?。好绹毙运栊园籽≈委熝芯窟M展 下一篇：出國看?。好绹委熂毙怨撬栊园籽》椒?/a>