近日，葛蘭素史克和諾華就其專有的慢病毒載體平臺(tái)，與美國生物技能公司藍(lán)鳥生物(Bluebird Bio)達(dá)成了全球許可協(xié)議。根據(jù)協(xié)議條款，葛蘭素史克將獲得藍(lán)鳥生物慢病毒載體技能相關(guān)專利授權(quán)，用于開發(fā)和商業(yè)化基因治療方法，治療維斯科特-奧爾德里奇綜合征(Wiskott-Aldrich syndrome，WAS，別名：維-奧二氏綜合征)和異染性腦白質(zhì)營養(yǎng)不良(metachromatic leukodystrophy，MLD)。在另一項(xiàng)協(xié)議中，諾華將獲得藍(lán)鳥生物慢病毒載體技能相關(guān)專利的非授權(quán)，應(yīng)用于開發(fā)和商業(yè)化嵌合抗原受體T細(xì)胞治療方法方法方法(CAR-T，包括諾華自己的抗CD19 CAR-T實(shí)驗(yàn)性治療方法CTL019)，用于腫瘤治療領(lǐng)域。

這2種疾病均為罕見的遺傳性疾病;其中，WAS即濕疹血小板減少伴免疫缺陷綜合征，是一種少見的T細(xì)胞、B細(xì)胞和血小板均受影響的X-連鎖隱性遺傳性疾病，以免疫性缺陷、濕疹和血小板減少三聯(lián)癥為臨床表現(xiàn)。MLD則是一種常染色體隱性遺傳性疾病，是較常見類型的腦白質(zhì)營養(yǎng)不良，該病又名異染性白質(zhì)腦病，是一種嚴(yán)重的神經(jīng)退化性代謝病，是較常見的溶酶體病。

值得一提的是，就在近期，諾華也與比利時(shí)的生物技能公司Celyad簽署了一項(xiàng)非 協(xié)議，獲得了后者開發(fā)的一種異基因嵌合抗原受體(CAR)T細(xì)胞技能，用于諾華2個(gè)未披露的腫瘤學(xué)靶標(biāo)。

藍(lán)鳥生物是基因治療領(lǐng)域的先驅(qū)，該公司位于美國馬薩諸塞州，是一家處于臨床階段的生物技能公司。近年來，該公司已根據(jù)其專有的慢病毒載體技能成功建立起了涵蓋基因治療方法、T細(xì)胞免疫治療方法方法技能、基因編輯技能在內(nèi)的集成式產(chǎn)品平臺(tái)，所開發(fā)的候選產(chǎn)品具有應(yīng)用于嚴(yán)重遺傳性疾病和癌癥領(lǐng)域的潛力。

該公司的基因治療管線項(xiàng)目包括：(1)Lenti-D，目前處于Ⅱ/Ⅲ期臨床開發(fā)，用于腦腎上腺腦白質(zhì)營養(yǎng)不良(cerebral adrenoleukodystrophy，CALD)的治療;(2)LentiGlobin，目前處于4個(gè)臨床研究中，用于輸血依賴性β地中海貧血和重度鐮狀細(xì)胞病的治療。

該公司的腫瘤學(xué)管線項(xiàng)目基于慢病毒載體基因遞送技能和T細(xì)胞工程技能，專注于新穎T細(xì)胞免疫治療方法方法的開發(fā)，包括嵌合抗原受體T細(xì)胞治療方法方法方法方法方法方法方法方法方法方法(CAR-T)和T細(xì)胞受體治療方法(TCR)，其先導(dǎo)候選產(chǎn)品包括bb2121，這是一種抗BCMA CAR-T項(xiàng)目，與新基(Celgene)合作開發(fā)，目前處于Ⅰ期臨床，用于復(fù)發(fā)性/難治性多發(fā)性骨髓瘤(R/R MM)的治療。

此外，藍(lán)鳥生物開發(fā)的megaTAL/歸巢核酸內(nèi)切酶基因編輯技能具有應(yīng)用于該公司整個(gè)管線的潛力。其管線資產(chǎn)如下表所示。

來源：生物谷

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