視神經(jīng)脊髓炎(neuromyelitis optica，NMO)是一種視神經(jīng)與脊髓同時或相繼受累的急性或亞急性脫髓鞘病變，在2018年5月11日國家衛(wèi)生健康委員會等5部門聯(lián)合制定的《罕見病目錄》，視神經(jīng)脊髓炎就位列其中。這種罕見的疾病有復(fù)發(fā)、緩解、再復(fù)發(fā)的特點，預(yù)防和治療都極其困難，且目前臨床上尚未有能夠病愈視神經(jīng)脊髓炎的方法，因此無論是患者還是醫(yī)生，對新型的治療藥物都十分關(guān)注。

視神經(jīng)脊髓炎

視神經(jīng)脊髓炎(NMO)即視神經(jīng)脊髓炎譜系障礙(NMOSD) ，2015年6月國際視神經(jīng)脊髓炎診斷小組對視神經(jīng)脊髓炎命名和診斷標(biāo)準(zhǔn)作了修訂，取消了視神經(jīng)脊髓炎醫(yī)學(xué)術(shù)語，統(tǒng)一命名為視神經(jīng)脊髓炎譜系疾病。但是由于目前多數(shù)人對于視神經(jīng)脊髓炎更為熟悉，因此本文中也采用視神經(jīng)脊髓炎指代視神經(jīng)脊髓炎譜系障礙。

視神經(jīng)脊髓炎是一種罕見的中樞神經(jīng)系統(tǒng)自身免疫性疾病，患者的免疫系統(tǒng)侵襲視神經(jīng)和脊髓，導(dǎo)致視力喪失和癱瘓。視神經(jīng)脊髓炎的一般特征是病程不可預(yù)測和具有復(fù)發(fā)性，每次發(fā)作都會導(dǎo)致傷殘情況越來越嚴(yán)重。雖然大多數(shù)患者在疾病發(fā)作后能恢復(fù)部分功能，但也有部分患者會出現(xiàn)視力喪失以及(或者)多種神經(jīng)癥狀;有一些患者甚至導(dǎo)致死亡。

▲NMOSD的主要癥狀(圖源：soliris.jp)

視神經(jīng)脊髓炎同時含有視神經(jīng)和脊髓癥狀，病發(fā)時，患者可能出現(xiàn)視神經(jīng)炎，即視神經(jīng)的炎癥，導(dǎo)致眼睛疼痛，單眼或雙眼視力下降，以及(或者)出現(xiàn)橫貫性脊髓炎，即一部分脊髓發(fā)炎，引起感覺變化、以及可能導(dǎo)致膀胱和腸道失控、出現(xiàn)麻痹、刺痛和可能性癱瘓。

視神經(jīng)脊髓炎治療藥物

視神經(jīng)脊髓炎不會自行消退，所以患者終身需要預(yù)防性治療，盡管有許多藥物可以成功抑制視神經(jīng)脊髓炎患者的免疫系統(tǒng)，但在2019 年6 月，F(xiàn)DA 才初次批準(zhǔn)了一種藥物——Soliris(eculizumab)用于治療視神經(jīng)脊髓炎。今年，F(xiàn)DA又批準(zhǔn)了兩種藥物Uplizna和Enspryng用于視神經(jīng)脊髓炎。

1.Soliris

2019年6月，補體抑制劑Soliris(eculizumab)獲得美國FDA批準(zhǔn)，用于抗AQP4抗體陽性視神經(jīng)脊髓炎成人患者。2019年8月底，Soliris再獲歐盟批準(zhǔn)，用于AQP4抗體陽性且伴有復(fù)發(fā)病程的視神經(jīng)脊髓炎成人患者。在美國和歐盟，Soliris是率先被批準(zhǔn)治療視神經(jīng)脊髓炎的藥物。目前該藥物雖然還未在國內(nèi)上市，但已經(jīng)在日本成功上市可用于治療視神經(jīng)脊髓炎。

▲圖源：alexion

2.Uplizna

2020年6月，抗CD19單抗藥物Uplizna(inebilizumab-cdon，前稱MEDI-551)獲得美國FDA批準(zhǔn)，在初始劑量后作為一年2次的維持方案，用于治療抗AQP4抗體陽性的視神經(jīng)脊髓炎成人患者。值得一提的是，Uplizna是初個也是僅有的一個被批準(zhǔn)用于治療AQP4抗體陽性視神經(jīng)脊髓炎成人患者的B細(xì)胞消耗劑。

▲圖源：globenewswire

Uplizna的活性藥物成分inebilizumab是一種人源化CD19導(dǎo)向性單克隆抗體，與CD19具有很高的親和力，CD19是一種廣泛表達于B細(xì)胞的蛋白質(zhì)，包括分泌抗體的漿母細(xì)胞和一些漿細(xì)胞。inebilizumab與CD19結(jié)合后，這些細(xì)胞迅速從循環(huán)系統(tǒng)中耗竭。

3.Enspryng

2020年08月14日，美國食品和藥物管理局(FDA)已批準(zhǔn)Enspryng(satralizumab)，用于治療抗水通道蛋白-4(AQP4)抗體陽性的視神經(jīng)脊髓炎成人患者。視神經(jīng)脊髓炎是一種罕見的、終生的、使人衰弱的中樞神經(jīng)系統(tǒng)自身免疫性疾病，常被誤診為多發(fā)性硬化癥(MM)。視神經(jīng)脊髓炎主要損害視神經(jīng)和脊髓，導(dǎo)致失明、肌無力和癱瘓。

▲圖源：prnewswire

值得一提的是，Enspryng是初個也是僅有的一個獲FDA批準(zhǔn)治療AQP4抗體陽性視神經(jīng)脊髓炎的皮下治療方案，可由患者自己或護理人員，每4周皮下注射一次。同時，Enspryng是率先獲批也是僅有的一個靶向抑制白細(xì)胞介素-6受體(IL-6R)活性治療視神經(jīng)脊髓炎的治療方案。在2項關(guān)鍵III期研究中，Enspryng作為一種單一治療方法和作為基線免疫抑制劑治療(IST)的附加治療方法，在廣泛的視神經(jīng)脊髓炎患者群體中顯示了強大的療效，并顯著降低了復(fù)發(fā)的風(fēng)險。截至目前，Enspryng也在日本、加拿大、瑞士獲得了批準(zhǔn)。

目前雖然治療視神經(jīng)脊髓炎的藥物并不多，但是研究人員從未停止過對視神經(jīng)脊髓炎治療藥物的研究，旨在為視神經(jīng)脊髓炎患者尋找治療的新方向，盡可能得改善視神經(jīng)脊髓炎的生活質(zhì)量，讓每一位患者獲得更好地治療。如果希望了解更多有關(guān)視神經(jīng)脊髓炎藥物的其他信息可以撥打熱線電話400-086-8008了解。

參考來源：

【1】日本神經(jīng)科學(xué)學(xué)會監(jiān)督，《多發(fā)性硬化癥和視神經(jīng)脊髓炎指南》，2017年，由醫(yī)學(xué)研究所編寫

【2】CISION：FDA Approves Treatment for Rare Disease Affecting Optic Nerves, Spinal Cord

https://www.prnewswire.com/news-releases/fda-approves-treatment-for-rare-disease-affecting-optic-nerves-spinal-cord-301113352.html

【3】麻省總醫(yī)院：視神經(jīng)脊髓炎譜系障礙(NMOSD) 簡介

https://www.massgeneral.org/neurology/treatments-and-services/about-nmo-cn

【4】GlobeNewswire：Viela Bio Announces U.S. FDA Approval of UPLIZNA? (inebilizumab-cdon) for the Treatment of Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder (NMOSD)

https://www.globenewswire.com/news-release/2020/06/11/2047190/0/en/Viela-Bio-Announces-U-S-FDA-Approval-of-UPLIZNA-inebilizumab-cdon-for-the-Treatment-of-Neuromyelitis-Optica-Spectrum-Disorder-NMOSD.html

【5】Alexion：Alexion Receives FDA Approval of SOLIRIS? (eculizumab) for the Treatment of Adults with Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder (NMOSD) who are Anti-Aquaporin-4 (AQP4) Antibody Positive

https://ir.alexion.com/news-releases/news-release-details/alexion-receives-fda-approval-solirisr-eculizumab-treatment

【6】Soliris：關(guān)于NMOSD

https://soliris.jp/physicians/disease/nmosd

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