較近，來自匹茲堡大學(xué)醫(yī)學(xué)院的研究人員通過研究利用CRISPR基因編輯技能開發(fā)出了一種新型的基因治療方法，這種基因治療方法能夠有效靶向作用促癌“融合基因”，并且改善惡性肝癌和前列腺癌小鼠模型的生存率。

研究者Jian-Hua Luo表示，這項(xiàng)研究中我們初次利用基因編輯技能特異性地靶向作用癌癥融合基因，這也為后期我們開發(fā)治療癌癥的新型治療方法提供了一定線索。融合基因通常和癌癥發(fā)病相關(guān)，當(dāng)先前分離的基因結(jié)合在一起候就會(huì)形成融合基因，隨后融合基因就會(huì)產(chǎn)生一種異常蛋白誘發(fā)癌癥發(fā)生。

此前研究人員鑒別出了誘發(fā)前列腺癌復(fù)發(fā)和惡性前列腺癌的一組融合基因，在Gastroenterology雜志上發(fā)表的一篇研究報(bào)告中，研究者Luo及其同事在多種類型的癌癥中發(fā)現(xiàn)了一種名為MAN2A1-FER的融合基因，包括肝癌、肺癌和卵巢癌等，該基因主要會(huì)誘發(fā)腫瘤快速生長以及侵襲性的發(fā)生。

當(dāng)前研究中，研究人員成功利用CRISPR-Cas9基因編輯技能靶向作用融合基因所形成的特殊DNA序列，研究者利用病毒來運(yùn)輸基因編輯工具，對(duì)融合基因中的突變DNA進(jìn)行切割，同時(shí)以能夠誘發(fā)癌細(xì)胞死亡的基因替換突變的DNA，由于融合基因僅在癌細(xì)胞中存在，因此基因治療方法就具有高度的特異性，當(dāng)基因治療方法進(jìn)入臨床試驗(yàn)后其往往也會(huì)帶來更少的副作用。

研究人員利用接受人類前列腺癌細(xì)胞和肝癌細(xì)胞移植物的小鼠模型進(jìn)行研究，對(duì)癌癥融合基因進(jìn)行編輯能夠使得腫瘤尺寸降低30%，在為期8周的觀察性研究中，并沒有小鼠表現(xiàn)出任何癌癥轉(zhuǎn)移跡象，所有小鼠均存活。相比較而言，在利用病毒治療切除另外一種并非在腫瘤中存在的融合基因的對(duì)照小鼠中，腫瘤尺寸增加了將近40倍，而且大部分動(dòng)物機(jī)體中都觀察到了癌癥轉(zhuǎn)移，在實(shí)驗(yàn)結(jié)束之前所有的動(dòng)物都死亡了。

這項(xiàng)研究中研究者闡明了另外一種能夠有效抵御癌癥的新型治療方法，研究者Luo說道，其它類型的癌癥治療方法能夠靶向作用步兵部隊(duì)，而我們的方法是靶向作用指揮中心，因此這種新方法并不會(huì)給癌細(xì)胞大部隊(duì)重新反擊的機(jī)會(huì)。此外，這種新型癌癥治療方法由于傳統(tǒng)癌癥治療方法的一點(diǎn)就在于其適應(yīng)性較好，誘發(fā)標(biāo)準(zhǔn)化療無效的常見問題就是癌細(xì)胞會(huì)產(chǎn)生新型突變對(duì)治療方法耐藥，利用基因編輯技能，研究人員就能夠?qū)π滦屯蛔冞M(jìn)行靶向作用來抵御疾病的產(chǎn)生和復(fù)發(fā)。

未來，研究人員將會(huì)通過更為深入的研究來檢測(cè)是否這種新型策略能夠完全消除疾病，而不是誘導(dǎo)患者疾病出現(xiàn)部分緩解。

來源：生物谷

厚樸方舟2012年進(jìn)入海外醫(yī)療領(lǐng)域，總部位于北京，建立了由全球權(quán)威醫(yī)學(xué)專家組成的美日名醫(yī)集團(tuán)，初個(gè)擁有日本政府官方頒發(fā)的海外醫(yī)療資格的企業(yè)。如果您有海外就醫(yī)的需要，請(qǐng)撥打免費(fèi)熱線400-086-8008進(jìn)行咨詢！

本文由厚樸方舟編譯，版權(quán)歸厚樸方舟所有，轉(zhuǎn)載或引用本網(wǎng)版權(quán)所有之內(nèi)容須注明"轉(zhuǎn)自厚樸方舟官網(wǎng)（wyaoyao.cn）"字樣，對(duì)不遵守本聲明或其他違法、惡意使用本網(wǎng)內(nèi)容者，本網(wǎng)保留追究其法律責(zé)任的權(quán)利。

上一篇：葛蘭素史克和諾華獲藍(lán)鳥生物專利授權(quán)，用于開發(fā)基因治療方法與CAR-T細(xì)胞治療方法方法方法 下一篇：出國看病-乳腺癌患者放療加曲妥珠單抗不會(huì)使心肌損傷