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出國看?。簞?chuàng)新遺傳性肥胖癥治療方法2項(xiàng)3期試驗(yàn)取得積極頂線數(shù)據(jù),有望年底遞交新藥申請
【本文為疾病百科知識,僅供閱讀】 2019-08-08 作者:厚樸方舟
總部位于波士頓的Rhythm Pharmaceuticals公司于8月8日宣布,其公司在研治療方法setmelanotide,分別在治療阿片促黑皮質(zhì)素原(POMC)和瘦素受體(leptin receptor,LEPR)缺陷型肥胖癥的2項(xiàng)關(guān)鍵性3期試驗(yàn)中,取得了積極的頂線數(shù)據(jù)。Rhythm計(jì)劃在今年年底或明年初為setmelanotide提交新藥申請(NDA)。
據(jù)統(tǒng)計(jì),全球約有36.9%的成人男性和38%的成人女性超重或肥胖(BMI>25)。肥胖會導(dǎo)致2型糖尿病、心血管疾病、骨關(guān)節(jié)炎等疾病。全球肥胖人群的上升對社會醫(yī)療保健造成了重大負(fù)擔(dān)。2015年,英國帝國理工學(xué)院(Imperial College London)的研究人員在巴基斯坦近親族群中發(fā)現(xiàn),與瘦素(LEP)和黑皮質(zhì)素(melanocortin)信號途徑相關(guān)基因(LEP、LEPR和MC4R基因)上的突變可解釋約30%的嚴(yán)重肥胖病例,這一信號通路在控制能量穩(wěn)態(tài)、食欲和體重方面發(fā)揮著關(guān)鍵作用。
Setmelanotide是一款“first-in-class”黑皮質(zhì)素-4受體(melanocortin-4 receptor,MC4R)激動劑。流行病學(xué)研究發(fā)現(xiàn),MC4R基因變異在BMI大于30的人群中的發(fā)生率為1.0-2.5%,是造成肥胖癥的較常見遺傳缺陷。而POMC基因缺陷的患者往往MCR4通路功能異常,會導(dǎo)致患者暴飲暴食。Setmelanotide曾被FDA授予突破性治療方法認(rèn)定。
▲Setmelanotide治療POMC缺陷型肥胖癥的3期試驗(yàn)結(jié)果(圖片來源:Rhythm官網(wǎng))
▲Setmelanotide治療LEPR缺陷型肥胖癥的3期試驗(yàn)結(jié)果(圖片來源:Rhythm官網(wǎng))
Setmelanotide在2項(xiàng)3期實(shí)驗(yàn)中,皆達(dá)到了試驗(yàn)的主要終點(diǎn)(體重降低超過10%)和全部次要終點(diǎn)。患者不僅體重顯著降低,暴食現(xiàn)象也得到了顯著改善。在POMC缺陷型肥胖癥的患者中,中位體重降低為31.9公斤,與基線相比,中位體重和饑餓率的下降分別為25.4%和27.8%。此外,50%的患者饑餓指數(shù)的自我評分下降了至少25%。在LEPR缺陷型肥胖癥的患者中,中位體重降低為16.7公斤,與基線相比,中位體重和饑餓率的下降分別為12.5%和41.9%。此外,72.7%的患者饑餓指數(shù)的自我評分降了至少25%。
“Setmelanotide展示了其治療肥胖癥和控制饑餓感的積極臨床效果,大多數(shù)患者選擇繼續(xù)進(jìn)行擴(kuò)展試驗(yàn),接受setmelanotide的治療,”Rhythm首席醫(yī)學(xué)官M(fèi)urray Stewart博士說:“而且如果患者停止用藥,體重和饑餓感都顯著上升。我們相信,這些數(shù)據(jù)體現(xiàn)了恢復(fù)MC4R信號通路在調(diào)節(jié)體重和食欲方面的潛力?!?/p>
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