隨著電影《我不是藥神》爆火，
白血病也跟著走入了我們的視線。片中，只介紹了“格列寧”這一種藥物，其實(shí)近20年，有很多新藥上市，不過都是在國外，國內(nèi)有80%未上市，存在的，也僅有小貓兩三只。白血病患者忍受著日復(fù)一日的煎熬，靠著藥物生存下去，然而如果藥有了抗性怎么辦，換來換去，也只有那么幾種，等到都有了抗藥性，就沒有辦法了。所以，
白血病藥物是很重要的，但是，我國目前的藥物并不能夠滿足白血病患者的生命需求。
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先來看看，白血病怎么分型？
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“白血病”一詞，源自希臘語單詞的“白色”和“血液”，但并不是說，患者的血變成了白色。這是一種白細(xì)胞數(shù)量異常升高的疾病。過多的白細(xì)胞會排擠其他血細(xì)胞成分，如紅細(xì)胞和血小板。而這些升高的白細(xì)胞都是不成熟的，無法正常工作。隨著數(shù)量累積，它們還會干擾重要器官的功能，包括造血功能，較終導(dǎo)致體內(nèi)沒有足夠的紅細(xì)胞來供應(yīng)氧氣，沒有足夠的血小板來維持凝血功能，或沒有足夠的健康白細(xì)胞來對抗感染，使白血病患者出現(xiàn)貧血、瘀斑、出血及感染等風(fēng)險(xiǎn)。
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根據(jù)發(fā)病緩急，白血病可分急性和慢性兩種。
急性白血病細(xì)胞在它們還未成熟前就開始增殖。而慢性白血病進(jìn)展比較緩慢，白血病細(xì)胞發(fā)育接近成熟。根據(jù)白細(xì)胞類型，白血病可進(jìn)一步分類，較常見的有髓細(xì)胞和淋巴細(xì)胞。在顯微鏡下，這兩種類型的白細(xì)胞很容易被區(qū)分出來，因?yàn)樗杓?xì)胞中往往含有微小顆粒，而淋巴細(xì)胞中通常沒有。
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兒童和成人，發(fā)病類型大不同
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片中的白血病患者有老有小，現(xiàn)實(shí)生活中的患者同樣跨越了所有年齡段。不過，白血病的發(fā)病在不同的年齡組，類型有差異。
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小兒白血病的發(fā)病率約占急性白血病總數(shù)的35%，以2~5歲多見。其中急性淋巴細(xì)胞白血病（ALL）占70%~85%，急性髓細(xì)胞白血病（AML）約占15%~30%。
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成人白血病以急性髓細(xì)胞白血病（AML）居多，40歲以上青壯年是發(fā)病高峰。慢性淋巴細(xì)胞白血病是典型的老年病，一般發(fā)病年齡在50歲以上。
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人為什么會得白血??？
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白血病的發(fā)病原因尚不明確。但以下幾個風(fēng)險(xiǎn)因素，已被證實(shí)與白血病的發(fā)生相關(guān)：
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1、染色體異常：例如被稱為“費(fèi)城染色體”的異常染色體，這是一種獲得性異常，就像片中說的那樣，它不會遺傳給下一代；
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2、遺傳性疾病：如唐氏綜合征、布盧姆綜合征、范可尼貧血等；
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3、免疫缺陷疾?。?/strong>如Wiskott-Aldrich綜合征、共濟(jì)失調(diào)毛細(xì)血管擴(kuò)張癥等；
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4、環(huán)境因素：例如吸煙、輻射暴露、各種化學(xué)物質(zhì)、非電離輻射等；
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5、癌癥治療：通過化療和放療手段治療癌癥時也可能會出現(xiàn)罕見的白血病并發(fā)癥；
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6、電離輻射：核爆炸暴露、鈾和鈾粉塵暴露以及氡元素等造成的電離輻射也與白血病發(fā)生有關(guān)；
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7、家族史：例如同卵雙胞胎中一個罹患急性淋巴細(xì)胞白血?。ˋLL），那么另外一個也有20%的幾率會在同一年罹患該病。一年后，其風(fēng)險(xiǎn)將降至與異卵雙胞胎一樣，但是其患病風(fēng)險(xiǎn)依舊比一般人高5倍。
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除了“格列寧”，還有哪些續(xù)命藥？
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從“神藥”伊馬替尼到熱門的Car-T細(xì)胞治療方法方法方法方法方法方法方法方法方法方法，靶向治療藥物、細(xì)胞免疫治療方法方法不斷推陳出新。血液腫瘤是美國近年來痊愈率提升較明顯的腫瘤之一，部分類型白血病的痊愈率甚至高達(dá)90%以上。然而，厚樸方舟盤點(diǎn)了近20年美國獲批的
白血病新藥發(fā)現(xiàn)，其中80%未在國內(nèi)上市。
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以下為近20年美國FDA批準(zhǔn)的白血病靶向藥物及免疫治療方法方法：
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其中，特別值得一提的是Kymriah。它是全球獲批的CAR-T治療方法，用于治療25歲以下復(fù)發(fā)性或難治性B細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血?。ˋLL）患者。作為一款新型的細(xì)胞免疫治療方法方法，它通過對自體免疫T細(xì)胞進(jìn)行基因改造，結(jié)合了個性化醫(yī)療、基因治療以及細(xì)胞治療方法方法方法方法方法方法方法方法方法方法的技能鏈，需要經(jīng)過采集、分離、修飾、擴(kuò)增、回輸?shù)葞讉€流程。不同于傳統(tǒng)癌癥治療方法，CAR-T治療方法屬于一次性治療方法，但它的抗癌效果可以持續(xù)甚至隨著時間的推移而增加。
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Kymriah的獲批是人類對抗腫瘤的一大勝利，為年輕的急性淋巴細(xì)胞白血病患者帶來了痊愈希望。
18種白血病新藥，中國上市的只有4種，連三分之一都不到。現(xiàn)有的藥物不能滿足需求，總會出現(xiàn)新的問題，于是藥物的走私和代購就出現(xiàn)了，雖然知道是違法的，但是為了自己活下去或者家人活下去，是沒有辦法的辦法。希望那些沒上市的藥能夠早些上市，國家藥物監(jiān)管嚴(yán)格是件好事，但是希望速度還能加快一點(diǎn)，多挽救一些患者的生命。
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