膽管癌惡性程度較高，無法手術(shù)的患者標(biāo)準(zhǔn)治療為化療(吉西他濱聯(lián)合順鉑)，但一線治療失敗后，二線化療的應(yīng)答率不足10%，中位總生存期僅6個月左右，預(yù)后極差，急需新的治療方案。隨著靶向治療的出現(xiàn)，膽管癌治療的效果也出現(xiàn)了進一步的提升。2020年4月，頭款膽管癌靶向藥Pemazyre(pemigatinib，培米替尼)獲批上市，顯著改善了一線治療失敗后膽管癌患者的預(yù)后。

今年的美國臨床腫瘤學(xué)會(ASCO)中，研究人員對Pemazyre治療膽管癌的數(shù)據(jù)進行了更新。

▲膽管癌三種類型：肝內(nèi)膽管癌(iCCA)、肝門部膽管癌(pCCA)和遠(yuǎn)端膽管癌(dCCA)，圖源：springernature

頭款膽管癌靶向藥Pemazyre效果顯著

2020年4月，Pemazyre率先獲得美國FDA批準(zhǔn)，用于治療先前已接受過治療、存在FGFR2融合或重排、不能手術(shù)切除的局部晚期或轉(zhuǎn)移性膽管癌患者;2021年3月日本厚生勞動省(MHLW)批準(zhǔn)Pemazyre用于治療膽管癌。

兩次批準(zhǔn)均基于FIGHT-202研究的數(shù)據(jù)，該研究在先前已接受過治療的局部晚期或轉(zhuǎn)移性膽管癌患者中開展，評估了Pemazyre的效果和安全性。研究結(jié)果于2019年在歐洲腫瘤內(nèi)科學(xué)會(ESMO)中公布，并發(fā)表在國際知名臨床學(xué)術(shù)期刊《Lancet Oncol》(柳葉刀·腫瘤)上。

▲圖源：sciencedirect

研究結(jié)果顯示，Pemazyre二線治療攜帶FGFR2基因融合的膽管癌患者的緩解率(ORR)可達35.5%，中位無進展生存期(mPFS)6.9個月。

▲圖源：[2]

另外，此項研究中還針對Pemazyre二線治療攜帶FGFR2基因融合(A組)、攜帶其他FGF/FGFR基因突變(B組)、沒有攜帶其他FGF/FGFR基因突變(C組)的效果進行了對比分析，結(jié)果顯示，Pemazyre在A組表現(xiàn)優(yōu)異，相比其他兩個組，中位無進展生存期和總生存期均大幅度延長(PFS，A組：6.9個月，B組：2.1個月，C組：1.9個月;OS，A組：21.1個月，B組：6.7個月，C組：4.0個月)。

基于以上數(shù)據(jù)，美國FDA規(guī)定，使用Pemazyre治療膽管癌之前，必須進行FGFR2基因的融合或重排突變檢測。

2021年ASCO：Pemazyre效果令人驚喜

在2021年美國臨床腫瘤學(xué)會(ASCO)中，培米替尼的臨床試驗FIGHT-202更新了總生存期數(shù)據(jù)。

存在FGFR2基因融合突變或重排突變的膽管癌患者，使用Pemazyre病灶縮小超過30%，中位無進展生存期(mPFS)為7個月，中位總生存期為17.5個月，確定的治療應(yīng)答率為37%。

▲圖源：meetinglibrary

這意味著，存在FGFR2基因融合突變的膽管癌患者，使用Pemazyre治療，效果可佳，獲益明顯。對于一直缺乏靶向藥物的晚期膽管癌患者，這無疑是個好消息。

近年來，針對膽管癌，臨床涌現(xiàn)了更多的小分子靶向治療的相關(guān)研究，且靶向藥物在膽管癌治療領(lǐng)域顯現(xiàn)出良好的效果，除了Pemazyre，也涌現(xiàn)了其他的膽管癌治療藥物(了解更多可閱讀：膽管癌靶向治療時代來臨，無進展、總生存期雙延長)。相信在未來，膽管癌患者將繼續(xù)受益于靶向藥物，延長生存期。如希望了解更多有關(guān)膽管癌治療方案，可撥打熱線400-086-8008聯(lián)系我們。

參考來源：

[1] FDA grants accelerated approval to pemigatinib for cholangiocarcinoma with an FGFR2 rearrangement or fusion

https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-grants-accelerated-approval-pemigatinib-cholangiocarcinoma-fgfr2-rearrangement-or-fusion

[2] Pemigatinib for previously treated, locally advanced or metastatic cholangiocarcinoma: a multicentre, open-label, phase 2 study

https://www.sciencedirect.com/science/article/abs/pii/S1470204520301091?via%3Dihub=

[3] Pemigatinib for previously treated locally advanced/metastatic cholangiocarcinoma (CCA): Update of FIGHT-202.

https://meetinglibrary.asco.org/record/197197/abstract

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