2018年8月，美國FDA一共批準了7個新分子實體（指在美國從未作為藥品批準或銷售的活性成分）藥物，其中有多個屬于罕見病新藥。結(jié)合FDA官網(wǎng)信息，整理如下：
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藥品名稱：Galafold

活性成分：Migalastat hydrochloride

獲批時間：20180810

制藥企業(yè)：Amicus Therapeutics

適應癥：用于體外檢測證實存在特定α-半乳糖苷酶基因突變的法布里病成人患者的治療。法布里病是一種罕見而且嚴重的遺傳性疾病，醫(yī)學上認為它是一種X連鎖的顯性遺傳性溶酶體貯積癥，因GLA基因突變導致α-半乳糖苷酶A (α-Gal A)缺陷所致。

產(chǎn)品特點：該藥是美國獲批治療成人法布里病的口服藥物，能顯著降低腎間質(zhì)毛細血管GL-3水平，發(fā)揮治療作用。

NO.2

藥品名稱：Annovera

活性成分：Segesterone acetate；Ethinyl estradiol

獲批時間：20180810

制藥企業(yè)：The PopulationCouncil.Inc

適應癥：作為有效期為一年、放置于陰道內(nèi)的避孕工具。

產(chǎn)品特點：它是女用長效避孕環(huán)，可多次使用、不可生物降解、柔韌易彎曲。其原理和使用時間有點類似于復方短效口服避孕藥。使用上，可以根據(jù)女性的意愿，一個月內(nèi)非經(jīng)期的三周放進去，經(jīng)期那周取出來，這樣可以連續(xù)使用13個月經(jīng)周期。

NO.3

藥品名稱：Onpattro

活性成分：Patisiran

獲批時間：20180810

制藥企業(yè)：Alnylam制藥公司

適應癥：治療遺傳性轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性（hATTR）引起的神經(jīng)損傷，也稱家族性淀粉樣多發(fā)性神經(jīng)病變（FAP）。

產(chǎn)品特點：該藥是RNAi（RNA干涉）治療方法藥物，通過抑制特定mRNA的表達，有效阻止變異甲狀腺素運載蛋白的生成，清除組織里的淀粉樣蛋白沉積，恢復組織功能。

NO.4

藥品名稱：Diacomit

活性成分：stiripentol

獲批時間：20180820

制藥企業(yè)：Biocodex制藥公司

適應癥：與氯巴占（clobazam）聯(lián)合使用，治療2歲以上Dravet綜合征患者的癲癇發(fā)作。Dravet綜合征又稱為嬰兒嚴重肌陣攣性癲癇（SMEI），是一種罕見的難治性癲癇綜合征，預后差。

產(chǎn)品特點：該藥雖是治療癲癇的抗驚厥藥物，但其化學結(jié)構(gòu)與其它已知抗驚厥藥物不同，可顯著降低全身性陣攣性癲癇發(fā)作頻率。2008年獲得FDA授予的治療Dravet綜合征的孤兒藥資格。

NO.5

藥品名稱：Xerava

活性成分：Eravacycline

獲批時間：20180827

制藥企業(yè)：Tetraphase制藥公司

適應癥：治療18歲及以上患者的復雜腹腔感染。

產(chǎn)品特點：該藥是一種新型的、全合成的氟化四環(huán)素類抗菌藥物，對臨床常見革蘭陽性、陰性需氧及兼性厭氧菌，以及大多數(shù)厭氧菌、對頭孢菌素、大環(huán)內(nèi)酯類、β內(nèi)酰胺類/β內(nèi)酰胺酶抑制劑多重耐藥菌均有較強體外抗菌活性。

NO.6

藥品名稱：Pifeltro

活性成分：doravirine

獲批時間：20180830

制藥企業(yè)：默沙東公司

適應癥：治療未接受過抗病毒治療方法的成年HIV-1（艾滋病病毒1型）感染患者。

產(chǎn)品特點：一種創(chuàng)新的非核苷類逆轉(zhuǎn)錄酶抑制劑（NNRTI），可以與其它抗病毒藥物聯(lián)合使用。

NO.7

藥品名稱：Delstrigo

活性成分：doravirine、lamivudine、tenofovir disoproxil fumarate

獲批時間：20180830

制藥企業(yè)：默沙東公司

適應癥：治療未接受過抗病毒治療方法的成年HIV-1（艾滋病病毒1型）感染患者。

產(chǎn)品特點：每日一次的口服固定劑量復方片劑。

參考來源：https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=reportsSearch.process

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