出國(guó)看病服務(wù)機(jī)構(gòu)厚樸方舟消息，近日，日本制藥巨頭武田宣布，已向日本勞動(dòng)衛(wèi)生福利部(MHLW)提交新型抗癌藥ixazomib的新藥申請(qǐng)(NDA)，尋求批準(zhǔn)用于復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤(MM)的治療。

ixazomib是一種新穎的口服蛋白酶體抑制劑，目前正調(diào)查用于多發(fā)性骨髓瘤(MM)和系統(tǒng)性輕鏈型(AL)淀粉樣變性的治療。在日本，MHLW于2016年2月授予ixazomib治療復(fù)發(fā)性或難治性多發(fā)性骨髓瘤的孤兒藥地位。在美國(guó)，F(xiàn)DA于2015年11月批準(zhǔn)ixazomib用于既往已接受至少一種治療方法的多發(fā)性骨髓瘤的治療，品牌名為Ninlaro。

Ninlaro在日本的NDA提交以及在美國(guó)的獲批，是基于一項(xiàng)隨機(jī)、雙盲、全球性Ⅲ期臨床研究(TOURMALINE-MM1)的數(shù)據(jù)，該研究涉及722例復(fù)發(fā)性多發(fā)性骨髓瘤患者，數(shù)據(jù)顯示，與安慰劑+來那度胺+地塞米松聯(lián)合治療組相比，Ninlaro+來那度胺+地塞米松聯(lián)合治療組無進(jìn)展生存期(PFS：20.6個(gè)月vs14.7個(gè)月)顯著延長(zhǎng)。

值得一提的是，Ninlaro(ixazomib)是FDA批準(zhǔn)的口服蛋白酶體抑制劑，也是FDA在2015年度批準(zhǔn)的第3個(gè)多發(fā)性骨髓瘤創(chuàng)新藥物，另外2個(gè)藥物分別為：

——諾華Farydak：2015年2月，F(xiàn)DA批準(zhǔn)諾華抗癌藥Farydak(panobinostat)聯(lián)合Velcade(bortezomib，硼替佐米)和地塞米松(dexamethasone)用于既往接受至少2種治療方案(包括Velcade和一種免疫調(diào)節(jié)(IMiD)藥物)治療失敗的多發(fā)性骨髓瘤(MM)患者。Farydak(panobinostat)是一種新型、廣譜組蛋白脫乙酰酶(HDAC)抑制劑，具有一種新的作用機(jī)制，通過阻斷組蛋白脫乙酰酶(HDAC)發(fā)揮作用，該藥能夠?qū)Π┘?xì)胞施以嚴(yán)重的應(yīng)激直至其死亡，而健康細(xì)胞則不受影響。Faryda是FDA批準(zhǔn)治療多發(fā)性骨髓瘤(MM)的組蛋白脫乙酰酶(HDAC)抑制劑，該藥的表觀遺傳學(xué)活性，可能有助于恢復(fù)多發(fā)性骨髓瘤細(xì)胞的功能。

——強(qiáng)生Darzalex：2015年11月，F(xiàn)DA加速批準(zhǔn)強(qiáng)生單抗藥物Darzalex(daratumumab)，用于接受過至少三線治療的多發(fā)性骨髓瘤(MM)患者。Darzalex是FDA批準(zhǔn)治療多發(fā)性骨髓瘤(MM)的單克隆抗體藥物。daratumumab是一種人源化抗CD38單克隆抗體，具有廣譜殺傷活性，靶向結(jié)合多發(fā)性骨髓瘤細(xì)胞表面高度表達(dá)的跨膜胞外酶CD38分子，可通過多種機(jī)制誘導(dǎo)腫瘤細(xì)胞的快速死亡。

多發(fā)性骨髓瘤(multiple myeloma，MM)是一種漿細(xì)胞癌，見于骨髓。多發(fā)性骨髓瘤中，一組漿細(xì)胞(或骨髓瘤細(xì)胞)轉(zhuǎn)化為癌細(xì)胞并增生，使?jié){細(xì)胞的數(shù)目高于正常水平。由于漿細(xì)胞在體內(nèi)廣泛游走，有可能累及體內(nèi)多數(shù)骨骼，可能導(dǎo)致壓縮性骨折、骨溶解性病灶和相關(guān)疼痛。多發(fā)性骨髓瘤可導(dǎo)致若干嚴(yán)重健康問題，累及骨骼、免疫系統(tǒng)、腎臟和個(gè)體的紅細(xì)胞計(jì)數(shù)，部分較常見癥狀包括骨骼疼痛和疲乏，疲乏是貧血的癥狀。多發(fā)性骨髓瘤屬罕見癌癥，全球每年新發(fā)病例約11.4萬例。日本多發(fā)性骨髓瘤患者約有1.4萬例。

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